上海、南京，中国以及旧金山，2025年7月9日/PRNewswire/--IASO Biotherapeutics（“IASO Bio”），一家专注于发现、开发、制造和商业化创新型细胞疗法和生物制剂的生物制药公司，今日宣布其自主研发的抗BCMA CAR-T细胞治疗产品Equecabtagene Autoleucel（Fucaso）已获得韩国食品药品安全部（MFDS）授予孤儿药资格（ODD）。该资格适用于治疗至少接受过三种先前治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
目前，韩国MFDS采用双重标准进行孤儿药资格认定：1. 用于患病人数（流行率）不超过2万人的疾病；2. 用于尚无适当治疗方法或药物的疾病，或相比现有替代药物显著提高安全性和有效性的药物。对于“国外有但国内无”的孤儿药，韩国制定了促进进口的相关政策。获得孤儿药资格后，Equecabtagene Autoleucel注射液在韩国的注册和批准流程预计将加速，从而可能让当地患者更早使用到该疗法。
IASO Bio创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：“Equecabtagene Autoleucel注射液在韩国获得孤儿药资格，是在今年五月沙特阿拉伯授予孤儿药资格之后的又一重要国际监管里程碑。该资格有望加速韩国患者对这种CAR-T疗法的获取。IASO Bio正在实施‘多国并行提交与区域协同’的全球注册策略，以期在更多国家和地区获批这一创新细胞疗法，最终惠及更广泛的患者群体。”
关于多发性骨髓瘤（MM）
多发性骨髓瘤（MM）是全球第二大常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤的发病率为每10万人中1.8例，5年患病率为每10万人中6.8例。尽管目前针对多发性骨髓瘤的治疗取得了一定进展，但该病仍难以治愈，且常发生多次复发并对多种药物产生耐药性，成为主要的治疗挑战。因此，亟需开发超越现有治疗手段的新疗法，以实现深度且持久的治疗反应。
关于Equecabtagene Autoleucel（Fucaso）
Equecabtagene Autoleucel（Fucaso）是一种创新的全人源抗BCMA CAR-T细胞疗法，利用慢病毒作为基因载体转染自体T细胞。该CAR包含全人源scFv、CD8a铰链区和跨膜结构域，以及4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活域。基于严格的分子结构筛选以及全面的体外和体内功能评估，Fucaso展现了快速而强大的疗效，并具有卓越的长期体内持久性，能够帮助患者实现深度且持久的缓解，为多发性骨髓瘤患者提供持续保护和关怀。
关于IASO Bio
IASO Bio是一家专注于发现和开发针对肿瘤和自身免疫疾病的创新型细胞疗法和生物制剂的生物制药公司。该公司具备涵盖整个药物开发过程的综合能力，从早期发现到临床开发、监管审批以及商业化均有布局。
其研发管线包括超过10种新型产品，其中包括Equecabtagene Autoleucel（一种全人源BCMA CAR-T注射液）。Equecabtagene Autoleucel于2023年6月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的生物制品许可申请（BLA）批准，并于2022年12月获得美国FDA的IND批准，用于治疗R/R MM。
凭借其强大的管理团队、创新的产品管线以及整合高效的生产和临床能力，IASO Bio致力于为中国及全球患者提供变革性、可治愈且负担得起的疗法，满足未被满足的医疗需求。如需更多信息，请访问 或 www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。
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