环球医讯创新药物

随着Ozempic和Wegovy等减重药物的流行，科学家们发现这些GLP-1受体激动剂不仅在减重方面有效，还对心血管、肾脏、神经系统等多方面有益，但同时也存在一定的副作用风险，需要更广泛的研究和谨慎使用。

加州大学旧金山分校成立“儿科CRISPR治疗中心”，由诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳和陈-扎克伯格基金会联合发起，旨在利用CRISPR基因编辑技术治疗罕见儿童遗传疾病。这项2000万美元的资助将启动首个临床试验，为8名患儿提供定制化疗法，并推动CRISPR成为平台型技术，以降低成本和加快治疗普及。

亚利桑那大学健康科学的研究人员正在开展一项临床试验，测试一种名为 Broncho-Vaxom® 的口服药物，希望能在儿童出现哮喘症状之前预防该疾病。该研究基于“卫生假说”，认为儿童早期接触细菌有助于免疫系统正常发育，从而降低哮喘风险。

40岁的本·特罗特曼在2022年被诊断出患有胶质母细胞瘤后，通过一项实验性药物试验，目前未显示出这种致命脑癌的任何迹象，为全球脑癌患者带来了新的希望。该试验使用了免疫疗法药物伊匹单抗，帮助患者免疫系统识别并攻击癌细胞，尽管该试验因招募不足而提前关闭，但这一成功案例为未来脑癌治疗研究提供了重要方向。

美国ArriVent BioPharma公司宣布，其全球III期FURVENT试验评估firmonertinib作为EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗的关键数据预计在2026年初公布。该研究于2025年第一季度完成398例患者入组，旨在比较每日一次剂量的firmonertinib与当前标准护理铂类化疗联合培美曲塞的疗效，主要终点为无进展生存期（PFS）。该类患者群体此前治疗选择有限，生存期较短。

Jaguar Health, Inc. 宣布，正在进行的研究者发起的试验（IIT）的初步概念验证结果显示，Crofelemer 在第一个参与微绒毛包涵体疾病（MVID）的患者中减少了高达 27% 的全胃肠外营养（TPN），在第一个短肠综合征患者中减少了高达 12.5% 的 TPN。此外，数据显示 Crofelemer 减少了粪便体积输出和/或水样便的频率，并增加了尿量，这表明营养口服吸收的改善。

澳大利亚的研究人员正在利用从蜘蛛毒液中分离出的肽开发治疗各种神经系统和心血管疾病的方法。这些肽能够防止细胞因缺氧而死亡，有望为心脏病发作和中风患者带来新的治疗选择。

美国卫生与公共服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪计划批准迷幻药物用于治疗引发争议，长岛药物治疗专家认为该计划危险且不负责任，而退伍军人倡导者则认为这一举措可能为患有创伤后应激障碍（PTSD）和抑郁症的人带来缓解。

Repare Therapeutics 与 Debiopharm 签订 Lunresertib 的全球独家许可协议，推动这款首类精准肿瘤治疗药物的开发。根据协议，Repare 将获得 1000 万美元的前期付款，并有望获得高达 2.57 亿美元的潜在里程碑付款。两家公司将继续推进各自的临床试验，包括 RP-3467 和 RP-1664 的 Phase 1 试验。

受壁虎启发，科罗拉多大学博尔德分校的研究人员开发出一种能够粘附肿瘤、局部释放化疗药物的新方法，该方法可显著减少对健康组织的损害，为局部肿瘤治疗提供新的解决方案。该研究发表于《先进材料》期刊。