环球医讯创新药物

康涅狄格大学医学院与哈佛、耶鲁及多伦多大学的研究人员在《美国医学会精神病学杂志》上发表重要研究，揭示了两种针对治疗抵抗性抑郁症的新方法：静脉注射氯胺酮可在数小时至数天内快速缓解抑郁症状和自杀意念，但效果仅维持数周；抗抑郁药与特定抗精神病药物联合使用也能改善症状，但可能带来难以忍受的副作用。这些发现将帮助医生为对标准治疗无效的患者提供更精准、个性化的治疗方案，标志着抑郁症治疗进入探索更快、更有针对性和更个性化疗法的新阶段，为长期遭受痛苦的患者带来希望。

美国食品药品监督管理局(FDA)更新了其最新发布的药品监管指导文件列表，涵盖ICH多学科、临床医学、抗菌药物、药品质量等多个领域。这些指导文件包括草案和最终版，涉及阿片类镇痛药、非阿片类镇痛药、局部麻醉药、刺激物使用障碍治疗药物等的开发指南，以及生物类似药、药品生产质量管理规范(CGMP)等相关规定。最新更新的指导文件包括M11临床电子结构化协调协议模板等，为药品研发、审批和监管提供了详细指导，旨在确保药品安全有效并促进医药创新。这些指导文件反映了FDA对医药行业最新发展和挑战的回应，有助于提高药品研发效率和质量。

英国生物科技杂志报道，Isomorphic Labs成功获得21亿美元B轮融资，用于进一步开发其人工智能药物设计引擎IsoDDE并推进相关药物研发。该公司源自谷歌母公司Alphabet旗下的DeepMind，已与礼来、诺华和强生等制药巨头建立合作，专注于癌症和免疫学领域的内部药物研发管线，旨在通过AI技术解决复杂的生物医学挑战，应对全球疾病负担。此次融资由Thrive Capital领投，Alphabet及其风险投资部门GV继续跟投，新投资者包括MGX、淡马锡、CapitalG和英国主权AI基金，标志着AI在药物研发领域的应用获得资本市场高度认可。

欧洲肥胖症研究协会、欧洲营养师协会联合会和欧洲肥胖症患者联盟联合发布新共识声明，强调在GLP-1受体激动剂等新型肥胖症药物广泛使用的背景下应以注册营养师为主导提供医学营养疗法。该声明详细阐述了医学营养疗法、营养心理学、身体成分监测、身体活动和社会经济考量等关键方面，指出IBT药物可能导致24-30%的减重来自肌肉流失，建议追求3:1的脂肪与瘦体重减重比例，并强调需加强长期营养、功能和心理结果研究，同时解决肥胖症治疗中的社会经济不平等问题和病耻感。

一项发表在《Cell Reports Medicine》上的I期临床试验显示，新型HPK1抑制剂NDI-101150在晚期透明细胞肾细胞癌患者中展现出显著疗效，成功缩小肿瘤并在一名患者中完全清除癌症。该药物通过解除免疫系统的"刹车"机制来增强抗癌效果，为耐药性肾癌患者提供了新的治疗希望，标志着免疫疗法领域的重要进展，有望为当前标准免疫检查点抑制剂无法治愈的患者带来转机，尽管研究者强调从概念验证到广泛应用还有很长的路要走。

帕金森病研究取得突破性进展，宾夕法尼亚大学医学院团队发现大脑免疫细胞小胶质细胞释放的GPNMB蛋白会加速α-突触核蛋白在神经元间的毒性传播，形成自我强化的病理循环；研究人员成功开发出靶向GPNMB的抗体阻断该循环，在细胞实验中有效阻止了疾病扩散，且基因分析证实高GPNMB表达者脑内病理损伤更广泛；该靶点具有安全性优势，因先天缺失GPNMB者仅表现为轻微皮肤异常，为全球约1000万帕金森病患者提供了延缓疾病进展的全新治疗策略，相关成果已发表于《神经元》期刊。

安进公司生产的药物Tavneos在日本导致20名患者因肝脏损伤死亡后，正面临全球范围的严格审查。日本桂制药公司已建议临床医生停止新开处方，同时要求在药品包装上添加严重肝功能障碍警告。与此同时，美国FDA提议撤销该药物的批准，指控其2019年临床试验数据存在操纵行为，使药物显得比实际更有效。若指控属实，该药物可能从美国市场撤出，而欧洲药品管理局也已启动对该药物的审查程序，这一系列事件对安进公司2025年报告的4.59亿美元销售额将产生重大影响。

一项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究表明，单次输注VERVE-102基因编辑疗法可显著降低杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)或早发冠状动脉疾病患者的PCSK9蛋白和低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平。Heart-2临床试验的中期结果显示，在最高剂量(1.0 mg/kg)下，PCSK9蛋白水平平均降低88%，LDL胆固醇水平平均降低62%，且效果在12个月后仍保持稳定。该疗法利用碱基编辑技术使肝脏中的PCSK9基因永久失活，可能为心血管疾病预防提供持久的治疗策略，但其长期安全性和临床效益仍需更大规模、更长期的研究来证实。这项突破性研究为高胆固醇血症患者提供了潜在的一次性治疗选择，有望解决传统降脂治疗依从性差的问题。

Sobi在2025年底以15亿美元收购Arthrosi后，其痛风治疗药物pozdeutinurad的3期临床试验取得积极成果。该URAT1抑制剂在REDUCE-2试验中显著降低了患者血清尿酸水平，75mg和50mg剂量组达标率分别为69.2%和56.6%，远高于安慰剂组的8.1%。作为收购的核心资产，pozdeutinurad有望解决现有痛风药物的局限性，提供更好的耐受性。Sobi已为该药物投入巨额资金，并预计将于今年下半年获得另一项关键试验结果，有望填补痛风治疗领域的重大未满足医疗需求。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了吉利德科学公司研发的Hepcludex，作为首款用于治疗慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染的药物。该药物适用于无肝硬化或代偿性肝硬化的成年患者，标志着在HDV治疗领域取得重大突破。临床试验数据显示，使用Hepcludex治疗48周后，48%的患者病毒水平降低且肝酶指标改善，20%的患者血液中检测不到HDV病毒，效果随治疗时间延长而提升。专家估计美国约有8万人感染HDV，占乙型肝炎患者的4%左右，而HDV感染必须与乙型肝炎病毒共同存在。