ETX-312在符合GLP标准的毒理学和毒代动力学研究中，以远超预期临床暴露量的剂量多次给药后，结果表明该药物在所有剂量水平上均具有良好的耐受性，且未观察到毒性或不良反应。这些非临床研究结果支持了ETX-312拥有广泛的治疗窗口，并增强了对其项目及GalOmic平台的信心，为其向人体首次试验（first-in-human）迈进奠定了坚实基础。
与此同时，e-therapeutics已成功完成ETX-312临床批次的GMP生产，证明了公司在推进首次人体给药方面的运营准备就绪。与监管机构的高效互动进一步支持了其临床策略和计划。
e-therapeutics首席执行官Ali Mortazavi表示：“ETX-312最近的研究结果和进展标志着我们首个GalOmic疗法迈向临床开发的关键一步，该疗法旨在沉默内部发现的新靶点。ETX-312的耐受性表现为我们项目提供了关键的风险降低支持，确保我们能够按计划在2025年第四季度提交CTA。我们期待在未来几个月内推进ETX-312进入人体首次试验，并继续高效执行，为MASH患者提供差异化的治疗选择。”
关于ETX-312
ETX-312是一种GalOmic GalNAc偶联的小干扰RNA（GalNAc-siRNA）治疗候选药物，正在开发用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），并具备每季度一次皮下注射的潜力。在使用Gubra-Amylin NASH饮食诱导肥胖（GAN-DIO）小鼠模型进行的临床前研究中，ETX-312的给药显著降低了非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS），减少了肝脏炎症，并减缓了纤维化进程，无论是作为单药治疗还是与已批准和新兴疗法联合使用时均表现出协同效应。目前，ETX-312正在进行IND支持性研究，并计划在2025年底前提交监管文件。
关于e-therapeutics plc
e-therapeutics plc（简称“ETX”）通过将计算能力与RNAi相结合，致力于发现和开发生命转变型药物。ETX专有的RNAi化学平台GalOmic能够生成针对肝细胞中新型基因靶点的有效、持久且特异性强的siRNA治疗药物。其前沿的HepNet计算平台使ETX能够通过生成新见解和提高自动化水平加速药物开发，涵盖从早期发现到后期优化的所有阶段。HepNet包含一个广泛的肝细胞特异性知识库以及一系列先进的AI驱动方法，这些技术使其能够识别新型基因靶点、快速评估靶点与适应症的关系，并进行预测性的计算机模拟siRNA设计。公司通过与生物制药企业（如诺和诺德、Galapagos NV和iTeos Therapeutics）的成功合作和管线项目验证了其计算生物学方法的价值。
利用HepNet和GalOmic的综合能力，ETX正在推进多个高度差异化的RNAi候选药物管线，覆盖多种未满足需求较高的治疗领域。公司在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）、血友病、心力衰竭和心代谢疾病等领域的临床前资产中获得了积极的概念验证数据，进一步验证了其基于计算增强的研发方法。目前，ETX正在将GalOmic疗法推向临床阶段，其中最成熟的资产包括针对MASH的ETX-312、针对出血性疾病的ETX-148以及针对干性AMD的ETX-407，均处于IND支持性阶段。
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