环球医讯创新药物

本研究通过靶向外显子测序技术，系统分析了ABCB1基因编码的P-糖蛋白单核苷酸变异及其单倍型对房颤患者使用直接口服抗凝药(DOACs)后出血或栓塞不良反应的影响。研究纳入33例发生不良反应的患者（13例出血，20例栓塞性卒中）与33例耐受患者对照，发现rs2235033位点及AAAGAACT、GGCGGGAT等单倍型与栓塞风险显著相关，AGAG单倍型与出血风险相关，为房颤患者的个体化抗凝治疗提供了遗传学依据。

Agios Pharmaceuticals宣布任命具有罕见病治疗专长的医学博士Jay Backstrom为董事会成员，该任命立即生效。Backstrom博士在生物医药领域拥有丰富经验，曾领导多项突破性疗法的研发并推动其通过监管审批，其加入正值Agios推进首个丙酮酸激酶激活剂PYRUKYND商业化及扩展罕见病药物研发管线的关键阶段。

欧洲药品管理局（EMA）授予Spinogenix公司SPG601孤儿药资格认定，用于治疗全球尚无获批药物的脆性X综合征（FXS）。该药物通过靶向突触功能障碍改善核心症状，已完成的Ⅱ期试验显示其可显著降低FXS患者的高频γ波脑电活动，同时公司将获得10年市场独占期及研发支持。脆性X综合征作为最常见的遗传性自闭症病因，影响全球约1/4000-5000男性及1/6000-8000女性，患者家庭年均医疗支出高达41亿美元。

美国伊米斯生物制药公司宣布其针对复发/难治性AL淀粉样变性的NEXICART-2临床试验加速推进，计划通过18个试验站点提交首个针对未满足医疗需求孤儿适应症的细胞治疗产品生物制品许可申请。该公司BCMA靶向CAR-T细胞疗法NXC-201已获FDA再生医学先进疗法认定，2024年美国患病人数预计达3.3万，全球淀粉样变性治疗市场预计2025年将突破60亿美元。

本研究发现实验性化合物MT-125通过靶向非肌肉肌球蛋白IIA/IIB，显著增强胶质母细胞瘤对放疗和激酶抑制剂的敏感性。该药物在小鼠模型中展现优异血脑屏障穿透能力和安全性，通过诱导线粒体分裂障碍、铁死亡和氧化应激等机制，与舒尼替尼联用可使40%实验小鼠实现长期缓解。该突破性疗法已获FDA临床试验许可，为攻克这种五年生存率不足5%的致命脑瘤带来新希望。

Klotho Neurosciences公司宣布启动KLTO-202基因疗法的临床前制造工作，该疗法基于人类"抗衰老"基因Klotho的RNA剪接变体s-KL，通过靶向运动神经元治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。动物实验显示s-KL基因疗法可显著提升神经保护作用，计划2026年第三季度开展人体试验。公司采用AAV载体递送技术，通过提升局部s-KL蛋白水平阻止神经元损伤，该疗法同时覆盖阿尔茨海默症等神经退行性疾病领域。

XtalPi与辉瑞宣布扩展战略合作，共同开发新一代分子建模平台，通过结合量子力学方法与尖端AI模型，显著提升小分子药物发现和材料科学研究的预测准确性与研发效率。该合作将重点开发适配辉瑞专有化学空间的精准预测模型，并部署XtalPi的XFEP平台支持药物研发全流程。

日本厚生劳动省授予赛诺菲研发的单抗药物Riliprubart孤儿药资格，用于治疗罕见神经系统疾病慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）。该药物通过靶向补体通路关键蛋白C1s发挥作用，目前正在进行两项全球3期临床试验，针对标准治疗无效患者和接受免疫球蛋白治疗患者群体。数据显示约30%CIDP患者对现有疗法无响应，该病可导致进行性肢体无力及感觉障碍。

乌干达计划将长效HIV预防注射药莱纳卡帕韦尔（Lenacapavir）纳入免费药品清单，该药经临床验证可100%预防HIV感染，但单人年费用高达1.03亿乌干达先令（约2.82万美元），远超人均GDP水平。乌干达艾滋病委员会正推动药品审批和价格谈判，同时推进国产仿制药研发以降低使用门槛。

美国FDA已同意Plus Therapeutics公司启动REYOBIQ™（注射用铼186奥比沙咪达）治疗软脑膜转移的ReSPECT-LM剂量优化临床试验。该研究基于单剂量递增试验的积极结果，通过三个剂量间隔组别评估药物安全性与疗效，获得资金支持1760万美元，旨在为注册试验确定最优给药方案，为生存期仅2-6个月的软脑膜转移患者提供创新治疗选择。