环球医讯创新药物

Besremi（罗培干扰素alfa-2b-njft）是一种用于治疗成人真性红细胞增多症的干扰素alfa-2b注射剂，每两周皮下注射一次，2021年11月12日获FDA批准。该药物带有黑框警告，可能引发严重精神健康问题、自身免疫疾病及心脏问题等风险，使用期间需密切监测。临床试验显示，在7.5年研究中61%患者达到完全疾病控制，80%患者血细胞计数改善。患者需注意常见副作用如流感样症状、瘙痒和喉咙痛，以及可能的严重副作用包括血液细胞减少、过敏反应、眼部问题等，孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用并采取有效避孕措施。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心的一项新研究揭示了ATRX基因突变如何系统性地重编程胶质瘤细胞中的表观基因组和三维染色质结构，激活驱动肿瘤进展的发育基因网络，特别是发现HOXA通路可作为有前景的药物靶点，为ATRX突变型脑肿瘤患者提供了新的治疗方向，这一发现不仅对胶质瘤治疗有重要意义，也可能适用于其他携带ATRX突变的癌症类型，有望推动更精准的个性化医疗发展，为目前治疗选择有限的侵袭性脑肿瘤患者带来新的希望。

美国健康高级研究计划署(ARPA-H)宣布向开发个性化基因药物的机构提供高达1.6亿美元的资金支持，重点资助费城儿童医院等机构开展针对罕见儿科疾病的定制基因疗法研发，要求在项目第三年启动首次人体试验，采用创新的伞式临床试验模型，使治疗方法能更快、更经济地惠及患者，此举有望改变遗传疾病的治疗轨迹并强化美国在医学创新领域的领导地位。

美国Apertura基因治疗公司已与美国国立卫生研究院下属的尤妮丝·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发育研究所(NICHD)和国家人类基因组研究所签署多年期合作研发协议，共同推进C1型尼曼-匹克病(NPC1)的实验性基因疗法研发。该协议将重点测试Apertura专有的TfR1 CapX腺相关病毒衣壳，这种衣壳能结合转铁蛋白受体1并穿越血脑屏障，实现药物在整个中枢神经系统的分布。C1型尼曼-匹克病是一种罕见的常染色体隐性遗传溶酶体贮积症，患者细胞无法正常运输胆固醇和脂质，导致这些物质在中枢神经系统和肝脏中积累，进而引起神经退行性病变、进行性小脑共济失调和早逝。该合作旨在推进TfR1 CapX与治疗性构建体结合的临床前开发，通过监管审查并进入临床应用，由阿拉·帕塞吉安医学研究基金会提供资金支持。

Anthropic公司宣布推出面向科学家的AI工作台Claude Science，并表示将开始自主研发药物，重点关注"被忽视"疾病领域。专家指出，虽然AI已在药物研发的各个阶段发挥作用，能加速化合物筛选和数据分析，但AI设计的药物仍需经过漫长的临床试验和真实世界测试，目前尚无任何AI设计的药物通过FDA批准上市，整个过程可能需要十年以上时间，且药物候选物仍需在人体中验证安全性与有效性，这凸显了AI在药物研发中作为辅助工具而非完全替代人类的现实定位。

世界经济论坛最新发布了2026年十大新兴技术报告，揭示了即将在未来三到五年内产生重大影响的突破性创新。这些技术涵盖电网互联能源、直接提锂、被动辐射冷却材料、PFAS分解、精密发酵、外泌体药物递送、个性化mRNA癌症疫苗、量子模拟药物发现、世界模型和基于格的密码学等领域，旨在解决气候变化、粮食安全、能源和无法治愈的疾病等全球性挑战，展现了分布式、个性化和资源高效利用的技术趋势，为应对人类共同危机提供了切实可行的解决方案。

Anthropic公司宣布将利用其AI模型Claude开发自己的临床前药物项目，专注于被忽视的罕见疾病领域，同时推出面向科研人员的AI工作台Claude Science；这一举措将AI技术与药物研发深度结合，尽管药物开发周期长、成本高且风险大，但对于缺乏治疗选择的罕见病患者具有重要意义，也标志着AI公司正从工具提供者向实际应用领域深入探索，展示了科技巨头在生物医药领域的长期战略布局。

Anthropic公司宣布启动新的临床前药物发现项目，旨在利用人工智能技术为制药公司开发工具，优先研发治疗"被忽视"疾病的药物，这些疾病往往超出了传统制药公司的业务范围。该公司同时推出Claude Science科学家AI工作台，整合研究人员常用工具并提供灵活计算资源。随着AI在美国医疗保健领域迅速普及，已有22%的医疗组织实施了特定领域AI工具，比2023年增加了十倍，AI技术有望在药物发现过程中提高效率，但也存在提供不准确医疗信息的风险。

美国生物制药公司Altimmune研发的佩姆维多肽(pemvidutide)获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)。该药物是一种平衡的1:1胰高血糖素/GLP-1双重受体激动剂，在IMPACT 2b期临床试验中显示出显著改善MASH疾病活动度和肝纤维化的效果。2026年5月公布的最新分析显示，佩姆维多肽治疗可同时改善多个非侵入性肝纤维化检测指标，48周试验数据显示肝纤维化标志物ELF和肝脏硬度测量值显著下降，且耐受性良好，为MASH患者提供了潜在的新治疗选择，有望解决这一进行性肝病未满足的医疗需求。

亚利桑那大学研究人员在《自然·衰老》期刊发表突破性研究，发现靶向TDP-43蛋白低复杂度结构域的实验性药物XL20能显著延长肌萎缩侧索硬化症(ALS)小鼠模型的生存期约一周，同时保护神经细胞并减轻肌肉无力症状；该药物可穿透血脑屏障，在人类运动神经元测试中逆转损伤，为ALS治疗提供新靶点，且研究成果有望应用于阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病，为约三分之一80岁以上人群常见的边缘优势年龄相关TDP-43脑病(LATE)等疾病带来治疗希望。