更正与澄清：由于编辑错误，本故事先前版本误述了FDA对亚叶酸钙新批准的范围。
美国食品药品监督管理局（FDA）已拒绝批准亚叶酸钙作为自闭症的治疗药物，这与总统唐纳德·特朗普和卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪先前大力吹捧该药物的做法形成了重大逆转。
根据FDA的消息，亚叶酸钙（一种用于对抗某些癌症药物副作用的处方药）于3月20日（星期二）获批进行标签更新。但该批准的对象并非如特朗普总统和卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪所支持的那种更广泛诊断的患者，而是针对一种名为“脑叶酸缺乏症”的罕见疾病。
在9月22日的白宫简报会上，特朗普、肯尼迪及其他官员就寻找和解决“自闭症答案”的计划发表了多项声明。政府无证据地将自闭症发病率的增加与孕期使用泰诺联系起来，并大力宣传使用亚叶酸钙来“治疗”自闭症症状。
政府屡次声称其计划找到自闭症的“病因”。然而，数十年的医学和科学共识表明，自闭症没有单一的来源（包括药物），它很可能是包括遗传学在内的多种因素共同作用的结果。
特朗普在九月份表示，更改亚叶酸钙的标签将“给许多有自闭症孩子的父母带来希望，即有可能改善他们的生活。”尽管新的批准确实提到了“自闭症特征”，但其适用范围显然比几个月前最初提出的群体要小得多。
以下是关于亚叶酸钙的作用及其被批准治疗对象的须知信息。
什么是亚叶酸钙？
亚叶酸钙，也称为亚叶酸，是一种称为叶酸的必需B族维生素的形式。根据梅奥诊所和Drugs.com的说法，它在体内模仿叶酸的作用，有助于产生和维持新细胞。因此，它主要被用于癌症患者，以抵消化疗药物的负面影响。它也可以与其他药物联合使用，更有效地针对某些类型的癌症。
FDA批准亚叶酸钙用于什么用途？
3月10日（星期二），FDA批准了名为Wellcovorin的品牌亚叶酸钙片，用于治疗受体1基因（FOLR1缺陷）的脑叶酸缺乏症，这是一种罕见的遗传性疾病，会影响叶酸转运到大脑的方式，并可能导致神经精神发育症状。脑叶酸缺乏症是一个总称；脑叶酸运输缺陷-FOLR1是该批准中指定的具体亚型。
据FDA称，这种疾病据信仅影响约百万分之一的人。它可能导致一些在自闭症患者中也常见的症状，包括语言和运动技能困难、肌张力低下和癫痫发作。由于该疾病的罕见性，该批准是基于对已发表文献的审查，而非临床试验。
“今天的批准对于因FOLR1变异而患有脑叶酸运输缺陷的患者来说是一个重要的里程碑，直到今天，这种罕见的遗传病还没有FDA批准的治疗方案，”FDA局长马蒂·马卡里在新闻稿中说。“这一行动可能有益于一些伴有自闭症特征发育迟缓的FOLR1相关脑叶酸运输缺陷患者，”他补充道，这也是声明中唯一提到自闭症的地方。
此前，马卡里曾在九月份指示制造商提高该药物的产量，作为对部分自闭症患者的治疗，以期待进一步的FDA批准。
“九月份的公告涉及脑叶酸缺乏症——其中脑叶酸运输缺陷是一种遗传形式——这不同于自闭症，但可能导致伴有自闭症症状的发育迟缓，”HHS新闻秘书艾米丽·G·希利亚德在3月11日的声明中告诉《今日美国》。“FDA昨天批准这种遗传形式的治疗，是在最初宣布亚叶酸钙药物对此类疾病患者有希望的基础上的进展。”
特朗普、小罗伯特·F·肯尼迪就亚叶酸钙和自闭症说了什么？
在9月22日的白宫简报会上，特朗普及其顾问将亚叶酸钙宣传为自闭症的“治疗”方法，肯尼迪则据报道将其加速推进FDA审批。肯尼迪称这种药物是一种“可能使大量患有自闭症的儿童受益的令人兴奋的疗法”。
专家和医学组织，如美国儿科学会和儿童神经病学学会，迅速驳斥了这两种毫无根据的主张，但新闻发布会仍然产生了近乎即时的现实影响。实际上，3月5日发表在医学期刊《柳叶刀》上的一项研究发现，在简报会后的几个月里，不仅全美急诊室追踪到孕妇对泰诺的处方量下降了10%，而且儿童门诊亚叶酸钙处方量上升了71%，一度飙升超过90%。
科学界对亚叶酸钙和自闭症有什么看法？
目前，没有广泛接受的证据支持将亚叶酸钙用于自闭症患者的治疗。
“目前，我们没有足够的数据表明我们可以更广泛地确定对自闭症的疗效，”FDA官员告诉路透社。“审评团队做得很好，他们确实查看了关于自闭症总体数据的现有信息，并成功地解释了为什么我们目前没有证据支持更广泛的批准。”
一些小规模研究表明，一些自闭症儿童可能患有脑叶酸缺乏症或类似情况，这意味着叶酸不能正确进入大脑，从而影响语言和协调等功能。这些发现引发了人们对亚叶酸钙的兴趣。
在同类研究中最大规模的双盲、安慰剂对照研究中，印度研究人员在一小组儿童中研究了亚叶酸。一组39名儿童服用了亚叶酸，而第二组38名儿童服用了安慰剂。这项2024年11月的研究发现，与安慰剂组相比，接受药物治疗的儿童在儿童自闭症评定量表上的得分有所提高，该量表用于评估语言和非语言交流等方面。然而，这项研究此后因数据错误已被撤回。
“证据非常有限且狭窄，并非决定性的，”平衡学习中心（一家服务于自闭症和神经多样性人群的非营利组织）的执行董事萨拉·罗德里格斯博士告诉《今日美国》。“重要的是要认识到，治疗实际上是针对潜在的其他需求，而不是自闭症本身。目前没有一项研究使亚叶酸钙成为一种既定或广泛推荐的自闭症疗法。”
贡献者：肯·阿尔特克，今日美国；路透社。
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