一种新药已被证明可在早期使用时延缓阿尔茨海默病的进展。 图片来源：盖蒂图片社
痴呆是一种导致进行性记忆或思维问题的疾病。如今，它已成为澳大利亚最常见的死亡原因。
痴呆有多种不同病因，但阿尔茨海默病约占所有病例的60-80%。
上周，澳大利亚治疗商品管理局（TGA）批准了一种用于早期阿尔茨海默病的新药——仑卡奈单抗（lecanemab），商品名为Leqembi。此前，今年早些时候，类似药物多奈单抗（donanemab）已获批准。
然而，尽管仑卡奈单抗已被证明可延缓部分早期诊断患者的疾病进展，但其高昂的价格使许多澳大利亚人难以承受。
作用机制
仑卡奈单抗属于一类称为单克隆抗体的药物。
当我们的身体面对外来“入侵者”（最常见的是细菌或病毒）时，免疫系统会通过产生抗体来应对。这些抗体是蛋白质，能与入侵者结合并标记出来，以便其他免疫细胞将其清除。
单克隆抗体是在实验室中生产的，用于结合特定靶点：在本例中，是阿尔茨海默病的微观标志物——淀粉样蛋白。
一旦免疫系统捕获该抗体，它就能从大脑中清除淀粉样蛋白，从而限制持续损伤。
疗效如何
此次本地批准基于一项由制药公司卫材（Eisai）资助的大型临床试验，涉及1734名参与者，为期18个月。
试验显示，对于一组患有早期阿尔茨海默病或因大脑早期变化导致轻度认知障碍的患者，疾病进展显著减缓。
试验前，所有患者均接受了正电子发射断层扫描（PET），显示其大脑中存在淀粉样蛋白。
在研究期间接受活性药物的患者，与接受安慰剂的患者相比，在18个月内疾病进展减缓了27%。这是通过认知和功能量表（即临床痴呆评定量表总分）测量的。
在18个月的研究期间，这意味着接受仑卡奈单抗的患者认知功能衰退延缓了约5个月。
对于继续接受治疗的患者，最近公布的数据显示，益处可持续长达四年。
接受仑卡奈单抗的参与者，其大脑中淀粉样蛋白水平也大幅降低，这是通过PET扫描测量的。到试验结束时，大多数参与者的淀粉样蛋白水平已低于通常表明阿尔茨海默病存在的阈值，但这并未逆转其症状。
副作用有哪些
监管机构对安全性表示担忧。去年10月TGA首次审议申请时，曾以风险与获益概况为由拒绝批准该药物。
约12.6%的试验参与者在服药后出现脑肿胀。在携带两个阿尔茨海默病促进基因载脂蛋白E4（ApoE4）拷贝的患者中，这一比例上升至32.6%。
在出现脑肿胀的患者中，22%出现了头痛、头晕、视力模糊和平衡问题等副作用。这些通常较轻微，但少数在研究期间同时服用抗凝血药物的参与者出现了导致死亡的严重脑出血。
其余78%出现脑肿胀的患者无症状。
由于脑肿胀风险，服用该药物的患者需每三个月进行一次磁共振成像（MRI）扫描以监测大脑。
约17.3%的活性药物使用者还出现了脑内小出血（微出血），而安慰剂组为9.0%。
去年TGA对仑卡奈单抗的拒绝决定被上诉，在上诉过程中提交了长达四年的新安全性和结果数据。
费用如何
澳大利亚药品福利计划（PBS）目前未补贴仑卡奈单抗。其年费用相当于4万美元，使许多可能受益者难以承受。
指南建议每两周给药一次，持续18个月，之后每月进行“维持”给药。
此外，确保药物安全性和有效性的监测也涉及费用（医生就诊、MRI和PET扫描）。
药品福利咨询委员会（PBAC）尚未考虑将仑卡奈单抗纳入PBS。
然而，PBAC今年7月拒绝了类似药物多奈单抗（donanemab）的PBS申请，理由是益处“太小且不确定，不足以证明该治疗对患者和医疗系统的负担是合理的”。
仑卡奈单抗的作用机制与今年早些时候获TGA批准的多奈单抗类似。两种药物具有相似的费用、疗效和风险。
结论
仑卡奈单抗仅适用于阿尔茨海默病的早期阶段。如果您或您所爱的人出现阿尔茨海默病的早期症状，如持续的短期记忆丧失或对日期感到困惑，及早就医以获得准确诊断并明确治疗选择至关重要。
如果您考虑使用仑卡奈单抗或多奈单抗，需了解这些药物并非阿尔茨海默病的治愈方法。它们可能延缓疾病进展，但不能改善症状。
仑卡奈单抗对非阿尔茨海默病引起的痴呆患者无效，对疾病已进展至早期阶段之后的阿尔茨海默病患者也无效。
史蒂夫·麦克法兰是澳大利亚痴呆支持组织临床服务主管，同时也是莫纳什大学精神病学副教授。
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主题：阿尔茨海默病、痴呆、健康
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