环球医讯创新药物

加州大学戴维斯分校综合癌症中心发表于《生物化学杂志》的突破性研究揭示，靶向免疫检查点受体TIGIT的癌症免疫疗法在恒河猴与人类间存在关键物种差异：恒河猴暴露于纤溶酶时会特异性脱落TIGIT形成可溶性形式，而人类免疫细胞则无此现象，导致临床前药物测试中抗体被游离TIGIT吸收而无法有效阻断肿瘤免疫抑制，这一机制差异可能解释了多款TIGIT抗体药物在III期实体瘤试验中的失败原因，强调了开发更贴近人类生物学模型的紧迫性，对提升未来免疫疗法研发准确性具有重大指导意义。

德克萨斯大学圣安东尼奥健康科学中心研究人员开发出一种名为CPACC的小分子药物，该药物通过限制镁离子向线粒体的转运，有效防止长期摄入高糖高脂西方饮食的小鼠体重增加和肝脏病变。实验表明，用药后小鼠代谢效率显著提升，不仅保持苗条健康状态，还避免了脂肪肝等与不良饮食相关的并发症，这一突破性发现有望为预防心脏病、中风及肝癌等心脏代谢疾病提供全新治疗途径，目前该中心已为该药物提交专利申请并计划持续推进临床开发。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日加速批准了一种名为舒贝替尼的新型肺癌药物，该药物基于哈佛大学与麻省理工学院合作的Broad研究所的科研成果。这种口服药片专门针对具有特定HER2基因突变的非小细胞肺癌患者，这类患者约占美国非小细胞肺癌患者的2%-4%，每年约4000-8000人。临床试验数据显示，超过70%的患者在接受舒贝替尼治疗后肿瘤显著缩小甚至完全消失，FDA基于前两期临床试验的积极结果提前批准了该药物上市。这项研发历时超过二十年，是癌症靶向治疗领域的重要突破，为肺癌患者提供了新的治疗选择，标志着癌症治疗数十年快速发展的又一重要里程碑，预示着未来将有更多创新疗法问世。

印度尼西亚食品和药品监测局（BPOM）于2025年11月26日颁发该国首个含地屈孕酮的通用药物许可，标志着不孕症治疗领域的重要突破。此举为不孕夫妇提供了更经济的治疗选择，预计将支持体外受精等妊娠计划，缓解印尼400-600万不孕夫妇的医疗负担。BPOM负责人强调通过法规创新加速药物准入，确保产品符合国际安全标准。世界卫生组织数据显示全球17.5%成年人经历过不孕，地屈孕酮作为临床使用60年的口服激素疗法，其生物等效仿制药在保障疗效的同时显著降低治疗成本，体现监管与产业协同推动民众健康福祉的实践成果。

随着新型多发性骨髓瘤疗法进入复发/难治性治疗领域，安全性成为核心考量。葛兰素史克公司的贝兰他单抗（Blenrep）作为靶向BCMA的抗体-药物偶联物获批联合方案，多发性骨髓瘤研究基金会首席医学官Hearn Jay Cho博士指出，除总体缓解率和无进展生存期外，临床医生必须重视眼部毒性（如角膜溃疡）和细胞减少症等安全信号。当前剂量方案存在较高眼部毒性风险，但探索延长给药间隔（8-12周）可能显著降低毒性，尤其利于偏远地区患者实现每2-3个月单次门诊输注，需通过临床试验验证更安全的用药策略以平衡疗效与风险。

阿斯利康的英飞凡（度伐利尤单抗）获得美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个且唯一可用于早期胃癌及胃食管结合部癌症围手术期治疗的免疫疗法药物，该批准基于Matterhorn III期临床试验数据，显示联合FLOT化疗方案可显著降低29%疾病复发或死亡风险，三年总生存率提升至69%，为胃癌患者建立了以治愈为目标的全新治疗标准，该疾病每年在全球造成约43,000例早期患者面临高复发率和不良预后挑战。

一项发表于《美国医学会杂志·内科学》的研究显示，在停止使用替尔泊肽（礼来公司Zepbound）的临床试验中，82%的参与者出现显著体重反弹，同时心血管及代谢健康指标全面恶化，血压、胆固醇、糖化血红蛋白和空腹胰岛素水平均回升；匹兹堡大学专家建议将此类药物重新定位为需长期服用的"体重管理药物"，强调患者应像对待高血压等慢性病药物一样持续用药，目前尚无科学验证的安全停药方案，仅17.5%的参与者停药后未出现明显体重反弹，但原因尚不明确，相关研究亟需深入。

不列颠哥伦比亚大学与威斯康星大学麦迪逊分校研究人员通过冷冻电镜技术首次揭示他汀类药物如何导致肌肉细胞钙离子异常泄漏，发现三种分子在兰尼碱受体蛋白口袋内异常聚集的机制，该发现为设计保留降胆固醇功效但避免肌肉损伤的新一代他汀药物提供精准路径，有望解决困扰全球2亿多使用者的肌肉疼痛和虚弱等常见副作用问题，从而提升患者治疗依从性和生活质量。

德国卡尔斯鲁厄理工学院的研究团队通过计算机模拟发现，被困在分子间隙中的水具有高能量特性，当其他分子置换出这种水时，释放的能量能显著增强新分子与空位的结合力，从而强化整体分子键合强度；这一突破性发现有望革新药物研发与材料科学领域，通过利用困陷水的能量特性设计更有效的分子级药物和高性能材料，为制药工业提供新思路，相关成果已发表在《应用化学》期刊上，标志着在理解水分子行为方面取得重大进展。

韩国Celltrion公司宣布，其创新药物ZYMFENTRA®（infliximab-dyyb）在克罗恩病治疗领域的LIBERTY-CD研究事后分析结果已正式发表于《临床胃肠病学与肝病学》期刊，该研究证实该皮下注射英夫利昔单抗药物在包括难以治疗的末端回肠在内的各种疾病部位均展现出稳定疗效，为70-80%存在回肠受累的克罗恩病患者提供了重要治疗选择，研究分析了329名中重度活动性克罗恩病患者的内窥镜数据，结果显示无论疾病位置如何，接受ZYMFENTRA®维持治疗的患者在第54周时临床缓解率和内窥镜应答率均显著优于安慰剂组，这一发现有望填补当前以回肠为主的克罗恩病治疗中的持续空白，为临床医生提供更全面的治疗方案选择。