美国的监管体系正日益承受新药技术的复杂性和来自中国、澳大利亚等国家日益激烈的海外临床试验竞争的压力。
目前，美国卫生与公众服务部(HHS)正在采取行动，通过一项名为"Operation Trialblazer"的新计划来加速早期药物研究。该蓝图涉及多个联邦机构的举措，包括食品药品监督管理局(FDA)和国家卫生研究院(NIH)，重点在于现代化监管和流程、改善患者获取和参与，以及增强数据和技术的使用以简化监管过程。
这是旨在支持药物研究的一系列行动中的最新举措。但这些新改革是否会产生实质性影响仍是一个开放性问题。
QuantHealth（一家AI临床试验公司）首席医疗官Francisco Beca博士表示："这是一个正确的方向，但现实是监管速度不一定等同于科学成功。"
他指出，确保强有力的试验设计同样重要，而赞助商在这一领域往往表现不佳。
Beca说："如果你加速一个设计不佳的试验或加速审查，这并不意味着你会获得更多转化为实际药物的成果，这些药物将能够以FDA习惯的质量到达美国患者手中。"
HHS正在改变什么
近年来，中国政府已经奠定关键基础，使药物能够从早期研究到新药临床试验申请(IND)的进程比其他国家快50%至70%，促使公司越来越多地向东寻求试验机会。一些国会议员认为这一趋势对美国制药业的主导地位构成了重大威胁，这使得现代化美国临床试验从愿望变成了必要。
HHS概述的一些措施可能会加快FDA的新药临床试验申请过程，Beca表示这将是一个受欢迎的改变。一个目标是消除文件要求的猜测，使公司确切知道需要包含什么内容，并可以消除不必要的信息，这可能是一个巨大的时间节省。
另一个目标是允许公司在制造等领域利用先前的知识，因此他们不需要每次都独立生成信息。
HHS官员还希望在适当的情况下减少不必要的动物毒性研究，并使试验方案更加灵活，以减少耗时的修改需求。
该计划将建立一个试点项目，利用合格研究机构的专业人员指导赞助商进行试验设计，并包括消除患者参与障碍的措施。
根据HHS的说法，特别是IND改革有可能将时间线缩短6至12个月。但Beca表示，它们不一定是一剂万能药，因为许多最大的试验延迟发生在开始阶段。
"实际的瓶颈和最严厉的延迟是行业通过次优的方案设计自我招致的，"他说。
Beca补充说，确定纳入或排除标准是一个可能产生冗长内部讨论的领域，这会抵消公司可能从简化的FDA举措中看到的时间节省。
他表示，虽然HHS的举措可能无法解决减缓研究的所有问题，但对监管机构的更广泛变革并非不合适。
Beca说："赞助商正得出结论，这些传统框架不再真正有效"，并补充说，随着试验复杂性和成本的上升以及全球价格压力的增加，这一点变得越来越真实。
但Beca指出，确保推动速度不会削弱安全性和有效性标准对机构来说至关重要。
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