环球医讯创新药物

澳大利亚Garvan医学研究所研究人员发现一种药物组合可有效绕过神经母细胞瘤的细胞防御机制，该组合利用已获批用于其他癌症的罗米地辛药物，在动物模型中成功触发癌细胞死亡。研究显示这种新疗法能减少肿瘤生长、延长生存期，且允许降低化疗剂量从而减轻副作用，为高风险神经母细胞瘤复发患儿提供了新的治疗希望，目前团队正致力于优化治疗方案以推进临床应用，有望改善这种导致90%复发患儿死亡的致命儿童癌症的治疗效果。

FDA与杜克大学计划于2025年12月16日联合举办"改善过敏性休克结果：提高肾上腺素可及性方法"研讨会，旨在解决肾上腺素使用过程中的障碍问题，如公众对注射的恐惧和污名化。研讨会将重点讨论ARS制药公司开发的鼻喷剂肾上腺素Neffy等创新产品，该产品已在美国、欧盟和英国获批，为患者提供了无针替代方案，特别有助于那些因设备笨重而不愿携带自动注射器的人群。公众评论提交开放至2026年1月16日，研讨会将在华盛顿特区杜克DC办公室及线上同步举行，汇集各方意见以改善过敏性休克患者的治疗可及性。

美国肌肉萎缩症协会（MDA）热烈欢迎美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用于2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，标志着该疾病治疗的重大突破。作为首个适用于广大SMA人群的基因替代疗法，Itvisma基于鞘内注射技术使此前无法获益的较大儿童、青少年和成人患者首次获得基因治疗机会。MDA强调此进展源于数十年科研合作，其已投入超5100万美元支持SMA研究，此次批准不仅为患者家庭带来新希望，更彰显了当科研、产业与患者社区协同努力时神经肌肉疾病治疗领域可实现的变革性进步，同时突显了MDA在推动神经肌肉疾病研究与治疗方面的核心作用。

基于美国2440例患者的全国索赔数据研究显示，使用迈瓦卡滕治疗梗阻性肥厚型心肌病的患者中，5.1%出现新发房颤/房扑，4.1%发生新发心力衰竭，12.5%经历急性医疗事件；近半数患者需剂量调整（主要为减量），17%因急性事件停药超90天，房颤年发生率达7.6%（超常规三倍），凸显个体化用药监测的必要性与潜在安全性挑战。

一项针对超过两百万人的医疗记录研究发现，使用减肥针（如Wegovy和Mounjaro）的人比未使用者患慢性咳嗽的风险高出36%。南加州大学科学家认为这可能与注射引起的胃酸反流或异常神经信号有关。尽管英国用户中呼吸问题报告较少，但约250万人正在使用这些药物，主要副作用包括恶心、消化问题等，严重副作用如急性胰腺炎虽罕见但可能发生，同时数据显示截至2025年1月英国有85例疑似与药物相关的患者死亡。

比利时佛兰德斯生物技术研究所与鲁汶大学的研究团队在《自然·神经科学》发表突破性成果，首次阐明阿尔茨海默症治疗药物莱卡单抗的作用机制。研究证实该单克隆抗体的Fc片段对激活大脑免疫细胞——小胶质细胞清除淀粉样蛋白斑块至关重要，这一发现不仅解开了领域内长期存在的机制疑团，还为开发更安全有效的下一代疗法提供了明确路径。通过人源化小鼠模型实验，团队揭示了小胶质细胞依赖Fc片段启动吞噬作用和溶酶体活性清除斑块的关键过程，并鉴定出SPP1基因标记的微胶质细胞程序，为全球5500多万阿尔茨海默症患者带来治疗新希望。

随着Zepbound和Wegovy等减肥药物在美国掀起热潮，制药巨头正加速推进下一代GLP-1受体激动剂研发，包括诺和诺德的三重激素疗法CagriSema和礼来的口服药物orforglipron。这些新型药物不仅追求更高减重效果（部分临床试验显示11个月内减重达22%），更致力于改善心血管健康、减少肌肉流失等副作用，同时有望打破当前天价困局。专家指出，此类突破将推动减肥治疗从单纯体重管理转向整体健康改善，为高血压、睡眠呼吸暂停等并发症提供综合解决方案，标志着肥胖治疗进入多维度健康管理新纪元。

英国剑桥大学神经外科医生理查德·梅尔博士参与的Channel 4纪录片《癌症侦探：寻找治愈方法》聚焦突破性"5G试验"，该试验利用快速全基因组测序技术在三周内解析胶质母细胞瘤患者肿瘤基因图谱并匹配靶向药物，已帮助前财务总监阿曼达·格雷林实现肿瘤缩小且无新增长，标志着脑癌治疗迎来30年来最大飞跃；此由癌症研究英国等机构支持的试验通过实时调整治疗方案重塑个性化医疗模式，旨在彻底改变胶质母细胞瘤管理方式，为全球患者带来长期生存希望，彰显医学研究的黄金时代正加速到来。

一项针对近3000名新诊断胶质母细胞瘤患者的荟萃分析显示，使用强效醛脱氢酶1A1激活型质子泵抑制剂(PA-PPIs)如奥美拉唑或泮托拉唑与较差的无进展生存期和总生存期显著相关，尤其是在替莫唑胺治疗的关键时间点；研究证实即使考虑年龄、性别、体能状态等因素，PA-PPIs使用仍导致风险比升高，建议胶质母细胞瘤患者避免常规预防性使用此类药物，可选用H2受体拮抗剂或局部抗酸药替代，因PPIs可能通过增强ALDH1A1活性干扰化疗效果，且该影响与MGMT基因甲基化状态无关。

GLP-1类减肥及糖尿病药物（如Ozempic司美格鲁肽、Wegovy维格洛）可能减缓消化速度并抑制食欲，但易导致营养摄入不足。科罗拉多大学安舒茨医学院专家指出，服用者常面临蛋白质、维生素D、钙、铁等9种关键营养素缺乏风险，平均每日缺口达蛋白质109克、维生素D超标6.1%、钙863毫克等，可能引发肌肉流失、骨质疏松及贫血等症状，建议通过专业膳食规划和必要补充剂预防，尤其当每日摄入低于1200卡路里或快速减重时需咨询营养师。