EMA批准Lynparza、Zytiga及激素联合疗法治疗转移性去势抵抗性前列腺癌
2022年12月21日
默克与阿斯利康宣布，Lynparza（奥拉帕利）、Zytiga（阿比特龙）联合强的松/强的松龙组合获准治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。该批准基于III期PROpel试验结果，显示与安慰剂组相比，联合治疗组中位无进展生存期（rPFS）达24.8个月（安慰剂组16.6个月），总生存期（OS）呈改善趋势。该方案适用于初次雄激素剥夺疗法失败的mCRPC一线治疗患者。临床试验纳入1:1随机分组，主要终点为无进展生存期。安全性与各药物已知特征一致。欧洲2020年约报告47.3万例前列腺癌病例，死亡10.8万例。美国FDA同期延长审评时间至2023年4月。
Skyrizi获准治疗欧洲克罗恩病
2022年11月23日
艾伯维宣布Skyrizi（利散珠单抗）获欧盟委员会批准，用于治疗对常规或生物疗法反应不足的中重度成人克罗恩病患者。批准依据ADVANCE诱导试验（12周临床缓解率43% vs 安慰剂22%）、MOTIVATE诱导试验（35% vs 19%）、FORTIFY维持试验（52周临床缓解率52% vs 40%）。内镜缓解率分别为40%/29% vs 12%/11%（诱导期）和39% vs 13%（维持期）。该药此前已获批银屑病及银屑病关节炎适应症。
Enjaymo获批治疗冷凝集素病溶血性贫血
2022年11月17日
Enjaymo（苏替利单抗）获批治疗成人冷凝集素病相关溶血性贫血，这是一种罕见慢性自身免疫性溶血疾病。批准基于两项III期试验：
- CADENZA：非输血史患者组，固定剂量治疗26周，主要终点（5-26周无需输血且血红蛋白≥12g/dL或较基线升高≥2g/dL）达标率显著优于安慰剂。
- CARDINAL：有输血史患者组，共同主要终点（血红蛋白≥12g/dL或升高≥2g/dL且无需输血）显著改善。该药已于2022年2月美国、6月日本获批。
阿斯利康Tezspire获批重症哮喘治疗
2022年9月21日
阿斯利康宣布Tezspire（Tezepelumab）获欧盟批准用于12岁以上重症哮喘患者，需对糖皮质激素标准治疗反应不足。III期NAVIGATOR试验显示：
- 年化哮喘急性发作率0.93（对照组2.10）
- 住院发作率0.03 vs 0.19
主要不良反应为严重过敏反应（皮疹/眼过敏）。药物每四周注射一次。
强生Tecvayli获批多发性骨髓瘤治疗
2022年8月24日
强生Tecvayli（Teclestatmab）获欧盟条件性批准，用于既往接受过免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤。基于MajesTEC-1试验（n=165）：
- 总缓解率63%，44%患者无微小残留病变
- 中位无进展生存期11.3个月
- 14.1个月随访时，58.8%患者达极好部分缓解（VGPR）
该双特异性抗体通过靶向T细胞CD3和骨髓瘤细胞BCMA发挥作用。
Yescarta获批滤泡性淋巴瘤治疗
2022年6月28日
吉利德Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）获准治疗接受过三线以上治疗的成人复发/难治性滤泡性淋巴瘤。ZUMA-5试验显示：
- 总缓解率91%，完全缓解率77%
该药已获欧盟孤儿药资格认定。
Carvykti获多发性骨髓瘤条件性批准
2022年5月26日
强生Carvykti（Ciltacabtagene Autoleucel）获批治疗既往接受过三类疗法（免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的成人多发性骨髓瘤。CARTITUDE-1试验显示：
- 18个月随访时总缓解率98%
- 严格完全缓解率80%
长期安全性仍在评估中。
Vaxzevria获批新冠加强针
2022年5月23日
阿斯利康Vaxzevria获EMA批准作为新冠加强针，适用于既往接种过Vaxzevria或mRNA疫苗人群。该疫苗已在英国、亚洲及非洲国家获批加强接种。
Jakavi获批类固醇难治性移植物抗宿主病
2022年5月5日
诺华Jakavi（Ruxolitinib）获欧盟批准治疗12岁以上类固醇难治性移植物抗宿主病（GvHD），成为首个获批的JAK1/2抑制剂。III期REACH2/3试验显示：
- REACH2（第28天总缓解率62% vs 39%）
- REACH3（第24周50% vs 26%）
GvHD发生于50%异体干细胞移植患者，Jakavi通过抑制JAK1/JAK2酪氨酸激酶发挥作用。
Kymriah获批滤泡性淋巴瘤治疗
2022年5月4日
诺华Kymriah获批欧洲首例CAR-T细胞疗法治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（1-3A级）。ELARA试验显示：
- 总缓解率86%，完全缓解率69%
- 细胞因子释放综合征（CRS）发生率50%
该药此前已获批B细胞急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤。
Padcev获批尿路上皮癌治疗
2022年4月13日
Seagen/Astellas Padcev（Enfortumab Vedotin）获批治疗含铂化疗和PD-1/L1抑制剂失败的局部晚期/转移性尿路上皮癌。EV-301试验显示：
- 中位总生存期12.9个月 vs 化疗9个月
试验纳入608例患者。
Breyanzi获批大B细胞淋巴瘤治疗
2022年4月4日
百时美施贵宝Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel）获欧盟批准治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤。TRANSCEND NHL 001试验显示：
- 总缓解率73%，53%患者微小病变残留
- 中位缓解持续时间20.2个月
该药为欧洲第二款获批CAR-T疗法。
Ngenla获批儿童生长激素缺乏症
2022年2月15日
辉瑞/OPKO Ngenla（Somatrogon）获准每周一次注射治疗3岁以上儿童生长激素缺乏症。III期试验显示：
- 非劣效性主要终点达成 vs 每日生长激素（Genotropin）
全球影响4,000-10,000名儿童。
Lorviqua获批ALK阳性非小细胞肺癌
2022年1月28日
辉瑞Lorviqua（Lorlatinib）获批作为ALK抑制剂初治的ALK阳性非小细胞肺癌一线治疗。CROWN试验显示：
- 疾病进展/死亡风险降低72% vs 克唑替尼
- 客观缓解率76% vs 58%
Keytruda获批肾细胞癌辅助治疗
2022年1月27日
默克Keytruda获欧盟批准作为肾细胞癌术后单药辅助治疗。KEYNOTE-564试验显示：
- 中位随访23.9个月，疾病进展/死亡风险降低32%
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