环球医讯创新药物

美国英克药业公司宣布以高达20亿美元的价格收购Star Therapeutics全资子公司Vega治疗公司，此次收购核心是处于3期临床试验的VGA039药物，该药物有望成为首个皮下注射预防治疗冯维勒布兰德病的疗法。冯维勒布兰德病是最常见的遗传性出血性疾病，影响约13.5万美国人，患者常面临频繁鼻出血、创伤后出血时间延长等问题。当前预防治疗需频繁静脉注射，给患者带来沉重负担。VGA039作为靶向S蛋白的单克隆抗体，可实现每月一次皮下自我注射，已获FDA突破性疗法等多项认定，将帮助英克药业在重磅药物Jakafi专利到期前实现业务多元化，巩固其在血液病治疗领域的市场地位。

苏格兰药品委员会正式批准司美格鲁肽（诺和诺德生产，商品名Wegovy）用于苏格兰国家医疗服务体系，为已确诊心血管疾病且超重或肥胖的成年患者提供心血管风险降低治疗。该决策基于SELECT III期临床试验结果，证实每周一次2.4mg皮下注射司美格鲁肽可使主要不良心血管事件风险相对降低20%，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死和非致死性卒中，同时带来显著体重减轻效果，为心血管疾病二级预防提供了突破性治疗选择，但需注意胃肠道不良反应管理及16周剂量递增方案的实施细节。

苏格兰药品联合会(SMC)已批准将司美格鲁肽(维格威)作为饮食和运动之外的治疗方法，用于超重且同时患有心血管疾病的患者。该药物可处方给BMI≥27且有心血管风险的患者，约14.5万名苏格兰患者将符合资格。维格威通过模拟GLP-1激素抑制食欲并减缓消化，不仅能帮助减重，还能直接降低心血管事件风险。此前爱丁堡皇家医师学会曾批评苏格兰NHS未提供此类药物是"国家耻辱"，专家称其为"最有效的药物之一"，对预防心脏病和中风具有重要意义。

芝加哥大学化学家团队开发出一种革命性技术，能够通过简单步骤将分子中的羰基团替换为氮原子，将原本需要10步的复杂过程简化为仅需1-2步。这一突破有望大幅加速小分子药物的研发进程，因为氮原子的位置对药物与体内蛋白质的结合至关重要。该技术使用名为NAHA的成分实现高效置换，过程简单、有效且成本低廉，已被发表在《科学》杂志上，有望为药物发现领域带来重大变革，对人类健康和医药产业发展具有深远影响，特别是对于治疗从湿疹到癌症等多种疾病的药物研发将产生实质性推动作用。

芋螺毒液中含有大量结构稳定的多肽，能精准作用于离子通道和受体，是开发慢性疼痛药物的潜在宝库；目前仅有一种衍生药物齐考诺肽获批，但因需脊髓给药而受限；近年来，稳定肽设计、GLP-1类药物的成功经验、以及对芋螺毒素靶向GPCR、钠通道和炎症通路的新认识，重新点燃了研究者的热情；科学家认为疼痛治疗可能需要多重靶点策略，而天然毒液的协同作用正提供了启发；尽管临床转化仍面临挑战，肽工程与基因组学的新工具正在推动这一领域的发展。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了节奏制药公司（Rhythm Pharmaceuticals）的疗法用于治疗一种由脑损伤引起的罕见肥胖症——获得性下丘脑性肥胖，这是该国首个获批用于该病症的治疗方案。该疗法化学名为setmelanotide，已以Imcivree品牌获批用于治疗遗传性肥胖。此次批准基于一项晚期研究，结果显示setmelanotide在52周内使体重指数（BMI）降低15.8%，而安慰剂组则上升2.6%。公司股价盘前上涨6.6%至96.34美元。患者倡导组织表示，该疗法为患者家庭带来了希望。

本文作者艾莉森·塞克斯顿·沃德是南加州大学谢弗卫生政策与经济研究所的研究科学家。她指出，数十年来公共卫生官员呼吁美国人改善饮食、增加运动，但肥胖率持续上升至2022年的40%，随后因GLP-1类新药的出现开始下降。这类药物能帮助患者减重15%-20%，但保险覆盖范围有限。研究表明，广泛获取GLP-1疗法能带来显著社会效益，例如年轻人预期寿命增加近两年，糖尿病患者减少近六年。医疗保险覆盖可在十年内节省1750-2450亿美元。批评者称成本过高，但注射剂价格已下降50%以上，新口服药月费仅149美元。目前仅不到三分之一的保险公司覆盖减肥用GLP-1药物，作者呼吁像对待糖尿病那样认识肥胖治疗的生物医学性质。

艾伯维公司已获得欧洲委员会批准，将艾喹培坦(Aquipta)用于治疗成人偏头痛。该药物是一种口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，既可用于急性发作治疗，也可作为预防性治疗药物，适用于每月经历四天或更多偏头痛日的成人。III期ECLIPSE研究在149个地点进行，证实了其有效性和安全性，显示该药物能在两小时内实现无痛状态，并提供长达48小时的持续缓解。这一批准为欧洲偏头痛患者提供了新的治疗选择，满足了未被满足的医疗需求，标志着偏头痛治疗领域的重要进展。

艾伯维公司已获得欧洲委员会(EC)批准，将Aquipta（阿托吉泮）用于成人偏头痛的急性治疗，这是该药物在欧盟获得的第二个适应症。III期ECLIPSE研究证实Aquipta在首次偏头痛发作治疗后两小时内实现无痛状态的效果显著优于安慰剂，同时在缓解主要症状和减少急救药物使用方面表现出色。该药物现已被批准用于急性发作治疗和作为每日一次的预防性治疗，为每月经历四天或更多偏头痛发作的成人提供全面治疗方案。艾伯维表示这一批准将有效解决欧洲偏头痛患者的未满足需求。

艾伯维公司宣布欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已通过积极意见，推荐批准乌帕替尼（RINVOQ，每日一次15毫克和30毫克）用于治疗严重斑秃的成年及青少年患者。该积极意见基于3期UP-AA临床研究项目的数据，乌帕替尼在第24周达到了主要终点（SALT评分≤20）和关键次要终点，包括眉毛和睫毛的改善。乌帕替尼是首个在第24周达到完全头皮毛发再生（SALT=0）这一严格排名次要终点的JAK抑制剂，为斑秃患者带来新的治疗希望。目前乌帕替尼已在欧盟获批用于多种免疫介导性疾病，但尚未获批用于斑秃治疗。