核心要点摘要：
- 2025年将有多项突破性治疗方案可能获得FDA批准，既包括全新药物，也包含已有获批药物的新适应症拓展
- 多个创新剂型即将面世，包括皮下注射剂型的阿尔茨海默病药物Leqembi、鼻用利尿剂速效制剂bumetanide
- 随着年度新药申请持续推进，FDA将根据审评进度不断更新审批日程
2025年上半年已实现多项里程碑式审批，包括新一代镇痛药替代阿片类药物、30年来首个治疗单纯性尿路感染的口服抗生素。展望下半年，多个创新"首创新药"即将进入审批倒计时。
2025年下半年重点审批展望
当FDA受理新药/生物制剂申请后，会设定PDUFA（处方药申报费用法案）审批时限。该时间表可能因咨询委员会意见而调整，虽然最终决策通常采纳专家建议，但存在否决先例。
| 药物/疫苗/疗法 | 新适应症/剂型 | 审批时间节点 |
|---|---|---|
| Cardamyst (etripamil) | 阵发性室上性心动过速（PSVT）鼻用制剂 | 原3月27日→12月13日 |
| Elinzanetant | 更年期血管舒缩症状 | 原7月26日→10月26日 |
| Leqembi (lecanemab) | 阿尔茨海默病皮下自注剂型 | 2025年8月31日 |
| Bumetanide鼻喷剂 | 心衰/肝肾疾病所致水肿 | 2025年9月14日 |
| Keytruda (pembrolizumab) | 多癌种皮下注射剂型 | 2025年9月23日 |
| Wegovy注射剂 | 射血分数保留型心衰适应症 | 2025年第三季度 |
| 口服Wegovy | 减重及心血管事件预防 | 2025年第四季度 |
Cardamyst治疗阵发性室上速
阵发性室上性心动过速（PSVT）是一种突发心律失常，发作不可预测且持续数分钟至数小时。当前治疗依赖急诊干预，而Cardamyst（etripamil）鼻喷剂将实现患者自主救治。
该钙通道阻滞剂可在30分钟内通过单次或重复给药有效复律。2025年3月FDA要求补充生产信息后，企业于6月提交补充材料，现定于12月13日终审。
Elinzanetant缓解更年期潮热
更年期血管舒缩症状（VMS）严重影响生活质量。继非激素药物Veozah（fezolinetant）获批后，elinzanetant作为新一代NK受体双重阻滞剂展现出更强疗效，可能同步改善睡眠质量。
临床证据显示其对VMS的改善效果优于现有药物，原定7月26日审批已延期至10月26日。
皮下Leqembi治疗阿尔茨海默病
2023年7月获批的β淀粉样蛋白斑块靶向药Leqembi，2025年1月已获批每月一次静脉剂型。现申请的皮下注射笔式装置将实现每周居家自注，替代传统医疗场所输注。
8月31日为关键审批时限。
Bumetanide鼻喷剂治疗水肿
心衰/肝肾疾病相关水肿的传统利尿剂存在起效延迟问题。新型鼻喷剂通过黏膜快速吸收，临床试验显示其生物利用度与静脉制剂相当，且优于口服制剂。
9月14日终审，若获批将成为全球首个利尿鼻喷剂，显著提升居家治疗效率。
Keytruda皮下注射剂型
已获批治疗20+癌种的PD-1抑制剂Keytruda现申请皮下剂型，单次注射仅需数分钟，相较传统30分钟输注显著提高便利性。适用癌种涵盖全部实体瘤适应症（不包括淋巴瘤），9月23日终审。
Wegovy治疗射血分数保留型心衰
该GLP-1受体激动剂现申请扩展适应症，针对肥胖型射血分数保留心衰（HFpEF）患者。STEP-HFpEF试验显示可显著改善症状及运动耐量，第二季度将获终审结论，或成首个获批该适应症的GLP-1制剂。
口服Wegovy双重适应症
每日口服制剂申请同时涵盖减重及心血管事件预防。25mg剂量临床试验显示减重效果与最高注射剂量（2.4mg）相当，预计第四季度获审，将终结GLP-1需注射给药的历史。
其他潜在获批药物
值得关注的审批动态还包括：
- Lerodalcibep（降胆固醇）
- 口服司美格鲁肽（Rybelsus）心血管事件预防
- ONS-5010（湿性黄斑变性）
- Ensitrelvir（新冠暴露后预防）
- Depemokimab（2型炎症哮喘）
- Blujepa（单纯性淋病）
重点展望
2025年下半年医疗创新亮点聚焦于：
- 口服GLP-1制剂带来的减重治疗革命
- 鼻喷剂型革新急性心血管疾病救治
- 肿瘤免疫治疗剂型优化
- 更年期症状非激素疗法升级
- 阿尔茨海默病居家治疗突破
这些进展预示着多个治疗领域将迈入精准便捷的新纪元。
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