环球医讯创新药物

佐治亚州的皮德蒙特和埃默里医院正在测试一种名为达拉克森拉西布(daraxonrasib)的新型胰腺癌药物，该药获FDA早期批准，能将晚期胰腺癌患者的中位生存期从6.5个月延长至13个月，无进展生存期从3.5个月增至7个月，且副作用显著减少。这种靶向KRAS基因突变的口服药物为胰腺癌治疗带来重大突破，为这种美国第三大致死率的癌症患者提供了新的希望，标志着过去30年来胰腺癌治疗领域最重大的进展。

德克萨斯大学埃尔帕索分校研究人员发现，GLP-1类药物（包括Ozempic）与多种物质使用障碍发生率显著降低存在强关联。研究分析了超过14.2万名2型糖尿病或肥胖患者的健康数据，其中约2万名患者使用了GLP-1类药物。结果显示，与未使用者相比，GLP-1类药物使用者的酒精使用障碍风险降低74%、阿片类药物使用障碍风险降低69%、尼古丁使用障碍风险降低68%、可卡因使用障碍风险降低75%。研究人员认为这些药物可能影响大脑奖赏系统相关通路，但强调这只是关联性发现，需进一步开展随机临床试验验证其在成瘾治疗中的应用潜力，目前不建议将这些药物用于成瘾治疗。

α-半乳糖综合征是一种由蜱虫叮咬引发的严重过敏反应，可导致患者对哺乳动物肉类产生危及生命的过敏反应，症状通常在食用后数小时出现，包括荨麻疹、呼吸困难和消化问题。该病症约15年前首次与特定蜱虫种类相关联，目前估计美国已有约45万人患病，主要由孤星蜱传播。最新进展是FDA于2024年批准了首个治疗该病症的药物Xolair，可减少严重过敏反应，但避免蜱虫叮咬仍是预防关键，标准治疗仍包括避免食用牛、猪、羊肉并随身携带肾上腺素注射器。

澳大利亚治疗商品管理局(TGA)定期更新药品产品信息(PI)，确保医疗专业人员和消费者及时获取最新安全信息。本文介绍了TGA通过不良事件报告、风险管理计划、文献审查等多种方式监测药品安全性，并详细列出了10种近期更新产品信息的药品，包括阿卡替尼、阿仑单抗、别嘌醇等，更新内容涵盖心律失常、肝毒性、输液反应等重要安全信息，这些更新对处方医生采取恰当的临床决策至关重要，旨在保障患者用药安全。

一项最新研究显示，GLP-1受体激动剂类药物长期使用不会损害男性激素水平或生育能力，反而可能改善肥胖相关低睾酮男性的睾酮水平和精子质量。英国研究人员通过分析五项临床试验发现，这类药物不仅能解决肥胖的根本原因，还能带来比单纯睾酮替代疗法更好的健康效果，支持将治疗重点从激素替代转向改善代谢健康，为肥胖男性提供更全面的健康解决方案，具有重要的临床意义和实践价值。

α-半乳糖综合征是一种由蜱虫叮咬引发的危及生命的肉类过敏反应，患者食用红肉后数小时可能出现荨麻疹、呼吸困难等严重症状，该病源于人体对哺乳动物肉类中α-半乳糖的免疫反应，美国疾病控制与预防中心估计约45万美国人已患病，2024年FDA批准的茁乐注射液成为首个治疗药物，但避免蜱虫叮咬仍是关键预防措施，患者需终身禁食牛羊肉等哺乳动物肉类，部分人可能在数年后自然康复。

日本制药巨头卫材(Eisai)获得英国生命科学创新制造基金(LSIMF)支持，将投资4800万英镑(约6450万美元)升级其位于伦敦北部赫特福德郡哈特菲尔德的制造工厂，专门用于阿尔茨海默病药物Leqembi(仑卡奈单抗)的包装生产。该扩建项目将使工厂具备生产温控注射和输注药物的能力，并推动卫材从依赖第三方合同制造商转向英国本土"内部包装模式"，增强对欧洲、中东和非洲等多地区的供应能力。尽管Leqembi已于2024年在英国获批，但目前仍未能通过国家医疗服务体系(NHS)获得，英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)正重新评估该药物，结果将于8月公布，有望改善患者获取途径。

阿斯利康罕见病部门Alexion的Ultomiris（ravulizumab）已获美国FDA优先审查资格，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）。基于I CAN三期临床试验的预设中期分析结果，Ultomiris在34周时显示出比安慰剂降低43.4%的蛋白尿。IgAN是一种罕见的肾脏炎症性疾病，可导致慢性肾脏疾病并发展为终末期肾脏疾病，目前美国已有超过21.7万人被诊断患有此病。如获批准，Ultomiris将成为首个可用于治疗这种罕见肾脏疾病的C5补体抑制剂，有望为IgAN患者提供新的治疗选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)近期批准了多项肿瘤学产品，包括阿斯利康的特若卡普(capivasertib)靶向疗法、罗氏的VENTANA PTEN伴随诊断检测以及拜耳的Ambelvist低剂量MRI对比剂，这些新产品将为PTEN缺陷型前列腺癌患者、需要精准诊断的癌症患者以及需要高质量影像检查的多种疾病患者提供更有效的治疗和诊断方案，标志着肿瘤学领域在精准医疗方面取得重要进展，对改善患者预后和推动肿瘤治疗个性化发展具有重要意义。

葛兰素史克的momelotinib（一种具有差异化作用机制的JAK抑制剂）已获美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局孤儿药认定，用于治疗VEXAS综合征这一五年死亡率达30%-40%的罕见克隆性髓系疾病；该认定基于回顾性研究显示JAK抑制剂可改善炎症及血液系统症状，即将开展的全球性II/III期ATLAS试验将验证其疗效，该药目前已在多国获批用于骨髓纤维化治疗，通过同时抑制JAK1、JAK2及ACVR1三条关键信号通路发挥治疗作用，为尚无批准疗法的VEXAS患者带来新希望。