一家独立研究机构正在审查Amgen的Tavneos数据，该公司正准备参加美国食品药品监督管理局(FDA)听证会，该听证会将决定这种罕见病治疗药物是否继续留在市场上。
根据Amgen本月早些时候致FDA的一封信，今年2月，这家加州制药公司聘请了杜克临床研究所(DCRI)来审查三期Advocate研究的数据。该研究为2021年Tavneos的获批铺平了道路。
今年早些时候，Amgen拒绝了FDA要求停止销售Tavneos的请求。六周前，当药物评价和研究中心(CDER)提议撤销这种口服药物的批准时，该机构施加了更多压力，称新信息表明试验结果被"操纵"以获得批准。
在Amgen于2022年以37亿美元收购这家加州生物技术公司之前，ChemoCentryx是该药物的前所有者。此次批准是ChemoCentryx 25年历史上的首次批准。
CBER(生物制品评价与研究中心)认为Tavneos无效，且其用于治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关(ANCA)血管炎的申请包含不实陈述。此外，CDER在4月份的信函中指出，它"越来越担心Tavneos的安全性"，并指出存在严重的药物性肝损伤(DILI)病例。
今年3月，FDA警告了使用Tavneos可能伴随的风险。从该药物获批到2024年10月期间，FDA不良事件报告系统(FAERS)共收到76例DILI病例报告，这些病例有"合理证据"表明与Tavneos有因果关联。FDA表示，几乎所有报告的病例都导致了严重后果，包括54名患者住院和8名患者死亡。
在整个过程中，Amgen一直坚称Tavneos的益处大于风险。该药物与糖皮质激素和其他标准护理疗法联合使用，已被批准用于治疗严重ANCA相关血管炎的成人患者。
这种自身免疫性疾病可导致器官衰竭，如果不治疗往往是致命的。由于症状变异很大，识别该疾病很困难。超过十分之一的患者在诊断后一年内死亡。
Tavneos去年在市场上表现强劲，销售额达到4.62亿美元，比2024年增长62%。但随着近期警告的出现，形势似乎正在转变，今年第一季度销售额为1.19亿美元，环比下降22%。
当FDA发出4月份的信函时，该机构给了公司一个选择：将药物撤出市场或请求听证会。Amgen选择了后者。该公司将在6月29日前提交包含DCRI审查结果的材料。
在信中，Amgen表示，ANCA"可用的治疗选择很少"，使用该药物的患者"应有机会发出自己的声音"。
对Advocate试验的担忧多年来一直在累积，FDA早在2021年批准前咨询委员会会议前就已警示这些问题。尽管Tavneos获得了FDA的批准——但标签比预期更窄——投资者于2022年提起诉讼，指控ChemoCentryx知道FDA的担忧但淡化了这些问题。
随着法律纠纷的进展，去年出现了更多证据，指向试验中更大的数据完整性问题。尽管如此，Amgen在投资者诉讼中成功辩护，该诉讼在八个月前被驳回。一位加州法官同意该公司的论点，即FDA对药物的批准"排除了证券欺诈原告证明被告对药物临床试验数据的有利解释是欺诈性的可能性"。
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