Cereno Scientific公司正在开发的每日一次口服疗法CS1，根据一项拓展使用项目（EAP）的一年期数据，被发现在肺动脉高压（PAH）患者中安全且耐受性良好。
该EAP（NCT06321705），在美国也称为同情使用，允许10名完成先前三个月2a期临床试验（NCT05224531）的患者在医生监督下继续接受CS1治疗。该项目于2024年获得美国食品药品监督管理局批准，使公司能够收集更长期的安全性和有效性数据，同时让患者保持对该疗法的可及性。
综合来看，2a期试验和EAP提供了CS1长达15个月的治疗经验。据公司称，EAP的初步长期安全性结果与早期2a期研究观察到的结果一致。
一项测试CS1在约126名PAH患者中更大规模应用的全球2b期试验正在筹备中，预计首例患者将于6月入组。
Cereno首席执行官Sten R. Sörensen在公司新闻稿中表示：“累积的临床II期数据代表了PAH患者接受CS1治疗长达15个月的经验，这让我们对开发并将CS1作为PAH患者新疗法的目标更加有信心。”
据Sörensen称，“EAP研究的结果支持CS1作为口服、每日一次PAH疗法的价值主张，其具有有利的安全性和耐受性特征以及潜在的疾病修饰作用。”
PAH是一种肺动脉高压类型，其特征是肺血管重塑，即由异常细胞生长引起的肺血管壁结构变化过程。这会使将血液从心脏输送到肺部的血管（肺动脉）变窄，限制血流，增加血压，最终导致标志性的PAH症状，包括呼吸急促、心悸、过度疲劳和头晕。
CS1是抗癫痫药物丙戊酸的重新配方，据报道具有降压、抗炎和抗瘢痕作用。据公司称，该疗法旨在靶向关键的疾病驱动机制，如肺血管重塑、纤维化和炎症，有可能作为疾病修饰治疗。
2a期试验旨在探索CS1在25名18至80岁PAH成人患者中添加到标准治疗时的安全性、耐受性和初步疗效。参与者被随机分配接受三种每日口服剂量之一——480毫克、960毫克或1920毫克——持续12周，约三个月。
顶线数据显示，该疗法安全且耐受性良好，无药物相关的严重不良事件，达到了研究的主要目标。治疗还稳定或改善了大多数参与者（71%）的REVEAL风险评分——一种PAH死亡风险的验证性测量指标。
来自植入式CardioMEMS设备的数据（允许每日无创监测动脉血压）表明，约三分之二的患者（67%）肺动脉压力持续降低。
EAP是在2a期试验阳性结果后启动的。Cereno现在报告称，初步安全性结果表明CS1耐受性良好，未出现任何意外安全问题或死亡。也没有报告与CS1相关的停药。
总体而言，10名患者中有6名完成了EAP中的整年连续治疗。在其余四名参与者中，两人在出现房颤发作后停止治疗（被认为与CS1无关），一人撤回研究同意，一人失访。
Cereno首席医学官兼研发主管Rahul Agrawal医学博士表示：“这些结果提供了重要确认，即2a期试验中观察到的有利安全性和耐受性特征在长期使用中得以维持。”
Agrawal补充道：“在PAH中，现有疗法常伴有安全性和耐受性挑战，因此对更安全、耐受性更好的治疗选择仍存在显著未满足需求。这些发现支持CS1作为潜在疾病修饰疗法的持续开发。”
Cereno预计将在2026年第二季度报告EAP的进一步数据，其中包括对一部分患者中CS1对肺动脉长期影响的探索性分析，使用Fluidda公司开发的一种名为功能呼吸成像（FRI）的无创成像技术。
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