多家行业组织和制药企业已致信美国食品药品监督管理局(FDA),要求该机构将其近期发布的关于开发发酵和半合成抗生素的指南草案与其他全球监管机构的规定进行协调。他们还指出该指南缺乏重要细节,并要求FDA统一相关术语。
今年4月,FDA发布了旨在为通过发酵或半合成方法生产的抗生素设定杂质限度的指南草案。该机构表示,此举旨在解决此类抗生素杂质管理方面的空白,因为现行指南并未涉及控制杂质或其降解的问题(相关报道:FDA指南草案为大多数抗生素设定杂质控制标准,《监管焦点》,2026年4月20日)。
多家利益相关方对这份指南草案提出了意见。药品可及性协会(AAM)认为,与欧洲监管机构的指南相比,FDA的指南缺乏清晰度和细节。该组织表示,FDA制定与国际监管机构一致的指南非常重要,以便建立更简化的监管路径。
AAM表示:"该指南草案非常笼统,缺乏关于在指南涵盖产品中建立特定杂质阈值的具体建议。相比之下,欧洲药品管理局(EMA)已发布更为具体的接受标准指南,其中包括对某些类别活性物质的报告、鉴定和确认的阈值。"
"FDA应意识到,许多药物开发项目具有全球性质,各卫生监管机构之间的一致性对支持关键药物的高效开发至关重要,这些药物可提供给全球需要的患者,"该组织补充道。"此外,我们的一些成员观察到,一些FDA审评人员似乎在审评过程中应用了EMA指南中的阈值,尽管FDA并未宣布有意这样做,而其他FDA审评人员可能采取不同的方法。"
AAM要求FDA发布更详细的指南,明确建立杂质阈值的期望,以避免期望变化和不一致的审评。该组织认为,这些变更将减少监管不确定性,防止影响产品供应的意外后果,并帮助申报者更好地规划。
AAM还指出,尽管FDA表示该指南不会追溯适用,但该组织希望了解该机构计划如何将该指南应用于已上市产品、开发中的申请以及当前待审申请。
"药品可及性协会的成员建议,该机构应立即澄清目前正在通过简化新药申请(ANDA)开发抗生素药品的申请人应如何在指南最终确定前建立杂质规格,"该组织表示。"我们的成员还需要了解哪些变更将触发重新考虑当前接受标准的需要,例如在批准后变更原料药供应商。"
注射剂协会(PDA)也要求FDA与其他监管机构协调。该组织要求FDA将术语与人用药品注册技术要求国际协调会议(ICH)的科学指南协调一致。
PDA表示:"具体而言,PDA鼓励使用'原料药'一词代替'活性药物成分(API)',该定义见于ICH三方协调指南ICH Q6B《生物技术/生物制品的规格:检验程序和接受标准》。这种术语协调将促进指南文件之间的一致性,减少潜在的混淆和误解。"
"此外,PDA建议将'降解产物'和'杂质'的使用与ICH的定义保持一致,"该组织补充道。
更具体地说,PDA建议FDA采用基于ICH定义的单一协调术语,以涵盖广泛的杂质类别,同时明确其子类别。该组织表示,该术语应在原料药的背景下使用,而降解产物将用于指药品中形成的杂质。
PDA提出的另一项术语建议是澄清抗生素药物的定义。该组织建议将抗生素药物定义为由多种化合物组成的原料药,以及药品。
总部位于纽约的辉瑞公司也对该指南提供了反馈,并呼应了PDA的意见,指出应考虑与ICH的协调。更具体地说,该公司要求FDA澄清鉴定阈值可能与ICH Q3A(R2)和ICH Q3B(R2)阈值一致,或采用其他合理限度。
辉瑞还表示,药品中原料药的总杂质或药品中总降解产物的接受标准应考虑工艺和产品知识,以及单个杂质的接受标准。此外,该公司表示,该指南应包含允许使用非动物模型(如新方法学)作为体内研究替代方案的语言,这与FDA现代化法案2.0保持一致。
"在有合理依据的情况下,应包含杂质分组的概念,"辉瑞补充道。
丹麦制药商Xellia Pharmaceuticals也引用了ICH Q3A和Q3B指南,称这些指南排除了肽类、发酵和半合成产品,导致对FDA指南中提到的抗生素应如何建立杂质限度存在知识空白。该公司生产发酵和半合成抗生素原料药和药品,表示FDA的指南也未能为其自身产品等提供杂质调整阈值的澄清。
Xellia表示:"对于基于发酵的活性物质,由于包含多个活性部分,杂质谱通常非常复杂,ICH Q3A和Q3B中的阈值不适用。因此,建议为发酵产品提出更高的阈值,可用于美国市场。"
"在欧洲市场,欧洲药品管理局于2012年6月30日发布的《抗生素相关杂质规格设定指南》(EMA/CHMP/CVMP/QWP/199250/2009 corr)包含了针对发酵产品的特殊阈值,"该公司补充道。"对于计划在涵盖欧盟和美国的多个市场注册产品的制药公司来说,与该指南保持一致将是非常可取的。"
与其他利益相关方一样,Xellia要求FDA确保其术语和阈值与EMA和ICH保持一致。
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