2025年第二季度的肾病学回顾聚焦于FDA的关键决策及第62届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）的重要报道。
2025年第二季度，监管活动频繁且重大临床试验更新不断，凸显了肾病学领域的快速演变。从IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）到狼疮性肾炎（LN）和局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），一系列FDA行动——包括多个优先审评指定、新型自动注射器的批准以及IgAN新疗法类别的加速批准——表明在各种肾脏疾病中治疗创新的动力不断增强。
与此同时，第62届欧洲肾脏协会（ERA 2025）大会成为展示可能塑造未来护理标准的新兴数据的平台。亮点包括VALIANT研究的52周结果支持pegcetacoplan在C3G/免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）中的益处，CONFIDENCE试验结果支持在慢性肾病（CKD）和2型糖尿病患者中同时启动finerenone和empagliflozin治疗，以及sibeprenlimab在IgAN中实现51%蛋白尿减少的效果。
以下是2025年第二季度的头条新闻回顾：
肾脏领域FDA新闻
FDA接受Pegcetacoplan（Empaveli）用于C3G和IC-MPGN的补充新药申请（sNDA）
4月1日，Apellis制药公司宣布FDA接受了其Pegcetacoplan（Empaveli）的补充新药申请，并授予优先审评资格，用于治疗C3G和IC-MPGN。该决定基于3期VALIANT试验的26周积极结果，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日。
Atrasentan（Vanrafia）在IgA肾病中获得加速批准
次日，即4月2日，FDA加速批准了每日一次的非甾体口服治疗药物atrasentan（Vanrafia），用于减少高风险成人IgA肾病患者的蛋白尿。这一决定标志着FDA首次批准选择性内皮素A受体拮抗剂用于IgA肾病，且无需使用风险评估与缓解策略（REMS）计划。
FDA接受Sparsentan（Filspari）用于局灶节段性肾小球硬化的sNDA
5月15日，FDA接受了Travere Therapeutics的sparsentan（Filspari）的补充新药申请，用于治疗FSGS。该申请得到了3期DUPLEX研究和2期DUET研究结果的支持。FDA将PDUFA目标行动日期定为2026年1月13日，并计划召开顾问委员会会议讨论该申请。
FDA接受并授予Sibeprenlimab生物制品许可申请（BLA）优先审评资格用于IgA肾病
5月27日，FDA接受了大冢制药开发与商业化公司的Sibeprenlimab生物制品许可申请，并授予优先审评资格，用于治疗IgAN。该申请基于3期VISIONARY试验和2期ENVISION试验的数据。FDA将PDUFA目标行动日期定为2025年11月28日。
FDA批准Belimumab（Benlysta）自动注射器用于儿童狼疮性肾炎
6月24日，FDA批准了葛兰素史克的belimumab（Benlysta）200 mg/mL自动注射器，用于≥5岁接受标准治疗的活动性LN患者进行皮下注射。该自动注射器最初于2024年获批用于儿童系统性红斑狼疮患者，此次批准为LN患者及其护理者提供了首个可在家使用的皮下注射选项。
ERA 2025大会肾病学新闻亮点
Pegcetacoplan在C3G和IC-MPGN中持续减少蛋白尿达52周
在ERA 2025大会上展示的3期VALIANT试验扩展数据显示，pegcetacoplan（Empaveli）在C3G或IC-MPGN患者（包括青少年和成人、原生或移植肾脏患者）中具有持续的疗效和安全性。具体而言，52周结果显示治疗初治组和交叉组均实现了持续的蛋白尿减少和eGFR稳定。FDA预计将于2025年7月28日对该适应症作出批准决定。
CONFIDENCE试验：SGLT2抑制剂和Finerenone在CKD中同时启动安全有效
ERA 2025大会上展示的CONFIDENCE试验结果显示，在CKD和2型糖尿病患者中，同时启动finerenone（Kerendia）和empagliflozin（Jardiance）耐受良好，并且与单独使用任一疗法相比，尿白蛋白与肌酐比值（UACR）显著降低。
Sibeprenlimab在3期VISIONARY试验中使IgAN的蛋白尿减半
3期VISIONARY试验的中期分析结果显示，sibeprenlimab治疗9个月后，与安慰剂相比，IgAN患者的蛋白尿减少了51.2%。随着其生物制品许可申请于5月被接受，FDA预计将于2025年11月28日对sibeprenlimab在IgAN中的应用作出批准决定。
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