在一项令人瞩目的医学突破中，医生们成功利用干细胞治疗了一种可能导致视力丧失的眼部疾病。这项世界首创的手术涉及移植实验室培养的人类干细胞衍生的角膜细胞，有望恢复因角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）而失明患者的视力。
LSCD是一种严重的疾病，当负责维持角膜外层的干细胞受损或耗尽时发生。这会导致纤维组织在角膜上生长，使视力模糊并引起疼痛、炎症甚至失明。到目前为止，治疗方法有限，通常涉及复杂的手术或有风险的免疫抑制药物。
然而，发表在医学期刊《柳叶刀》上的新研究表明，使用诱导多能干细胞（iPSCs）的新方法取得了显著成功。iPSCs是从成人细胞重新编程而来的，使其行为类似于胚胎干细胞。日本的研究人员从iPSCs生成了角膜上皮细胞片，并成功将其移植到四名LSCD患者的眼睛中。
这四名患者包括三名男性和一名女性，年龄在39岁至72岁之间。他们因各种原因被诊断出患有LSCD，包括化学烧伤、免疫疾病和一种罕见的皮肤疾病。在接受手术移除模糊的角膜组织后，研究团队仔细将实验室培养的干细胞衍生的角膜细胞片移植到患者的眼睛中。
经过两年的随访观察，移植的细胞在所有四名患者中成功整合并恢复了角膜表面，未报告严重副作用。三名患者的视力清晰度、角膜透明度和整体眼健康状况显著改善。即使第四名病情最严重的患者也显示出一些初期改善，尽管这种改善并未长期持续。
研究人员推测，移植的细胞可能直接再生角膜上皮，或者促使患者自身的结膜细胞转变为类似角膜的功能，这一过程称为“结膜转分化”。尽管样本量较小，但研究作者对未来这一创新方法可能彻底改变LSCD及其他角膜疾病的治疗持乐观态度。他们已经开始计划更大规模的多中心临床试验，以进一步评估该手术的安全性和有效性。
“据我们所知，本研究首次描述了将iPSC衍生的细胞结构移植到患者角膜中的情况，这代表了LSCD患者未来的一种有前景的治疗选择。”研究作者在报告中写道。
方法
研究人员在日本一家医院进行了一项非随机、单臂临床研究，涉及四名LSCD患者。他们从人类诱导多能干细胞（iPSCs）生成了角膜上皮细胞片，并在移除受损的角膜组织后将其移植到患者受影响的眼睛中。患者随后接受了52周的监测，并额外进行一年的安全性监测，以评估手术的安全性和有效性。
主要结果
移植的干细胞衍生的角膜细胞片耐受良好，在两年的观察期内未报告严重不良事件或肿瘤形成的迹象。四名患者中有三名的LSCD状况显著改善，包括视力清晰度提高、角膜透明度增加和整体眼健康状况改善。第四名病情最严重的患者初期有所改善，但这种改善并未长期持续。
研究局限性
该研究的主要局限性是样本量仅为四名患者。虽然结果令人鼓舞，但仍需更大规模的临床试验来全面评估这种基于干细胞的方法治疗LSCD的安全性和有效性。此外，移植细胞恢复角膜表面的具体机制尚未完全理解，需要进一步研究。
讨论与结论
这项研究代表了利用干细胞技术治疗严重眼部疾病的重大进展。能够在不使用免疫抑制药物的情况下，从诱导多能干细胞生成角膜上皮细胞并成功移植到LSCD患者眼中，是一项了不起的成就。研究结果表明，这种基于干细胞的方法有可能显著改善LSCD患者的视力和生活质量。尽管仍需进一步研究，但这项研究为新的治疗范式奠定了基础，可能会彻底改变我们管理和治疗角膜疾病及视力丧失的方式。
资金与披露
该研究得到了日本医疗研究开发机构、日本文部科学省和英国生物技术和生物科学研究委员会的资助。其中一位作者报告称从其持股的公司获得了研究资金，但未直接参与疗效和安全性的评估、数据管理、监控或统计分析。其他所有作者声明无竞争利益。
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