环球医讯创新药物

巴西圣保罗市在全球首创通过地铁站自动售药机分发HIV暴露前预防药物(PrEP)和暴露后预防治疗(PEP)，自2024年6月启动以来已实现7,360次取药，显著降低获取障碍。该计划针对15-29岁及黑人/混血人群等高风险群体，结合移动应用与远程医疗提供便捷服务，助力城市连续八年降低新发HIV感染率并消除母婴传播，通过高流量区域布设设备突破传统诊所限制，为全球HIV防控树立创新典范，同时提供自测试剂盒应对青少年面临的医疗服务可及性挑战。

美国食品药品监督管理局批准诺华公司Itvisma基因疗法用于2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者，治愈SMA组织对此表示欢迎并宣布将于12月11日举办社区网络研讨会，提供治疗地点查询工具和保险指南等实用资源；该组织强调过去30年投入超9200万美元推动SMA研究，此次批准为成年患者带来维持运动功能的新可能，组织将持续与支付方及医疗机构合作确保患者及时获取治疗，同时科普指出SMA是影响约1.5万分之一美国新生儿的进行性神经退行性疾病。

澳大利亚生物科技协会首席执行官雷贝卡·卡西迪有力驳斥了澳大利亚不擅于生物科技商业化的陈旧观点，强调众多本土企业如正细胞公司、泰利克斯制药和NAVBIT已在国际舞台取得显著成功却鲜为人知；她指出澳大利亚生命科学政策分散在九个联邦部门导致严重碎片化，使企业难以规模化发展，而英国、法国等国已将该领域提升为国家战略优先事项并实施全政府战略；卡西迪同时强调生物技术与人工智能的融合是未来关键机遇，行业正积极探索数字与生物创新的结合，但亟需更协调的政策对话以释放潜力，避免错失全球竞争优势。

SK生物制药从美国威斯康星校友研究基金会获得碳酸酐酶IX靶向放射性药物WT-7695的全球独家开发、制造和商业化权利，此举旨在强化其肿瘤学研发管线。该临床前小分子放射性药物能特异性结合跨膜蛋白CA9，针对透明细胞肾细胞癌及胰腺癌、结直肠癌等多种实体瘤，在缺氧条件下抑制癌细胞生长与转移。SK计划在美国开展全球临床试验，此举标志着该公司从中枢神经系统药物向肿瘤治疗领域的战略拓展，同时亚太地区多家机构如澳大利亚泰利克斯制药和日本肽梦生物正加速布局CA9靶点相关疗法，包括放射性核素偶联药物和CAR-T细胞疗法的临床研究。

英属哥伦比亚大学与威斯康星大学麦迪逊分校的科学家团队通过冷冻电子显微镜技术揭示，他汀类药物会结合肌肉细胞中的RyR1蛋白导致钙离子持续泄漏，从而引发肌肉疼痛和无力；这一突破性发现为设计新型安全他汀药物提供了精确路径，有望在保留降胆固醇功效的同时消除副作用，解决全球超过2亿患者面临的停药困境，显著提升心血管疾病预防效果和患者生活质量，标志着药物研发领域的重大进步。

福克斯蔡斯癌症中心研究人员首次使用非裔加勒比前列腺癌细胞系开展研究，发现阿比特龙对非裔加勒比细胞系效果增强4.6至13倍，而恩扎鲁胺在黑人患者细胞中效果降低3至5倍，化疗药物则对所有人群效果一致。该研究揭示了基于祖先背景的药物反应差异，表明针对黑人及加勒比地区男性实施精准医学用药方案可能显著改善前列腺癌治疗效果，同时强调了癌症研究中种族代表性不足的问题——现有商业细胞系中黑人来源占比不足10%，加勒比人群来源为零。

费林制药宣布将探索其创新产品雷比奥塔®（用于预防复发性艰难梭菌感染的活体微生物组疗法）的战略选项，以优化资源聚焦核心业务。鉴于公司在该治疗领域缺乏商业规模，此举旨在通过新商业化模式惠及更多患者，同时将减少美国市场投入但确保用药连续性；作为2022年FDA批准的全球首款粪便微生物群移植产品，雷比奥塔已帮助超五千名患者，其成功经验将推动第二代非供体口服微生物组疗法研发，为胃肠病学等领域提供更便捷的解决方案，持续应对未满足的医疗需求。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年11月26日批准诺华公司的伊特维马基因替代疗法用于治疗2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这是全球首个适用于该广泛人群的基因治疗方案，通过一次性固定剂量替换运动神经元存活1号（SMN1）基因，有效改善运动功能并减少对慢性治疗的依赖；SMA是一种由SMN1基因突变引起的罕见遗传性神经肌肉疾病，影响约9000名美国患者，新疗法为年长儿童、青少年和成人带来突破性希望，标志着神经肌肉疾病治疗领域的重大进步，有望提升患者生活质量和日常活动独立性，同时满足社区中长期存在的未满足医疗需求。

在2025年德国法兰克福举行的CPHI会议上，专家们深入探讨了抗体药物偶联物(ADC)中连接子(linker)的技术创新及其对药物开发的革命性影响。Lotte Biologics首席技术官Kern Chang指出，连接子长期被忽视，但如今通过对切割位点和分子结构的工程化改造，新型ADC实现了更精准的药物递送和更高的稳定性；美国Sutro Biopharma已开发出能在肿瘤微环境中特异性释放抗癌药物的连接子技术，并通过非天然氨基酸实现"极高保真度"。尽管面临组件分散生产、地缘政治紧张等挑战，专家预计即将迎来一波新型肿瘤学ADC的上市浪潮，同时非细胞毒性有效载荷如类固醇和抗生素也在加速开发，有望将ADC应用范围从传统肿瘤领域扩展至更广泛的治疗场景。

卫材株式会社与渤健公司宣布已向日本药品和医疗器械管理局提交乐意保®（仑卡奈单抗）皮下制剂新药申请，该申请基于Clarity AD 3期开放标签扩展研究数据，证实每周一次500mg皮下自动注射器给药可达到与两周一次静脉注射相当的药物暴露量及相似的临床获益，若获批将成为日本首个允许从治疗初期进行家庭注射的抗淀粉样蛋白疗法，有望减轻医疗资源负担并改善患者治疗路径，该药物已在全球51个国家和地区获批用于早期阿尔茨海默病治疗。