美国食品药品监督管理局(FDA)局长马蒂·马卡里(Marty Makary)和生物制品评价与研究中心主任维奈·普拉萨德(Vinay Prasad)周三表示，药物申请方仍应通过"确证性证据"来强化其申请材料，包括作用机制数据或来自相关适应症或动物模型的研究发现。
FDA现将默认仅要求一个设计良好且执行充分的临床试验作为药物批准的基础，正式确立了一项颇具争议的政策变更，该变更已导致至少一位高级官员离职。
加拿大皇家银行资本市场(RBC Capital Markets)在2月18日的一份报告中写道："我们认为这一政策可能对更广泛的领域和各家公司产生实质性影响……提高药物最终获批的可能性和/或降低后期开发成本。"
FDA局长马蒂·马卡里和生物制品评价与研究中心主任维奈·普拉萨德周三在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表的一篇文章中，将该监管机构长期以来要求两个研究才能批准药物的做法称为一种"教条"。他们指出，这一标准"有强大的理论基础来减少假阳性结论"。
然而，马卡里和普拉萨德继续表示，在实践中，这一标准"已不再合理"，特别是随着药物开发"变得越来越精确和科学"。他们特别指出，FDA不仅关注生存结局，还关注候选药物对生物标志物和其他次要结局的影响，以"讲述一个完整的生物学故事"。
FDA领导层表示："两项试验应被视为临床可信度众多相互关联方面中的一个。""到2026年，我们有强有力的替代方法来确保我们的产品能帮助人们活得更长或更好。"
除了单试验要求外，FDA还将要求药物申请方提供某些"确证性证据"来强化其申请。申请方可以提交数据显示其产品在作用机制和生物学层面上有效。根据该文章，来自相关适应症、动物模型或同类其他药物的数据也可能符合支持性确证证据的资格。FDA还将考虑真实世界证据。
加拿大皇家银行周三写道："FDA在必要时仍将保留要求进行额外研究的裁量权。"这些对现行新默认要求的例外情况可能适用于作用机制不明确的药物或使用短期替代终点的试验。"FDA将在何处行使裁量权仍是关键未知数，"分析师们指出。
加拿大皇家银行表示："总体而言，这传递了积极信号，但可能更多是渐进式演变而非革命性变化。"
然而，并非所有人都对此印象深刻。
政策与监管咨询公司HPS Group总裁史蒂文·格罗斯曼(Steven Grossman)在发给BioSpace的电子邮件声明中表示："该机构新的'一项关键试验政策'似乎削弱了其对患者的承诺。"他补充说，FDA自90年代末以来就支持这一选择，并在2023年最近一次向申请方发布了关于该主题的指南。"现有政策存在什么问题需要改变？"
格罗斯曼补充道："新政策也传递了错误信息。第二项研究可能很重要。我深知这一点，因为我曾参与过一些药物和生物制品的开发，它们在第一项研究中表现优异，但在第二项研究中却表现不佳。转向单试验要求也与FDA最近以需要额外证据为由拒绝某些申请的决定，以及普拉萨德博士关于市场上存在多少不安全药物的持续言论不一致。"
至少有一位前FDA高级官员明确表示他也对降低试验要求表示担忧：理查德·帕祖杜尔(Richard Pazdur)，他在该机构工作了二十多年，并在2017年卓越肿瘤学中心成立时成为首任主任。
帕祖杜尔对媒体表示，他曾在FDA工作26年，去年因与局长马蒂·马卡里就降低新药申请所需临床试验数量的问题存在分歧而辞职。
编辑说明：本报道已更新，加入了政策与监管咨询公司HPS Group总裁史蒂文·格罗斯曼的评论。
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