环球医讯创新药物

NRG Therapeutics公司正式启动试验药物NRG5051的首个人体临床试验，该药物作为疾病修饰疗法旨在修复细胞能量工厂线粒体功能，试验在荷兰健康志愿者中评估安全性及给药方案，前期研究显示其能有效抑制线粒体通透性转换孔异常开启，减少神经炎症和神经元死亡，有望成为首个针对散发性肌萎缩侧索硬化症/运动神经元病及帕金森病的疾病修饰疗法，标志着神经退行性疾病治疗领域的重要突破。

美国食品药品监督管理局正式接受康帕斯疗法公司提交的合成裸盖菇素COMP360治疗创伤后应激障碍的新药临床试验申请，此举将启动关键性2b/3期多中心随机双盲对照研究，计划通过12周固定剂量试验评估25mg剂量与1mg剂量的疗效差异，并设置40周开放标签扩展研究观察长期安全性，该突破性疗法此前已获FDA突破性疗法认定，有望为全球数百万难治性PTSD患者提供创新治疗方案，临床试验将采用裸盖菇素联合单一口服抗抑郁药物的辅助疗法模式。

密歇根大学医学院推出为期两年的PGY1和PGY2联合药物研究与科研药房住院医师培训项目，旨在培养具备临床药物研究、科研药房管理和药物开发能力的专业药剂师。该项目第一年建立扎实的临床基础并发展分析、领导及教学技能，第二年专注于研究性药物与临床试验的专业训练，通过必修区块轮转、纵向学习经验及选修课程，使学员掌握人类受试者保护、质量管理、研究方案设计等核心能力。完成培训后，住院医师可在医药工业、学术机构及医疗机构胜任科研药房岗位，具备发表同行评审论文的能力，并有机会获得专业委员会认证，为全球临床研究领域输送高端药学专业人才。

瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）与OrsoBio公司科学家合作开发的肝脏靶向口服药物TLC-2716在1期临床试验中取得突破性进展，该药作为肝脏X受体（LXR）的特异性反向激动剂，精准作用于肝脏和肠道组织，成功将血液甘油三酯水平最高降低38.5%，餐后残余胆固醇下降61%，且未损害保护性胆固醇通路。研究通过人类遗传学数据分析和肝脏类器官实验验证，证实调控LXRα基因可有效干预高甘油三酯血症及相关代谢疾病，在保持安全性的前提下为代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）和急性胰腺炎提供了全新治疗策略，目前数据已支持推进至2期临床试验阶段。

气候变化正通过空气污染、野火烟雾和花粉季延长加剧全球呼吸系统疾病负担，而医疗系统本身却贡献了全球5%的温室气体排放，形成恶性循环；其中呼吸吸入器使用的氢氟碳化物推进剂每年产生约1600-1700万吨二氧化碳当量排放，阿斯利康等药企正通过研发新型环保气体将产品碳足迹降低99.9%，同时专家强调早期诊断和疾病管理不仅能改善患者预后，更是减少医疗碳排放的关键策略，行业呼吁监管政策需平衡环保创新与审批效率以加速绿色医疗产品落地。

伦敦大学学院研究团队开发出一种针对LRG1蛋白的新型抗体药物，该药物能够疏通并正常化癌性肿瘤内部的异常血管，显著改善血液流动和氧气供应，从而提高癌症治疗药物特别是免疫疗法的递送效率和疗效。研究显示，这种药物不仅能单独抑制肿瘤生长，还能与化疗或免疫疗法联用，增强对乳腺癌、结肠癌、膀胱癌、前列腺癌和肺癌等多种实体肿瘤的治疗效果，为当前标准治疗反应不佳的患者提供了新的希望，目前该药物已进入临床试验准备阶段，有望显著改善癌症治疗效果。

美国开展的TLC-2716药物I期临床试验显示，该口服制剂可使健康志愿者甘油三酯水平最高降低39%，残余胆固醇降低61%，同时降低极低密度脂蛋白胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇，安全性良好；该药物有望为他汀类药物治疗无效的重度高甘油三酯血症患者及存在残余心血管风险的人群提供新选择，但需通过II/III期结局试验验证其临床价值，并强调药物创新不能替代生活方式干预，后续需结合靶向生活方式计划进行临床转化，最终确定其在心血管风险综合管理中的定位。

《每日邮报》调查显示，痴迷身材的Z世代健身爱好者与饱受关节疼痛折磨的婴儿潮一代正通过地下渠道购买80英镑的实验性肽类药物。这些未经批准用于人体的"研究肽"被宣传为比肉毒杆菌更抗衰老、比Ozempic减肥更快，但实际上仅在动物研究中显示潜力，从未在人体测试过。科学家警告存在危及生命的心脏风险，而经销商利用"仅用于研究"的法律漏洞销售产品。社交媒体网红推波助澜，声称能提升吸引力和恢复能力，但监管机构明确表示将对违规销售采取行动，专家警告消费者正将自己变成"实验室小白鼠"。

一项发表于《自然医学》的首个人体临床试验显示，实验性口服药物TLC-2716在短短14天内显著降低顽固性血液脂肪水平，其中甘油三酯总体下降约40%，基线水平较高者降幅超60%，同时餐后残余胆固醇降低61%；该药物通过精准靶向肝脏和肠道的脂肪生成机制避免了早期同类药物的安全隐患，在100名健康志愿者中未报告严重副作用，为他汀类药物无法解决的高甘油三酯血症患者提供了新希望，但需更大规模长期研究验证其对心血管疾病的预防效果及安全性。

剑桥大学主导的PIONEER试验揭示，用于缓解乳腺癌患者潮热症状的醋酸甲地孕酮药物在低剂量下具有双重作用：既能减轻抗雌激素治疗的副作用，又能直接抑制肿瘤生长。该药物通过改善患者治疗依从性及直接拮抗雌激素信号通路发挥作用，尤其对雌激素受体阳性乳腺癌患者效果显著。尽管需更大规模长期研究验证其安全性，但这一发现为优化乳腺癌治疗方案开辟了新路径，有望在控制肿瘤的同时减少高剂量用药带来的体重增加和高血压等不良反应。