2025年FDA推动激进透明化的全面解读
安迪·斯图德纳（高级编辑）
快速了解FDA在2025年的透明化举措，包括完整回复函（CRLs）的定义与非定义、不良事件报告系统（FAERS）的工作原理及其局限、报告提交者范围，以及该机构在哪些领域应用人工智能。尽管FDA通过这些举措表明了其激进透明化的立场，但在执行方面仍存在疑问。在FDA通过openFDA平台公开200份完整回复函的同时，雷普利穆恩（Replimune）和卡普里科（Capricor）收到的完整回复函令这两家公司感到意外。
FDA在2025年如何提升透明度？
2025年7月，FDA宣布通过openFDA平台公开2020年至2024年间发布的过往完整回复函（CRLs）。随后在8月，该机构表示将开始每日发布来自FDA不良事件报告系统（FAERS）的不良事件数据。在这些公告中，专员马蒂·马卡里博士（医学博士、公共卫生硕士）均强调了该机构推动激进透明化的决心。
FDA是否为透明化发布了200多份完整回复函？
是的。在FDA 7月份宣布将公开2020-2024年过往完整回复函时，声明将包含200多份。此前，完整回复函仅与产品赞助商共享，限制了行业对导致审批未通过的具体缺陷的广泛了解。
FDA发布的完整回复函（CRL）是什么？
完整回复函是该机构发出的通知，表明潜在药物在其当前形式下将不会获得批准。然而，需要注意的是，完整回复函并非对申请的全盘否决。
完整回复函的主要目的是作为FDA的机制，概述未来审查周期中可能获得批准所需的必要变更或额外数据。在药物开发过程中收到完整回复函也相当常见。
FDA的FAERS是什么？
FAERS是一个数据库，用于收集和跟踪与药品和生物制品相关的不良事件（AEs）、用药错误和产品质量问题报告。FDA利用该系统监测产品安全，并检测可能需要进一步调查或监管行动的信号。
FAERS有哪些局限性？
FAERS依赖于自愿报告，这意味着案例可能不完整、不准确或报告不足。重复条目也很常见，且该系统无法确立药物与报告事件之间的因果关系。鉴于这些因素，FAERS最好被视为信号检测工具，而非风险的确凿证据。
谁可以向FAERS提交报告？
医疗专业人员、患者、护理人员和制造商均可提交报告。虽然公众可以自愿报告不良事件，但药品制造商在获悉任何不良事件时依法必须进行报告。
FDA如何整合人工智能（AI）？
2025年6月，马卡里公布了FDA的新AI平台Elsa，这是一个大型语言模型助手，旨在帮助FDA员工更快地“阅读、撰写和总结”内容。该工具可总结不良事件以支持安全评估、快速比较标签，甚至为内部数据库生成代码，同时在安全的GovCloud环境中运行，不会利用行业提交的数据进行训练，从而保护关键研究数据。
马卡里表示，该机构正利用Elsa“加速临床试验方案审查并减少完成科学审查的总体时间”。
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