在巴黎召开的欧洲视网膜专家协会(EURETINA)2025年大会上，总部位于伦敦和剑桥的临床阶段生物科技公司灯塔治疗公司(B Beacon Therapeutics)近日公布其核心项目Laru-zova治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的两项二期临床试验数据。SKYLINE试验显示，接受高剂量治疗的患者在36个月后视网膜敏感度维持显著改善，微视野测试显示治疗眼反应率显著高于低剂量组及未治疗眼。DAWN试验则表明，治疗9个月后患者的低亮度视力(LLVA)和视网膜敏感度持续提升。
首席医学官丹尼尔·钟(Daniel Chung)表示："这些数据构建了眼科基因治疗领域最充分的证据体系，强化了Laru-zova作为XLRP突破疗法的潜力。" 该基因疗法通过递送功能性RPGRORF15基因恢复视杆细胞和视锥细胞功能，已获FDA再生医学先进疗法(RMAT)等四项突破性认定。
针对影响全球每25,000名男性中1例的XLRP，两项试验均显示良好安全性：SKYLINE试验36个月期间及DAWN试验9个月后，各剂量组均未出现重大治疗相关不良反应。目前正在进行的关键性VISTA试验已达成入组目标，预计2026年下半年公布主要数据。
在大会特别研讨会上，西南视网膜基金会瑞杰夫·阿南德(Rajiv Anand)医生展示了DAWN试验的9个月以上初步结果，而俄勒冈健康与科学大学保罗·杨(Paul Yang)教授则汇报了SKYLINE试验的完整36个月数据。该疗法通过视网膜下注射递送治疗，靶向纠正导致XLRP的RPGR基因突变，为这类遗传性致盲疾病提供了首个潜在治愈方案。
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