纽约，2025年11月24日——美国肌肉萎缩症协会（MDA）今日称，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司（Novartis）开发的Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）是脊髓性肌萎缩症（SMA）患者家庭的重大进步。该新批准的疗法适用于经确认SMN1基因突变的2岁及以上儿童、青少年和成人，是首个也是唯一可用于这一更广泛SMA人群的基因替代疗法。Itvisma是Zolgensma的鞘内制剂——Zolgensma是此前获批用于婴儿SMA的基因疗法——首次使基因替代疗法能够安全有效地用于较大儿童、青少年和成人。这一扩展的治疗选择为SMA患者及其家庭带来新希望。
美国肌肉萎缩症协会（MDA）首席研究官安吉拉·莱克博士表示：“我们为我们服务的脊髓性肌萎缩症（SMA）社区庆祝这一重要进展。FDA对Itvisma的批准反映了数十年的SMA基础研究，以及科学家、临床医生、行业伙伴和倡导者共同努力推动领域的非凡努力。MDA自豪地支持了许多为今日里程碑奠定基础的发现。当合作、创新和神经肌肉疾病患者家庭的声音汇聚推动有意义的变革时，这强化了可能性。”
美国肌肉萎缩症协会首席医疗顾问兼董事会成员、佛罗里达大学儿科副主任兼鲍威尔基因治疗中心主任巴里·J·拜恩博士表示：“这对SMA社区和神经肌肉医学领域而言是关键性时刻。Itvisma的批准扩大了我们通过MDA护理中心网络所服务患者的治疗选择，这些患者此前难以获得基因治疗。它体现了通过多年专注研究取得的巨大进展，以及神经肌肉疾病精准基因治疗日益增长的前景。”
近75年来，MDA一直是全美最大的非营利性组织，支持包括SMA在内的300多种神经肌肉疾病研究。在捐赠者和合作伙伴的慷慨支持下，MDA资助了使Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）等基因疗法突破成为可能的基础科学。MDA目前支持6个活跃的SMA研究项目，并在2020至2025年间投入超过200万美元用于SMA研究。自成立以来，MDA已为SMA研究投入近5100万美元，推动了重塑治疗格局的关键发现。
MDA残疾外展与赋能副总裁、SMA患者明迪·亨德森表示：“作为SMA患者，我亲眼见证了持续研究和创新为我们社区带来的惊人进步。此次批准不仅代表科学进步，更代表为SMA患者及其家庭带来的新希望。看到我们取得的成就，以及像美国肌肉萎缩症协会这样的组织与科学界及产业伙伴共同努力，将曾经看似不可能的事情变为现实，这为SMA社区注入了巨大希望。”
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由脊髓中运动神经元丧失引起，导致进行性肌肉无力和萎缩。它是婴儿死亡的主要遗传原因之一，但近期治疗进展——包括此次FDA批准——已显著改善患者预后和生活质量。
对于需要SMA信息及持续支持的家庭和医疗专业人员，可联系MDA资源中心：电话1-833-ASK-MDA1（1-833-275-6321）或邮箱ResourceCenter@mdausa.org。
美国肌肉萎缩症协会（MDA）是美国服务肌肉萎缩症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）及300多种其他神经肌肉疾病患者的头号志愿健康组织。75年来，MDA一直致力于加速研究、推进诊疗并倡导支持神经肌肉疾病患者家庭的包容性。MDA的使命是赋能服务对象延长寿命、实现更独立的生活。
2025年，美国肌肉萎缩症协会自豪地庆祝成立75周年，在抗击神经肌肉疾病的征程中树立了legacy、影响力和发展 momentum。自成立以来，MDA始终处于研究突破前沿，提供全面诊疗服务，并捍卫肌肉萎缩症、ALS及其他300多种神经肌肉疾病患者的权益。这一里程碑的实现，得益于神经肌肉疾病患者、家属、研究人员、临床医生、志愿者和捐赠者数代人的坚定支持。展望未来，我们将继续秉承这一legacy，巩固共同取得的成就，持续推进针对神经肌肉疾病患者的变革性进步。
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