迈瓦卡滕治疗梗阻性肥厚型心肌病的现实世界风险
核心发现
- 迈瓦卡滕治疗梗阻性肥厚型心肌病患者后，出现新发房颤/房扑及心力衰竭，且治疗数月内频繁发生急性医疗事件。
- 近半数患者需进行剂量调整，主要为减量，表明需个体化给药与持续监测。
- 大量患者停用迈瓦卡滕超90天，提示潜在耐受性与安全性挑战。
- 新发房颤/房扑发生率高于预期，需深入研究其与迈瓦卡滕的潜在关联。
治疗8个月后，5%的患者出现新发房颤或房扑，4%发生心力衰竭。
美国心脏协会期刊发表的真实世界研究显示，许多接受迈瓦卡滕治疗的梗阻性肥厚型心肌病成年患者，在开始治疗数月内出现新发房颤/房扑、新发心力衰竭及频繁急性医疗需求。研究人员指出："尽管迈瓦卡滕在美国获批近3年，但大规模患者结局评估仍稀缺。单中心研究虽具参考价值，却受限于样本量小及选择与报告偏倚。"
该研究纳入2440名美国患者的全国索赔数据及逾18,000次迈瓦卡滕处方记录。队列中63%为女性，中位年龄（四分位距）66岁（55-73岁）；多数患者来自美国南部（37%）和东北部（24%）。患者拥有超过7年的用药前数据，迈瓦卡滕治疗中位随访期为240天（约8个月）。
随访期间：
- 5.1%的参与者出现新发房颤或房扑
- 4.1%发生新发心力衰竭
- 12.5%经历至少1次急性医疗事件，主因多为心力衰竭或房性心律失常
治疗中断与剂量调整
迈瓦卡滕最常用剂量为5mg，研究期间中位处方填充次数为6次。在8个月随访期内，近半数患者需进行剂量调整，其中多数为减量，反映持续监测与个体化给药的必要性。191名患者出现胸痛或心绞痛，而应激性心肌病新发病例罕见，仅2例。
约17%的患者在首次急性医疗事件后停用迈瓦卡滕超90天，提示潜在耐受性、安全性或REMS（风险评估与缓解策略）监测挑战。另有3.5%的患者在初始事件后中断治疗超90天，但后续至少重新用药1次。
作者指出："此类长期停药可能意味着迈瓦卡滕的永久停用。虽然左心室射血分数<50%时通常暂停迈瓦卡滕4-6周，但短期暂停难以明确区分。"
患者常需新增药物，包括袢利尿剂（6%）、口服抗凝剂（4%）及抗心律失常药：胺碘酮（3%）、索他洛尔（0.7%）和多非利特（0.2%）。
心力衰竭与房颤引发急性医疗事件
队列中306名梗阻性肥厚型心肌病患者需急性医疗干预，共428次事件。最常见诊断为心力衰竭（80例）和房颤（74例），房扑诊断16例。房颤事件的中位发生时间为3个月，心力衰竭为3.5个月。
房颤/房扑在肥厚型心肌病中较常见，患病率高达20%-30%，年发生率通常为2%。本研究中，新发房颤/房扑年发生率达第一年7.6%——超常规速率三倍以上。尽管因果关系尚不明确，研究者提示未来需探索潜在机制。
研究者表示："迈瓦卡滕或心肌肌球蛋白抑制与房颤/房扑的关联仍不明确。但新发房颤/房扑发生率可能高于预期，尤其考虑到迈瓦卡滕在降低左心室流出道压力阶差和改善左心房容积方面的显著效果。"
参考文献
- Mahana I, Mejia AT, Elman MR, 等. 2440例梗阻性肥厚型心肌病患者使用迈瓦卡滕的特征与结局. J Am Heart Assoc. 2025;14(21):e042488. doi:10.1161/JAHA.125.042488
- AJMC Staff. 重点关注：迈瓦卡滕获批治疗肥厚型心肌病；俄克拉荷马州堕胎禁令；婴儿配方奶粉举报事件. AJMC®. 2022年4月29日. 2025年11月25日访问.
- Weissler-Snir A, Saberi S, Wong TC, 等. 肥厚型心肌病中的房颤. JACC Adv. 2024;3(9):101210. doi:10.1016/j.jacadv.2024.101210
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