患者倡导者就FDA基于小型早期临床研究的审批速度展开辩论：是过快导致疗效和安全性不足，还是过慢因冗长的审查流程而延误。
基于小型早期临床研究和快速通道审查获批的新药激增，引发了对患者暴露于疗效有限的不安全疗法的担忧。与此同时，患者倡导者抱怨FDA的测试要求和冗长的审查流程延误了潜在救命疗法的获取。一个共识是，基于初步证据获批的产品，其价格应远低于通常高昂的首发价格，直到进一步研究能证明其长期疗效和安全性。
FDA正在加速大多数创新疗法的研发和审查，包括许多新抗癌药物和罕见病疗法，这些疗法往往基于入组人数极少的临床试验获批。2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心（CDER）为59种新药中的43种提供了优先审查；其中14种具有突破性疗法认定，24种受益于快速通道指定。CDER 2018年新药审批年度报告强调其通过监管和审查流程以更高效率和可预测性加速重要药物上市，从而支持创新并响应患者需求。
对于高度创新的细胞和基因疗法，批准所依据的证据往往更加有限，因为更多前沿疗法旨在替换、修复或失活与严重或致命疾病相关的基因。2018年，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）下属的组织和高级疗法办公室（OTAT）收到400多份细胞和基因疗法的试验性新药（IND）申请，其中许多符合突破性疗法和再生医学先进疗法（RMAT）认定，适用于证明能治疗、改善或治愈严重或危及生命疾病的药物。对于此类疗法，FDA为申办者提供额外协助开发创新测试和生产方法、加快审查流程，并在满足监管要求方面提供灵活性。
关于FDA加快审批的辩论近期因《美国医学会杂志内科学》（JAMA Internal Medicine）发表的一篇文章而升温，该文章质疑从FDA加速审批中受益的药物增长量的安全性和有效性。对快速通道研发影响的审视紧随礼来公司（Eli Lilly）在4月停止其癌症药物拉特鲁沃（Lartruvo）营销的决定，原因是批准后研究数据显示该疗法不能延长晚期肉瘤患者的生命。FDA在2016年基于一项显示患者生存期延长的小型研究批准了该药物。
对许多观察者而言，这一结果虽令人失望，但反映了高效药物审批项目的设计逻辑。癌症研究之友（Friends of Cancer Research）主席兼创始人埃伦·西格尔（Ellen Sigal）在评论《JAMA》报告时指出，FDA的突破性疗法项目和其他加速举措体现了患者愿意承担更高风险以应对紧急医疗威胁，而等待疗法证实延长总体生存期再批准将使数千人失去潜在治愈机会。
事实上，许多获得加速审批的新疗法显示出严重副作用证据，并附有强烈警告限制其用于病情严重且无替代治疗选择的患者。6月，FDA批准亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）的索利里斯注射液（Soliris）用于预防特定抗体相关患者的严重视力损害和瘫痪。由于静脉注射可能导致致命感染，FDA要求对该新用途实施限制使用和加框警告。另一款受益于加速审批的新药是卡里奥制药（Karyopharm Therapeutics）的Xpovio，适用于多发性骨髓瘤成年患者（在接受至少四种其他疗法后复发且无替代选择者）。
对于基于有限测试获批的疗法，研究人员需密切跟踪不良事件并充分验证替代终点对现实世界总体生存期的预测效果。虽然更长的临床试验和更多确证性研究能提供药物影响的额外证据，但此类要求会增加成本并延误治疗获取。FDA和研究界必须确保申办者在初始加速审批后进行额外研究评估长期效益，尽管在已获批产品上开展临床试验存在困难。同时，越来越多的呼声要求受益于加速监管项目的生物制药公司在批准后研究确认长期效益前限制新药价格。
吉尔·韦切尔（Jill Wechsler）是《应用临床试验》（Applied Clinical Trials）的华盛顿通讯员。
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