美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Vyvgart®（依加提苷alfafcab）和Vyvgart Hytrulo®（依加提苷alfafcab与透明质酸酶-qvfc）的批准范围，现可用于所有成人全身型重症肌无力(gMG)患者。
依加提苷是一种新生儿Fc受体阻滞剂，旨在降低免疫球蛋白G(IgG)循环水平。在此次批准前，Vyvgart和Vyvgart Hytrulo仅获批用于抗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)阳性的成人gMG患者。
此次标签更新基于随机、双盲、安慰剂对照的3期ADAPT SERON临床试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT06298552）A部分数据。该试验评估了静脉注射(IV)依加提苷在AChR-Ab血清阴性（包括肌肉特异性激酶抗体MuSK-Ab阳性、LRP4抗体阳性或三重血清阴性）gMG成人患者中的疗效。
纳入研究的患者需满足以下标准：
- 筛选前接受稳定剂量的重症肌无力治疗（可单独或联合使用乙酰胆碱酯酶抑制剂、类固醇或非甾体免疫抑制剂治疗）；
- 重症肌无力基金会(MGFA)临床分级为II至IV级；
- 重症肌无力日常生活活动量表(MG-ADL)总评分至少为5分；以及
- IgG水平至少为4克/升。
研究共纳入119名患者，按1:1比例随机分配接受每周一次静脉注射依加提苷（10毫克/千克，体重≥120千克者为1200毫克）(n=58)或安慰剂(n=61)，持续4周。主要终点为第4周时MG-ADL总评分较基线的变化。
结果显示，与安慰剂相比，静脉注射依加提苷治疗组MG-ADL总评分改善具有统计学显著性（最小二乘均值差异：-1.46 [95%置信区间：-2.50，-0.41]；P=0.0068）。在总体人群（所有血清型）中，静脉注射依加提苷在第4周时MG-ADL总评分较基线具有临床意义的3.35分改善。
静脉注射依加提苷的安全性特征与既往接受治疗的抗AChR-Ab阳性gMG患者一致。gMG患者治疗中最常见的不良反应为呼吸道感染、头痛和尿路感染。
argenx公司首席医学官Luc Truyen博士表示："此次批准意味着所有成人gMG患者，无论血清型如何，现在都能从Vyvgart快速起效、持续疾病控制及良好的安全性特征中获益。对临床医生而言，这简化了治疗决策，代表了向尽可能多的gMG患者提供治疗的重大进步。"
Vyvgart Hytrulo还获批用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病。
【全文结束】