环球医讯创新药物

美国科罗拉多大学安舒茨医学院、科罗拉多大学博尔德分校和科罗拉多州立大学的研究团队正加速推进一项联邦资助项目，旨在开发能逆转骨关节炎的再生疗法。该项目由美国健康高级研究计划署(ARPA-H)提供高达3350万美元资金支持，目标是在18个月内启动人体临床试验，并在2028年前实现对这种影响3200万美国人的退行性疾病的治愈。研究团队已成功开发出可恢复动物模型中软骨和骨组织的再生疗法，有望彻底改变目前仅限于抗炎注射或关节置换手术的传统治疗方式，为患者提供更经济有效的治疗方案。

英国政府宣布向伯明翰大学精准健康技术加速器(PHTA)提供1000万英镑资金，用于建设三个符合药品生产质量管理规范(GMP)的洁净室实验室。该设施将显著提升英国在先进治疗药物（包括癌症疗法和mRNA疫苗）的制造能力，支持临床试验与患者治疗，并强化公共卫生应急响应体系。作为西米德兰兹健康生命科学园区核心项目，该近患者生物制造中心将缩短新药研发周期，预计到2030年代创造超万个高技能岗位，为区域经济贡献4亿英镑，同时加强英国国家医疗服务体系的韧性与疫情应对能力。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2026年3月31日发布安全警告，确认服用avacopan(Tavneos)患者中出现76例严重药物性肝损伤病例，其中74例报告严重后果包括54例住院和8例死亡；66例来自日本，FDA要求医疗专业人员在治疗首月每两周进行肝功能检查，当丙氨酸氨基转移酶(ALT)或天冬氨酸氨基转移酶(AST)≥3倍正常上限，或碱性磷酸酶(ALP)≥2倍正常上限时立即停药，以预防可能导致永久性肝损伤的胆管消失综合征(VBDS)等严重并发症，该综合征表现为胆管进行性破坏消失并常伴黄疸、瘙痒和疲劳。

一项I期开放标签临床试验显示，新一代BRAF抑制剂mosperafenib在晚期BRAF V600突变实体瘤患者中展现出良好耐受性和显著抗肿瘤活性。该药物凭借独特的"突破悖论"机制避免了传统BRAF抑制剂导致的MAPK通路异常激活问题，显著减少皮肤病变等副作用，并具有穿透血脑屏障的能力。研究纳入80名患者（63名结直肠癌、13名黑色素瘤及4名其他实体瘤患者），总体缓解率达24.2%，结直肠癌患者中位无进展生存期达6.4个月。该突破性研究为BRAF突变癌症患者，特别是存在脑转移等未满足临床需求的患者提供了新的治疗希望，有望成为该患者群体的潜在治疗选择。

2025年9月《制药技术》期刊聚焦制药行业的最新发展，涵盖供应链管理、制剂开发、污染控制策略等关键议题。本期特别关注细胞与基因疗法测试优化、个性化药物给药方式创新，以及技术转移中的工具与控制策略，为制药研发与制造专业人士提供前沿洞察与实用指南，助力行业应对复杂挑战并把握发展机遇，推动药品质量安全与生产效率的双重提升。

制药工业是发现、开发、生产并销售用于治疗、预防疾病或缓解病痛的药品的医疗行业。该行业始于19世纪中后期的德国、瑞士和美国等发达经济体，从传统药店扩展而来。2022年全球制药市场规模达1.48万亿美元，持续增长。该行业面临诸多争议，包括营销实践、药品定价和监管问题，以及制药欺诈等。美国制药业在研发支出和市场规模方面占据主导地位，但中国制药业正迅速增长。

百时美施贵宝(BMS)与牛津生物治疗公司(OBT)达成战略合作，共同研发针对实体瘤的新型T细胞衔接器(TCE)疗法，该协议将使BMS利用OBT的OGAP-Verify发现平台识别肿瘤特异性靶点，OBT负责临床前阶段候选药物的设计与递送，BMS则承担后续研发与商业化工作，此次合作凸显了发现新型靶点对覆盖85%目前无法接受现有疗法的癌症患者群体的重要性，也反映了肿瘤学领域向个性化治疗转变的趋势以及TCE和ADC等先进疗法在全球制药行业的持续升温。

斯坦福医学院科学家最新研究发现，约10%的人群携带的特定基因变异可能导致GLP-1类糖尿病药物疗效降低，这种被称为"GLP-1抵抗"的现象表现为体内GLP-1激素水平升高但生物活性降低。这项发表在《基因组医学》杂志上的十年国际研究通过人类和小鼠实验及临床数据分析证实，携带PAM基因变异的患者对药物反应较差，无法有效降低血糖水平。该发现为精准医疗提供了新方向，医生可通过基因检测识别可能对GLP-1药物反应不佳的患者，从而更快选择合适的治疗方案，避免无效治疗和药物转换，为糖尿病个性化治疗带来重大突破。

首尔国立大学研究团队利用自主研发的激光细胞分离系统(SLACS)，成功揭示了成骨细胞激活的关键机制，发现除已知的WNT信号通路外，TGF-β信号通路也在骨形成中扮演重要角色。基于这一发现，研究团队提出将romosozumab与抗TGF-β抗体(1D11)联合使用的治疗策略，动物实验表明该组合疗法能更快速有效地增加骨量，为骨质疏松症治疗开辟了新途径。这项跨学科合作成果不仅有望改善骨质疏松患者的预后，其核心技术SLACS还有望加速癌症、免疫疾病等难治性疾病的药物研发进程。

本文探讨了美国卫生与公众服务部(HHS)部长小罗伯特·F·肯尼迪可能推翻FDA在2023年对19种肽类药物的禁令，这些肽类被FDA列为"不安全"。前FDA官员表示肯尼迪曲解了他们的工作，指出FDA的决定基于众多已记录的安全问题，而FDA法规要求在批准物质用于复方配制前评估其安全性和有效性。尽管支持肽类药物有效性和安全性的临床研究有限，但由于社交媒体影响者宣传其塑形、美容等功效，肽类药物需求激增，催生了蓬勃发展的灰色市场。文章详细介绍了FDA监管复方药房的历史、"大宗清单"的制定过程，以及肽类药物可能引发的免疫反应等安全风险。