CAMBRIDGE, Mass., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (纳斯达克：AGIO)近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已将PYRUKYND®(米塔匹韦)补充新药申请(sNDA)的PDUFA目标日期延长三个月，从2025年9月7日调整至12月7日。这是继公司应FDA要求提交风险评估和缓解策略(REMS)以应对原申请中描述的肝细胞损伤风险后，对该补充申请构成重大修订所致的技术性审查延期。
公司首席执行官Brian Goff表示："我们始终坚信PYRUKYND在地中海贫血治疗中的获益风险比具有显著优势，期待与FDA持续协作，将这种可改变疾病进程的口服疗法尽快带给美国患者。"
该补充申请基于两项全球III期临床试验数据：
- ENERGIZE（NCT04770753）：针对194例非输血依赖型患者，采用2:1随机分组，结果显示主要终点（12-24周血红蛋白增幅≥1.0g/dL患者比例）显著改善。
- ENERGIZE-T（NCT04770779）：针对258例输血依赖型患者，主要终点（48周内红细胞输注量减少≥50%且减少≥2单位的患者比例）达到统计学显著。
地中海贫血简介
该遗传性血液疾病影响血红蛋白合成，导致循环红细胞减少和寿命缩短，引发贫血及并发症。美国约有6,000例成年患者，分为需定期输血（输血依赖型）和间歇输血（非输血依赖型）两类，均面临共患病风险增加、生活质量下降和预期寿命缩短。
药物安全信息要点
- 急性溶血风险：突然停药可能导致溶血性贫血，需逐步减量停药并监测黄疸、暗尿、呼吸急促等表现
- 肝损伤信号：治疗前6个月需每月监测肝功能，若转氨酶>5倍正常上限应暂停用药
- 最常见不良反应：男性雌酮降低（28%）、尿酸升高（19%）、背痛（18%）等
关于Agios制药
作为专注于罕见病治疗的生物制药公司，其在血液学领域建立的科学专长已推动多项创新疗法研发。除已获批用于丙酮酸激酶缺乏症的PYRUKYND外，公司正在推进针对线粒体疾病、镰状细胞病等领域的研发管线。
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