美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心（CDER）已接受首份意向书（LOI），将一款计算机模拟药物开发工具（DDT）纳入创新科学与技术新药研发方法（ISTAND）资格认证计划。
该工具名为"人工智能驱动的药物性肝损伤预测数字肝脏模型"。此举契合FDA优化药物研发与评价的愿景，在非临床领域最大限度减少动物实验，有望加速安全有效治疗药物的上市进程。作为新方法学（NAM），该工具将提升人类预测毒理学水平，符合CDER长期致力于实施动物实验"3R原则"（替代、减少和优化）的战略方向。该模型通过人工智能技术，比对新药候选物的化学结构与已知肝损伤风险的历史参照药物，从而预测药物性肝损伤（DILI）。其模型预测结果将作为证据权重法的一部分，与其他DILI风险评估方法形成互补。
CDER代理主任Michael Davis医学博士表示："新兴技术正展现出改善和简化药物研发的非凡潜力，最终目标是提升患者护理水平。FDA此举旨在支持创新方式，优化潜在新疗法的研发与评价流程。"
该工具将用于评估小分子新药候选物的DILI风险。若通过认证，此工具将补充现有临床前数据，助力企业在启动I期临床试验前做出更明智的决策。
DILI是药物研发中最重大的安全隐患之一，也是临床试验中止及新药研发失败的主要原因。当前建模技术尚无法准确识别人体DILI风险。
CDER新药办公室药物评价科学办公室主任Jeffrey Siegel医学博士指出："人工智能驱动的数字肝脏模型在临床前阶段评估肝毒性风险方面前景广阔。ISTAND计划推动药物研发新方法的举措，有助于更快地将安全有效的疗法带给患者。"
此次LOI接受是DDT资格认证三步流程的首阶段。下一步企业将提交资格认证计划，最终阶段需提交完整认证资料包。成功认证后，制药企业可在指定使用场景下，将该认证工具应用于新药研发项目。
ISTAND计划旨在支持新型DDT在新医疗产品监管申报中的应用。该计划为不符合现有评估路径（如生物标志物和临床结局评估）的DDT开辟了新通道。
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