环球医讯创新药物

基因组学、系统生物学与人工智能的融合正深刻变革药物研发领域，通过高通量功能基因组技术（如CRISPR扰动筛选）、多组学数据整合及机器学习模型，实现疾病机制的精准解析与靶点验证，推动靶向治疗、药物重定位及精准医疗的创新发展，本专题征集功能基因组学、人类遗传学验证、AI驱动靶点识别等方向的原创研究，旨在提升治疗开发的成功率和精确度，为遗传性疾病与复杂疾病的治疗提供新策略。

弗朗西斯·克里克研究所研究人员开发出一种名为Ru1的光激活钌金属复合物，能够精准靶向破坏耐药细菌中的新德里金属β-内酰胺酶1(NDM-1)，使细菌对抗生素重新敏感。在蓝光照射下，Ru1使大肠杆菌对美罗培南抗生素的敏感性提高53倍，且对人类细胞无毒性，而黑暗环境中效果显著降低。由于蓝光无法深入人体组织，该技术有望首先应用于皮肤感染治疗、牙科领域或医疗器械消毒，目前研究处于实验室阶段，下一步将进行动物模型测试，为解决全球每年导致数百万死亡的抗生素耐药性问题提供了创新化学解决方案，有望成为传统药物研发的高效替代途径。

世界卫生组织警告医院内抗生素耐药性感染正全球急剧上升，曾易治愈的感染如今难以治疗。2023年全球调查显示六分之一实验室确诊感染对抗生素耐药，40%的血流、肠道及泌尿系统感染对常用抗生素产生抗性，革兰氏阴性菌更出现治疗失效现象。专家预测到2050年全球耐药率或达70%，将逆转数十年医学进步。当前51种研发中的抗生素仅8种具临床价值，耐多药结核病等致命感染已面临无药可用困境，世卫组织呼吁紧急投资研发，避免人类重返细菌感染导致大规模死亡的前抗生素时代。

2026年世界癌症研究与新药开发大会（WCCRDD-2026）定于2026年9月14日至16日在日本东京举行，主题为推进靶向和个性化癌症治疗的精准医学。本次大会将为全球肿瘤学家、研究人员、制药专家及医疗保健专业人员搭建高端平台，深入探讨癌症治疗与药物发现的最新进展，涵盖癌症生物学、精准医学、免疫疗法、靶向药物开发以及人工智能驱动的肿瘤学和纳米医学等前沿技术。会议重点聚焦临床试验创新、生物标志物发现和新型筛查技术，以提升癌症早期检测效率和患者生存质量。通过主题演讲、专题讨论、工作坊及社交活动，大会旨在促进跨学科协作，加速癌症治疗领域的突破性进展。此外，参会者可将研究成果发表于知名期刊及会议论文集，获得国际学术认可，助力全球肿瘤学研究革新与无癌世界愿景的实现。

社交媒体网红正将未经严格临床试验的实验性肽类药物包装为“神奇疗法”，宣称能实现快速愈合、再生和增肌，但专家警告这些“科研用途”的化合物存在严重安全隐患，使用者可能引发过敏性休克、激素紊乱甚至激活癌细胞通路，英国监管机构已明令禁止相关营销行为，尤其对生理发育期的青少年构成特殊威胁，此类产品在五年间搜索量激增十倍却缺乏有效监管体系。

加州大学最新研究显示，使用司美格鲁肽等GLP-1类药物的结肠癌患者五年死亡率显著降低至15.5%，仅为未使用者37.1%的一半，其作用机制可能与药物抑制全身炎症反应、改变肿瘤微环境有关，但该效果在BMI超过35的患者中最为显著，而BMI正常者未见生存获益，专家强调需通过随机对照试验进一步验证结论，此项发现对年轻群体中日益高发的结肠癌防治具有潜在价值。

宾夕法尼亚大学研究人员意外发现，一种自20世纪50年代起用于治疗高血压的常用药物肼屈嗪可能具有抗癌功效。研究表明，该药物能直接作用于名为2-氨基乙硫醇双加氧酶(ADO)的关键酶，抑制癌细胞在低氧环境下的生存能力，特别是对胶质母细胞瘤等难以治疗的侵袭性脑癌具有潜在治疗效果。虽然目前研究仅限于细胞培养实验，但因该药物已获FDA批准，有望比新药更快被重新用于癌症治疗，为开发更安全、更有选择性的癌症治疗方法提供新路径。

美国胃肠病学会发布的2025年克罗恩病治疗新指南明确建议摒弃传统"阶梯式"用药策略，推荐英夫利昔单抗、阿达木单抗等单克隆抗体药物作为中重度患者的首选一线治疗方案，强调应基于最新科学证据而非保险公司成本控制原则制定治疗决策，该指南详细阐述了针对不同致病机制的精准药物选择，包括乌帕替尼等小分子抑制剂的应用规范，并指出硫嘌呤类免疫调节药物仅适用于维持缓解期患者，此举旨在推动医患共同决策、加速疾病控制并预防肠癌等严重并发症，标志着克罗恩病管理理念从保守治疗向积极干预的重大转变。

由Mount Sinai医学院Icahn医学院皮肤科Guttman-Yassky博士领导的国际研究团队在《柳叶刀》发表的两项全球3期临床试验表明，针对OX40免疫受体的新型药物rocatinlimab能显著改善中重度湿疹患者的皮肤状况和生活质量，且安全性良好，有望成为湿疹治疗领域的突破性疗法，该研究为重新平衡免疫系统治疗慢性皮肤病提供了重要证据，标志着靶向记忆T细胞治疗策略的重大进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年11月25日批准鞘内注射基因疗法onasemnogene abeparvovec（商品名：Itvisma），用于治疗2岁及以上携带运动神经元存活1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。此次批准基于STEER III期研究及STRENGTH IIIb期研究数据，证实该疗法能显著改善2至18岁患者的运动功能并维持效果达52周，同时扩展了适应症至成年患者群体；然而，FDA强调需警惕肝毒性、心脏毒性等风险，尤其对有基础慢性疾病的成年患者，要求治疗前进行肝功能评估，且Itvisma标签保留了Zolgensma的肝毒性黑框警告。这一突破将SMA基因替代疗法适用年龄范围大幅拓宽，为神经系统疾病治疗树立新里程碑。