环球医讯创新药物

西非加蓬进行的一项3期临床试验结果显示，采用磺胺多辛、乙胺嘧啶、青蒿琥酯和磷酸哌喹四种药物联合的单剂治疗方案，对疟疾患者实现了93%的高治愈率，与标准三天六剂疗法的90%治愈率相当。这一突破性疗法不仅解决了患者治疗依从性问题（约三分之一患者无法完成标准疗程），还有效应对了日益严重的疟疾耐药性挑战，有望成为连接现有治疗与未来新疗法的重要桥梁，为每年导致近60万人死亡的疟疾防治带来新希望。

美国FDA已批准达沙替尼仿制药多项剂量规格的上市申请，显著提升费城染色体阳性慢性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病治疗的可及性与成本效益。作为强效多靶点酪氨酸激酶抑制剂，达沙替尼在新诊断患者中展现优于伊马替尼的疗效，可更快更深入诱导细胞遗传学和分子学反应，在晚期疾病及伊马替尼耐药病例中有效靶向BCR-ABL突变，同时获批用于儿科患者联合化疗方案，临床试验显示3年无事件生存率达64.1%，为白血病治疗提供重要药物选择。

英国科学家发现新型药物M102可保护运动神经元病受损神经细胞，通过激活NRF2和HSF1细胞防御系统显著延缓疾病进展，在小鼠实验中改善运动功能并保护实验室培养的运动神经元，谢菲尔德大学与美国生物技术公司Aclipse Therapeutics合作研发的这一突破为目前无治愈方法的运动神经元病带来希望，该病导致患者肌肉无力且通常在症状出现后2至5年内死亡，英国约5000人患病，专家表示科学认知进步使人体试验即将推进，有望实现真正有效的治疗干预。

一项在西非加蓬进行的3期临床试验显示，一种包含四种现有抗疟疾药物的单剂量联合疗法与标准的三日多剂量疗法效果相当，28天后单剂量组93%患者体内疟原虫被清除，而标准疗法组为90%。该疗法通过组合磺胺多辛、乙胺嘧啶、青蒿琥酯和吡咯萘啶（SPAP）四种药物，同时针对疟原虫的多个弱点，有效解决了药物耐药性上升和患者治疗依从性差两大难题，且使用价格相对低廉且已在非洲广泛可及的药物，为撒哈拉以南非洲地区占全球95%疟疾感染和死亡病例的数百万患者提供了及时可行的治疗方案。

英国研究团队在儿童T细胞急性淋巴细胞白血病中发现一种新型癌细胞亚型，该亚型由ZBTB16基因激活定义，对现有治疗具有抵抗性，可能导致约10%患儿治疗失败。通过调整现有临床检测方法，医生可在诊断当天识别此类细胞，避免无效化疗并及时调整治疗方案。这项发表于《自然通讯》的研究为开发靶向ZBTB16基因的新型疗法提供了科学依据，有望改善这种占儿童白血病15%的侵袭性癌症的治疗效果，为全球患儿带来新的治疗希望，标志着儿童癌症精准医疗的重要突破。

一项最新研究显示，针对仅靠他汀类药物无法充分控制胆固醇水平的患者，实验性口服药物恩立替肽（enlicitide）在24周内可将"坏"胆固醇降低高达60%。该3期临床试验覆盖14个国家2912名心血管高风险患者，在常规降脂治疗基础上添加每日一片恩立替肽后，患者低密度脂蛋白胆固醇显著下降且效果持续52周，同时载脂蛋白B和脂蛋白(a)等指标也明显改善，安全性与安慰剂相当。作为全球首个完成3期试验的口服PCSK9抑制剂，该药物有望为70%未达治疗目标的高胆固醇患者提供新选择，默克公司计划于明年申请美国食品药品监督管理局批准。

诺和诺德公司近日在《新英格兰医学杂志》发表口服司美格鲁肽临床试验结果，该药物以Ozempic和Wegovy品牌闻名，主要用于治疗肥胖和2型糖尿病。研究显示，每日口服药丸在71周试验中平均减重16.6%，接近每周注射效果，且超三分之一患者减重超20%，副作用如恶心呕吐虽略有上升但整体可控。同时，美国政府成功将药物月费从1000-1350美元大幅降至50-350美元，显著降低经济门槛，有望惠及全球数百万患者，推动减肥治疗进入口服新时代，标志着医疗创新的重大突破，对公共卫生领域具有深远影响。

研究人员报告，默克公司开发的实验性药丸恩立替肽能显著降低高胆固醇患者的低密度脂蛋白水平最高达60%，为现有疗法无法达标的患者提供新选择，有望减少心脏病发作和中风风险；该药物通过抑制PCSK9蛋白清除"坏"胆固醇，在3期临床试验中效果持续一年，计划明年申请FDA批准，但专家强调可负担性是关键，若定价合理将极大改善数百万美国人的健康结局，同时另一项研究显示同类注射剂已证实降低心血管事件风险25%。

艾伯维宣布终止与字母表公司旗下卡利科实验室长达11年的研发合作，该合作专注于年龄相关疾病（包括神经退行性疾病）的研究，期间艾伯维累计投入17.5亿美元。由于关键药物fosigotifator在肌萎缩侧索硬化症2/3期临床试验中失败，项目即将结束并计划裁员约100人。艾伯维正战略转向注射剂和基因药物，放弃小分子药物领域；同时，双方共享资产如针对多囊肾病的ABBV-CLS-628未来不明，尽管卡利科新任命前艾伯维高管领导药物发现，但合作终止标志着这一耗资巨大的抗衰老研究计划告一段落，对相关疾病治疗研发产生重大影响。

芬布鲁替尼作为一种实验性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在两项关键性三期临床试验中展现出卓越疗效，能显著降低复发缓解型多发性硬化症患者的年复发率并延缓原发进展型患者的残疾进展速度；其创新作用机制通过精准靶向B细胞和小胶质细胞，有效减轻中枢神经系统炎症并穿透血脑屏障，有望成为全球首个同时适用于两种主要类型多发性硬化症的高效口服治疗药物，为全球290多万患者提供更便捷的治疗选择和新的希望，标志着多发性硬化症治疗领域的重要突破，同时基因泰克公司正积极拓展针对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的疗法研发。