环球医讯创新药物

一项由阿尔伯特·爱因斯坦医学院主导的突破性研究显示，实验性药物ALRN-6924通过同时抑制MDMX和MDM2两种关键蛋白，成功激活了肿瘤抑制蛋白p53，在急性髓系白血病(AML)动物模型中将小鼠中位生存期从50天延长至150天，并实现约40%实验小鼠的长期治愈，该成果已在《科学转化医学》发表并推动针对晚期AML患者的1/2期临床试验，为这种5年生存率仅27%的致命性血液癌症提供了全新治疗策略，有望解决过去半个世纪AML治疗进展有限的困境。

本文系统综述了IIIB-IV期非小细胞肺癌支持治疗的最新进展，详细分析了培美曲塞、厄洛替尼、多西他赛、吉西他滨和贝伐珠单抗等药物在支持治疗中的应用效果。研究表明，对于非鳞状非小细胞肺癌，培美曲塞和厄洛替尼支持治疗可显著延长无进展生存期和总生存期；对于鳞状非小细胞肺癌，多西他赛、厄洛替尼和吉西他滨更为有效。文章强调，支持治疗应在标准诱导化疗（4-6个疗程含铂双药方案）后且疾病无进展的情况下进行，直至疾病进展或出现不可耐受毒性，尤其适用于诱导治疗后达到疾病稳定的患者。

最新研究揭示GLP-1类药物（如Ozempic）可能具有显著抗癌潜力，加州大学圣地亚哥分校分析近6000名结直肠癌患者数据发现，服用GLP-1药物者五年死亡率仅为15.7%，远低于未使用者的37.1%，且即使调整BMI、年龄和癌症严重程度等因素后，生存优势仍显著存在，尤其对BMI超过35的严重肥胖患者效果更明显，尽管该观察性研究仅显示相关性而非因果关系，但研究人员强烈建议开展大规模随机试验验证GLP-1类药物对肥胖相关癌症的治疗价值。

新型口服白细胞介素-23抑制剂Icotrokinra在针对中重度斑块型银屑病的三期临床试验中，16周内实现65%患者皮肤完全或几乎清晰，疗效媲美现有注射类生物制剂，且安全性良好，有望为针剂恐惧患者提供重大治疗突破，目前四项后续三期试验正在推进中，包括针对头皮、生殖器等难治部位的专项研究。

Alexion Pharmaceuticals科学家Siddhant Sojitra在AAPS PharmSci 360 2025会议上提出了一种用于早期高浓度生物制剂配方开发的搅拌模型，该模型通过模拟药物产品在制造、运输、储存和使用过程中经历的机械应力，系统评估了轨道摇床、多通道涡旋混合器和台式运输模拟器三种物理搅拌模式对蛋白质聚集和颗粒物形成等质量属性的影响，确定了使用2R规格小瓶、最小装量1mL、水平放置、在室温下以轨道摇床进行24小时搅拌为最佳测试方案，为早期识别稳定配方提供了科学依据，有助于开发能承受机械应力而不影响药物质量和有效性的高浓度生物制剂。

英国谢菲尔德大学与埃克利普斯治疗公司合作研发的M102新药，在临床前研究中通过激活NRF2和HSF1细胞保护系统，显著减缓运动神经元病进展并改善神经功能。该药物在小鼠实验中有效保护运动神经元、维持肌肉功能，目前正筹备人体试验。研究团队指出，这种被描述为"最残酷疾病"的运动神经元病每年影响英国约5000人，患者多在症状出现后2-5年内死亡，新突破虽处早期阶段但为无药可治的领域带来实质性希望，凸显多领域协作加速药物研发的紧迫性。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布任命理查德·帕兹杜尔博士为药品评价与研究中心（CDER）主任，这位拥有26年FDA工作经验的肿瘤学专家自2017年起领导肿瘤卓越中心，成功推动癌症药物审批流程优化与标签标准化；帕兹杜尔此前曾婉拒该职位，现接替仅任职四个月便因争议辞职的前任乔治·蒂德马什博士，在FDA监管改革关键时期肩负重任，其深厚的胃肠道癌症研究背景和对科学诚信的坚守将强化该机构作为全球癌症治疗标准制定者的领导地位，助力美国药物开发达到新高度。

Orbis项目是由美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤卓越中心于2019年5月发起的全球性合作框架，旨在实现肿瘤产品的同步提交与审评，通过国际监管机构协作缩短癌症患者获取创新疗法的等待时间。该项目针对全球多中心关键性临床试验日益重要的趋势，促进各国监管标准统一，优化临床试验设计，已促成全球多个国家批准多种肿瘤药物，合作伙伴涵盖澳大利亚、加拿大、巴西、以色列、新加坡、瑞士和英国等监管机构，显著提升了抗癌药物研发效率与患者可及性，同时通过季度报告机制确保信息透明度，为未来全球药品监管合作树立了新范式。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年11月11日宣布理查德·帕兹杜尔医学博士正式出任药品评价与研究中心（CDER）主任，该任命彰显其26年FDA服务资历与肿瘤卓越中心创始主任身份；作为著名监管创新者，帕兹杜尔主导开发了加速癌症疗法审评的跨中心协调机制，并推动奥比斯项目、便利项目及更新项目等关键举措，有效简化肿瘤药物审批流程与患者获取途径，FDA局长马卡里高度评价其前瞻性科学贡献，帕兹杜尔本人表示将全力协同专家团队推动药物开发监管改革，助力美国医药创新达到新高峰，其丰富学术背景包括MD安德森癌症中心教职及800余篇肿瘤学研究成果。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布移除荷尔蒙类更年期药物上关于中风、心脏病发作、痴呆等严重风险的加粗警告标签，这一决定得到了FDA局长马丁·马卡里等支持者的认可，认为原有标签过时且不必要，但也引发了部分专家对决策过程透明度的担忧。该变更基于研究显示，60岁前开始并在更年期症状出现10年内使用荷尔蒙疗法风险较小，有望帮助医生和患者做出更个性化的治疗决策，但关于荷尔蒙疗法整体健康益处的科学争论仍在继续，特别是针对不同年龄段女性的风险差异和药物新型给药方式的安全性评估。