环球医讯创新药物

本文详细报道了Precision BioSciences公司在2025年第二季度的财务表现及基因治疗项目进展，重点包括针对乙型肝炎和杜氏肌营养不良症的临床试验突破、现金储备延长至2027年等核心信息。公司披露其研发的PBGENE-HBV在1期临床试验中展现显著抗病毒活性，同时获得FDA对PBGENE-DMD的孤儿药认定，并计划在2026年启动关键临床试验。

美国卫生与公共服务部长小罗伯特·肯尼迪(RFK Jr)宣布中止5亿美元mRNA疫苗研发资金，该决策引发公共卫生领域重大震动。该资金原用于支持生物医学高级研究与发展局(BARDA)与赛诺菲、辉瑞等制药巨头的22个疫苗研发项目，标志着政府将重点转向全病毒疫苗等传统技术路线，此举引发科学界关于创新技术扶持政策的广泛争议。

德州农工大学与斯克里普斯研究所联合团队开发出新型结核病治疗化合物CMX410，该化合物通过靶向细菌关键酶Pks13实现对耐药菌株的有效抑制，临床前研究显示其具有良好的安全性和广谱抗菌活性，有望为全球结核病治疗提供突破性方案。

晶泰科技与DoveTree达成战略合作协议，将投入59.9亿美元通过人工智能与机器人技术联合开发肿瘤、免疫、神经等领域的创新疗法。该合作涵盖6亿美元首付款及里程碑付款，并涉及分子胶等前沿技术平台的扩展应用，标志着人工智能驱动的药物研发进入新纪元。

Strand治疗公司完成由大型药企支持的1.53亿美元B轮融资，将推进基于自我复制mRNA技术的实体瘤治疗药物研发。其核心产品STX-001在临床试验中展现完全缓解和多靶点治疗效果，同步开发的STX-003通过系统给药靶向肿瘤细胞，相关技术有望重塑癌症治疗模式。

以色列希伯来大学研究发现，巧克力中的可可碱与阿拉诺辛组合疗法对流感的抑制效果显著优于达菲，尤其对耐药病毒株效果突出。该疗法通过双重阻断病毒M2离子通道，可使小鼠肺部病毒RNA减少15717倍，且不易产生耐药性。研究团队正推进临床试验，若验证有效将为流感治疗开辟新路径。

美国生物制药公司Astria Therapeutics与日本Kaken Pharmaceutical达成独家授权协议，将长效抗血浆激肽释放酶单克隆抗体navenibart的日本市场开发权转让。该药目前处于预防遗传性血管性水肿(HAE)的III期临床阶段，Kaken将支付1600万美元首付款及潜在里程碑付款，同时需支付最高30%的销售分成。协议涵盖日本III期临床部分费用分担及监管申报工作，双方强调以患者为先的合作理念，旨在提升日本HAE患者的治疗可及性。

最新研究发现ETV5在肝细胞癌(HCC)免疫逃逸中起关键作用，其通过激活髓源性免疫抑制细胞(PMN-MDSC)和PD-L1表达促进肿瘤进展。靶向S100A9或TLR4/RAGE受体的联合疗法在临床前模型中显示出显著抑制肿瘤生长的效果，为ETV5阳性HCC患者提供了突破免疫检查点耐药的创新治疗策略，该成果在消化疾病周2025上发布。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Starlight Therapeutics针对多形性胶质母细胞瘤(GBM)的试验性新药申请，将开展STAR-001与螺内酯联合疗法的Ib/IIa期临床试验。该疗法基于Lantern Pharma的AI药物开发平台，旨在通过合成致死机制攻击脑肿瘤DNA，目前已获得快速通道和孤儿药资格认定。

礼来公司宣布其新型每日口服减肥药orforglipron的临床试验取得重大进展，数据显示该药物可使肥胖患者在72周内平均减重12.3公斤。研究同时显示该药物具备改善胆固醇、血压及心血管风险等附加健康效益，预计其口服便利性将显著提升肥胖症治疗可及性。该药物已计划于2025年底前向全球监管机构提交审批申请。