环球医讯创新药物

ASCO 2026年会公布了三项重大癌症研究成果：革命医药公司(Revolution Medicines)的达拉克索拉西布(daraxonrasib)使转移性胰腺癌患者中位生存期从6.7个月延长至13.2个月，死亡风险降低60%；OPTIMA III期试验证实Prosigna基因检测可帮助68%的早期乳腺癌患者安全避免化疗；中国康方生物(Akeso)开发的依沃内西单抗(ivonescimab)在鳞状非小细胞肺癌治疗中显示出优于标准治疗的生存获益。这些突破性进展代表了四十年来针对KRAS基因的首次成功靶向、乳腺癌化疗降级的最大规模证据，以及中国原创抗癌药物首次登上ASCO全体会议，有望立即改变全球癌症诊疗实践。

邓迪大学靶向蛋白降解中心创始人Alessio Ciulli教授当选英国医学科学院院士，这是英国最负盛名的科学荣誉之一。作为靶向蛋白降解(TPD)技术的创始架构师，他开创性地利用细胞自身废物处理机制摧毁致病蛋白，为治疗癌症、神经退行性疾病等提供了全新途径。首个基于该技术的药物已获美国食品药品监督管理局批准，标志着医学新时代的开启。Ciulli教授不仅在科学上取得突破，还建立了学术与产业合作的新模式，加速基础研究向临床应用的转化，对全球医学研究与人类健康产生深远影响。

本文是《核医学杂志》对Dana-Farber癌症研究所泌尿生殖系统肿瘤学中心总监Toni K. Choueiri博士的深度专访，Choueiri博士与德国埃森大学医院核医学科Ken Herrmann教授深入探讨了泌尿生殖系统肿瘤学从传统解剖学导向到现代诊疗学的演变历程，详细分析了当前治疗趋势、CAR-T细胞疗法的应用前景、诊疗学在前列腺癌中的实践效果以及与其他疗法的组合策略，同时分享了学术领导力、职业发展与医学教育的独到见解，为读者提供了该领域的前沿洞见与未来发展蓝图。

2026年多发性硬化症中心联盟(CMSC)年会上公布的新数据显示，赛诺菲研发的抗体疗法弗雷萨利单抗(frexalimab)在治疗复发型多发性硬化症患者三年后，仍能维持疾病活动性持续低下，且无新增安全问题。研究表明，接受该药物治疗的患者脑部病灶和复发率保持在低水平，残疾程度稳定，同时免疫淋巴细胞和抗体水平也保持稳定，证实该疗法通过阻断CD40/CD40L信号通路减少有害免疫反应而不耗竭免疫细胞的独特机制，目前多项3期临床试验正在进一步验证其对复发型和进展型多发性硬化症的疗效。

美国研究人员周日报告称，一种名为达拉克索纳西布的新型实验性药丸能够显著延长晚期胰腺癌患者的生存期，中位生存期从化疗组的6.7个月提高到13.2个月，且副作用更少，为这种五年生存率仅为13%的致命癌症带来了新的治疗希望，该药物通过阻断90%以上胰腺癌病例中的关键突变蛋白，突破了数十年来被认为是"无法成药"的治疗瓶颈，有望成为新的护理标准，同时患者报告疼痛减轻且生活质量改善，标志着胰腺癌治疗领域的重要突破。

一项针对转移性胰腺癌的3期临床试验结果显示，实验性药物达拉克西布显著延长了患者生存期，中位总生存期从6.7个月提高到13.2个月，死亡风险降低60%。该药物通过靶向抑制RAS蛋白发挥作用，为这种通常在晚期才被诊断、预后极差的致命癌症提供了新的治疗希望，目前FDA已批准扩大准入计划，允许部分患者在药物正式获批前使用。

一项涵盖17.4万名2型糖尿病患者的大型真实世界研究颠覆了减肥药物可能加剧眼部疾病的普遍认知，发现使用替尔泊肽（Mounjaro/Zepbound）的患者不仅未出现预期的糖尿病视网膜病变恶化，反而在12个月内显著降低了各类眼病风险——早期病变发生率减少约50%，增殖性病变风险下降30%，黄斑水肿风险降低40%，且激光治疗和抗血管生成注射需求同步减少，该结果与司美格鲁肽（Ozempic/Wegovy）此前引发的安全警示形成鲜明对比，为糖尿病患者的用药选择提供了关键安全性依据，尤其对已存在早期眼病的患者具有重要临床意义。

美国Medicare将于2026年7月1日启动一项为期18个月的试点计划，为符合条件的肥胖或超重患者提供每月仅需50美元的GLP-1类减肥药物，包括Wegovy、Zepbound和Foundayo，预计将覆盖1400多万受益人，该计划标志着美国对肥胖症认知的重大转变，将其视为医学问题而非单纯生活方式选择，专家强调药物需配合生活方式改变以维持长期效果，并提醒停药后可能面临体重反弹风险，同时指出此类政策转变反映了肥胖症从"生活方式选择"到"需医疗干预的健康问题"的重要认知进步。

一项最新研究显示，采用α粒子发射核素²²⁵Ac-DOTA-LM3的肽受体放射性核素治疗(PRTT)对已耗尽常规治疗选择的转移性神经内分泌肿瘤患者安全有效，20名3级高分化神经内分泌肿瘤患者接受治疗后，10名达到部分缓解，2名疾病稳定，总体耐受性良好，仅有轻微急性不良反应，主要为恶心，少数出现长期血液学毒性；该疗法目前仅在高度专业化的医疗中心提供，需要更大规模的多中心研究来确认疗效和优化患者选择。

本文深入探讨了GLP-1类药物（如Ozempic、Wegovy）在减肥和糖尿病治疗之外的潜在医疗应用。文章系统分析了这些药物在心脏病、肝病、睡眠呼吸暂停等方面的坚实证据，以及在癌症、子宫内膜异位症、成瘾和脑部疾病领域的初步研究结果。同时明确指出许多应用尚未经过严格临床试验验证，提醒公众区分科学事实与市场炒作，强调在广泛使用这些药物时需谨慎对待潜在风险和长期影响，包括精神健康问题、胰腺炎风险及肌肉流失等副作用。