处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)对新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)进行审查并做出最终市场批准决定的截止日期。通常审查期为药物申请被FDA接受后的10个月。对于享有优先审查资格的药物，审查期缩短至申请被接受后的6个月。
Plozasiran用于家族性乳糜微粒血症综合征
PDUFA日期：2025年11月18日
FDA正在审查plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的新药申请。在FCS中，脂蛋白脂肪酶基因突变导致血浆中乳糜微粒积聚，从而引起严重的高甘油三酯血症。
Plozasiran是一种研究性RNA干扰治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III的产生，这是一种在肝脏产生的蛋白质，可调节血液中的甘油三酯代谢。
该申请得到3期PALISADE试验数据的支持，该试验包括75名FCS成年患者。研究结果显示，与安慰剂相比，plozasiran治疗显著降低了甘油三酯、载脂蛋白C-III水平以及急性胰腺炎的发生风险。
Sibeprenlimab用于免疫球蛋白A肾病
PDUFA日期：2025年11月28日
FDA已接受sibeprenlimab的生物制品许可申请进行优先审查，这是一种用于治疗成人免疫球蛋白A肾病(IgAN)的研究性单克隆抗体。
Sibeprenlimab与增殖诱导配体(APRIL)结合并抑制其活性，APRIL在IgAN（一种进行性、自身免疫性慢性肾脏疾病）的发病机制中起关键作用。该申请得到3期VISIONARY试验和2期ENVISION试验数据的支持。
在VISIONARY试验(样本量530)中，sibeprenlimab在9个月后显著降低了24小时尿蛋白肌酐比(主要终点)。ENVISION试验(样本量155)结果显示，与安慰剂相比，sibeprenlimab治疗在12个月后显著减少了蛋白尿(主要终点)，并使估算的肾小球滤过率更稳定(次要终点)。
Sevabertinib用于HER2突变非小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年11月28日
Sevabertinib是一种正在审查中的口服酪氨酸激酶抑制剂，适用于既往接受过系统治疗的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，其肿瘤具有人类表皮生长因子受体2(HER2)激活突变。
新药申请提交得到了正在进行的1/2期SOHO-01试验数据的支持，该试验评估了sevabertinib在晚期NSCLC患者中的效果，这些患者携带HER2激活突变，经过一种或多种系统治疗后疾病进展，且未接受过HER2靶向治疗。
最新分析结果显示，在这81名患者的队列中，研究者评估的客观缓解率为59.3%(95%置信区间47.8-70.1)，1名患者达到完全缓解。疾病控制率(定义为确认的缓解或至少12周的稳定疾病)为84.0%(95%置信区间74.1-91.2)。
Navepegritide (TransCon CNP)用于软骨发育不全症
PDUFA日期：2025年11月30日
TransCon CNP是C型利钠肽的长效前药。FDA正在审查这种针对软骨发育不全症儿童患者的实验性治疗方法，软骨发育不全症是一种罕见的遗传性疾病，导致身材不成比例的矮小和严重的健康并发症。
新药申请得到3期ApproaCH试验数据的支持，该试验包括84名2至11岁的软骨发育不全症儿童。研究结果显示，每周一次TransCon CNP治疗在52周时显示出优于安慰剂的年化生长速度(主要终点)。
在其他生长参数方面也观察到了统计学上显著的改善，包括身高Z分数(次要终点)。此外，第52周的骨形态测量数据显示，与安慰剂相比，TransCon CNP改善了下肢对齐和比例生长。还观察到脊柱椎管尺寸的增加。
Ziftomenib用于NPM1突变急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年11月30日
FDA已接受ziftomenib的新药申请进行优先审查，这是一种口服menin抑制剂，用于治疗具有核磷蛋白1(NPM1)突变的复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)成年患者。
新药申请包括2期KOMET-001试验数据，该试验评估了ziftomenib在NPM1突变R/R AML患者中的效果。研究参与者经过大量前期治疗，33%的患者接受过3种或更多前期治疗方案，59%的患者曾接受过维奈托克治疗。
研究结果显示，试验达到了主要终点，完全缓解(CR)加上部分血液学恢复的完全缓解(CRh)率达到23%。在21名达到CR/CRh的患者中，13名获得CR，8名获得CRh。在预先指定的亚组中(即既往造血干细胞移植、既往维奈托克治疗、FLT3/IDH共突变)，CR/CRh率相当。
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