环球医讯创新药物

Voyager Therapeutics公司在Oppenheimer年度会议中由CEO阿尔弗雷德·桑德罗克介绍新一年的三大价值支柱：针对tau靶点的两项资产、基于新型血脑屏障穿透衣壳的基因疗法以及计划推动两种基因疗法进入临床。会议内容体现了公司在神经科学领域的创新进展和未来战略重点。

FDA批准了一种名为gepirone缓释剂（Exxua）的抗抑郁药物，尽管该药在13项研究中仅有2项显示微小统计学意义，其余11项均未优于安慰剂。研究人员批评FDA仅基于两项阳性研究批准药物，并将所有阴性研究排除在标签之外，导致医生和患者被误导。这一案例暴露了FDA批准标准中统计意义与临床意义的脱节，以及标签信息披露不透明的问题。专家呼吁FDA要求将所有相关研究（包括阴性结果）纳入药品标签，以帮助临床医生做出更明智的处方决策。

NorthSea Therapeutics B.V.宣布其候选药物Orziloben（NST-6179）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会授予的孤儿药认定，用于治疗肠衰竭相关肝病（IFALD）。该药物此前已获得FDA的罕见儿科疾病认定。Orziloben目前正在一项针对IFALD成人患者的随机双盲安慰剂对照2期临床试验中进行评估，公司预计将于2026年第三季度公布顶线结果。IFALD是一种罕见、慢性且危及生命的疾病，目前尚无获批的药物疗法。Orziloben是一种高生物利用度、强效的口服药物，每日一次，通过靶向多条疾病通路（包括胆汁酸代谢、肝脏炎症和纤维化）发挥治疗作用。该药物的获认定为解决这一未被满足的医疗需求迈出了关键一步。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受rusfertide的新药申请并授予优先审评资格，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。Rusfertide是一种首创的hepcidin模拟肽，旨在控制红血球过度生成。该申请基于3期VERIFY试验和2期REVIVE/THRIVE研究的数据，显示该药物能改善血细胞比容控制、减少放血需求并改善患者报告的疲劳等症状。FDA预计在2026年第三季度做出最终批准决定。

最新研究显示，广受欢迎的GLP-1药物（如Ozempic等）可能与骨骼和关节疾病风险增加有关。宾夕法尼亚大学骨科副教授John Horneff博士在分析了超过14.6万份肥胖和2型糖尿病患者的五年医疗记录后，发现GLP-1使用者中有4%患上骨质疏松症（非使用者为3%），7.4%患上痛风（非使用者为6.6%）。虽然相对风险增幅不算巨大，但五年内骨密度问题的风险几乎翻倍。研究人员认为，这可能是由于药物抑制食欲导致营养摄入减少，以及体重快速下降后骨骼承受负荷改变。该研究将在美国骨科医师学会年会上公布。

本文总结了FDA在2026年2月预计做出的多项药物批准决定，涵盖基因疗法、癌症免疫疗法、精神疾病药物、慢性鼻窦炎药物及罕见遗传性眼病药物。其中，针对亨特综合征的基因疗法clemidsogene lanparvovec、铂耐药复发性卵巢癌的帕博利珠单抗方案、急性双相I型障碍和精神分裂症的milsaperidone、过敏性真菌性鼻窦炎的度普利尤单抗以及莱伯遗传性视神经病变的艾地苯醌均处于审评关键阶段，其PDUFA日期集中在2月8日至28日。

BioMarin制药公司获得美国FDA批准，将酶替代疗法Palynziq（pegvaliase-pqpz）用于12岁及以上苯丙酮尿症（PKU）青少年患者。该批准基于III期PEGASUS试验数据，结果显示44.4%的参与者达到指南推荐的苯丙氨酸水平，平均降低94%，同时患者可显著增加天然蛋白质摄入并减少医用食品依赖。常见不良反应包括关节痛、头晕等，多在诱导阶段出现后逐渐缓解。公司同时正寻求欧洲药品管理局批准扩展适用人群，并于近期以2.7亿美元现金收购Inozyme Pharma。

丹麦制药公司Ascendis Pharma宣布，其研发的每周一次治疗软骨发育不全（一种侏儒症）的药物Yuviwel已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。该药物利用Ascendis的大分子药物递送技术，为2岁及以上儿童患者提供持续性全身性C型利钠肽（CNP）暴露。这使其与已上市并需每日注射的BioMarin公司的Voxzogo形成差异化竞争，并可能扩大治疗市场。该批准还附带一张宝贵的罕见儿科疾病优先审查凭证，公司预计到2030年该药与另外两款产品合计销售额将达50亿欧元以上。

本文分析了2026年FDA可能批准的5项关键药物及其对生物技术行业的影响，涵盖口服GLP-1药物orforglipron（礼来）、首个疾病修正疗法bitopertin（Disc Medicine）治疗红细胞生成性原卟啉症、每周一次的软骨发育不全药物TransCon CNP（Ascendis Pharma）、针对获得性下丘脑肥胖的IMCIVREE（Rhythm Pharmaceuticals）以及治疗严重白细胞黏附缺陷症-I的基因疗法Kresladi（Rocket Pharmaceuticals）。文章还探讨了与专利悬崖和仿制药涌入相关的行业结构性压力，指出2026年将是生物技术资本配置、创新战略和市场定位的决定性年份。

Lenacapavir是一种新型半年注射一次的HIV预防药物，预计于2026年3月在尼日利亚推出。尼日利亚艾滋病防控机构（NACA）表示已在拉各斯、卡诺、阿夸伊博姆和阿南布拉等10个州完成准备评估，该药已获尼日利亚食品药品监督管理局（NAFDAC）批准。世界卫生组织（WHO）于2025年7月推荐该药作为额外预防选择。通过全球价格协议，符合条件的低收入国家每人每年费用降至约40美元。该药可将HIV传播风险降低99.9%，尤其对依从性差、受污名困扰的人群意义重大。