2026年第一季度带来了一系列显著的美国食品药品监督管理局(FDA)批准，突显了在多种治疗领域持续不断的创新势头，包括罕见病、内分泌学、皮肤病学、精神病学和肝病学。一个反复出现的主题是对服务不足人群的治疗选择扩展，特别是儿科和罕见病群体，同时日益强调更便捷、以患者为中心的护理。
多项决定标志着重要"首次"，包括首个获批用于儿科获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)、脑叶酸缺乏症和获得性下丘脑性肥胖症的治疗方法。FDA还推进了新型治疗途径，批准了引入新机制和新类别的疗法，以及有望重塑牛皮癣和原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者胆汁淤积性瘙痒治疗领域的首款适应症疗法。
同时，本季度也反映了对现有疗法的持续优化进展，包括更高剂量选择、新的儿科适应症和药物递送创新，旨在提高依从性和生活质量。
以下是2026年第一季度HCPLive对FDA主要批准和过去几个月研究的报道摘要：
FDA批准Caplacizumab-yhdp(Cablivi)作为首款儿科aTTP疗法
日期： 2026年1月5日
适应症： 12岁及以上儿科aTTP患者，需与血浆置换和免疫抑制治疗联合使用
背景： 该批准基于一项回顾性病历研究的疗效数据，该研究纳入30名2-18岁患者，显示80%的患者实现了临床缓解。该批准延续了caplacizumab于2019年最初获批用于成人aTTP的历史，使其成为首款儿科aTTP治疗药物。
FDA批准ProlivRx，首款家用神经调节设备治疗抑郁症
日期： 2026年1月12日
适应症： 对至少一种抗抑郁药无响应的重度抑郁症(MDD)成年患者
背景： 该批准基于MOOD研究的临床证据，这是一项随机、对照、多中心的临床试验，评估Proliv Rx在对抗抑郁药治疗反应不足的MDD患者中的效果。
FDA批准首款用于近视力损失的双组分眼药水
日期： 2026年1月28日
适应症： 成人老花眼
背景： 该批准基于在老花眼成人中进行的两项关键性3期试验BRIO I和BRIO II的结果。这代表了首个固定剂量、双组分局部疗法获得监管授权，用于治疗年龄相关的近视力下降。
FDA批准ET-600醋酸去氨加压素(Desmoda)用于中枢性尿崩症
日期： 2026年2月25日
适应症： 儿科患者的中枢性尿崩症
背景： 该批准标志着首款也是唯一获得FDA批准的醋酸去氨加压素口服液体制剂
FDA批准Sogroya(Somapacitan-beco)的3项新儿科适应症
日期： 2026年2月27日
适应症： 2.5岁以上患有特发性矮小症(ISS)、出生时小于胎龄(SGA)且到2岁时无追赶生长的儿童，或与努南综合征(NS)相关的生长障碍
背景： 该批准基于REAL8研究数据，作为持续进行的REAL临床试验项目的一部分。
FDA授予Navepegritide治疗2岁及以上软骨发育不全症儿童的加速批准
日期： 2026年2月27日
适应症： 2岁及以上、骨骺开放的软骨发育不全症儿童
背景： 该批准基于3项3期试验中年度化生长速度(AGV)的改善数据，继续批准取决于临床获益的确认性证据
FDA批准Leucovorin Calcium(亚叶酸钙，Wellcovorin)片剂作为首款脑叶酸缺乏症治疗药物
日期： 2026年3月10日
适应症： 确诊叶酸受体1基因(FOLR1)变异的成年和儿科患者
背景： 该批准基于对该领域已发表文献的系统性综述，包括患者级信息的病例报告以及机制数据
FDA批准Secukinumab用于12岁及以上HS患者
日期： 2026年3月13日
适应症： 12岁及以上中重度化脓性汗腺炎(HS)儿科患者
背景： 该批准使其成为该人群唯一的IL-17A抑制剂，为治疗选择历来有限的年轻患者增添了差异化的生物制剂选择
Icotrokinra口服IL-23抑制剂获得FDA批准用于银屑病
日期： 2026年3月18日
适应症： 12岁及以上、体重≥40公斤、适合系统治疗或光疗的成人和儿科中重度斑块型银屑病患者
背景： 该批准标志着首款口服靶向肽选择性阻断IL-23受体，为银屑病治疗领域引入了新的机制类别，得到ICONIC 3期项目多项试验数据的支持
FDA批准高剂量Semaglutide(Wegovy HD)注射剂7.2 mg用于肥胖症
日期： 2026年3月19日
适应症： 用于成人肥胖症治疗，需与低卡路里饮食和增加体力活动结合使用，帮助患者减肥并维持体重，前提是患者已耐受2.4 mg剂量至少4周，且临床需要额外减重
背景： 该批准基于STEP UP试验项目结果，这是一项为期72周的3b期随机、双盲、安慰剂对照和活性对照的优效性试验，旨在评估Semaglutide注射剂7.2 mg与2.4 mg和安慰剂相比，作为生活方式干预辅助治疗的有效性和安全性。
FDA批准Linerixibat(Lynavoy)作为PBC胆汁淤积性瘙痒的首款疗法
日期： 2026年3月19日
适应症： 原发性胆汁性胆管炎(PBC)成年患者的胆汁淤积性瘙痒
背景： 该批准使其成为美国首个获批用于此适应症的药物，基于全球3期GLISTEN试验的数据，该试验达到了主要和关键次要终点，证明与安慰剂相比，Linerixibat能显著、快速且持续改善胆汁淤积性瘙痒和瘙痒相关睡眠干扰。
FDA批准Setmelanotide(Imcivree)用于获得性下丘脑性肥胖症
日期： 2026年3月19日
适应症： 4岁及以上成人和儿科获得性下丘脑性肥胖症患者
背景： 该批准使其成为该病症首款也是唯一获得FDA批准的疗法，基于全球、随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验数据
FDA批准Insulin Icodec(Awiqli)作为首款每周一次的基础胰岛素用于2型糖尿病
日期： 2026年3月26日
适应症： 作为饮食和运动的辅助，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制
背景： 该批准使其成为美国首款也是唯一一款每周一次的基础胰岛素，基于ONWARDS 2型糖尿病3a期项目的结果，该项目包括约4000名成人2型糖尿病患者的5项随机、活性对照、达标临床试验。
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