环球医讯创新药物

国际研究团队揭示前列腺癌细胞依赖PDIA1和PDIA5酶作为雄激素受体的“分子保镖”以维持生长、存活及耐药性，阻断这些酶可导致受体不稳定并分解，从而杀死癌细胞并缩小肿瘤，该机制已在实验室细胞和动物模型中验证。结合恩扎卢胺药物可显著提升治疗效果，为对现有疗法耐药或晚期患者提供新解决方案。研究由澳大利亚弗林德斯大学和华南理工大学领导，发表于《美国国家科学院院刊》，有望推动更安全有效的靶向疗法开发，改善全球前列腺癌患者的生存率，尤其针对美国每年约31万新发病例和3.5万死亡病例的严峻形势。

世界卫生组织最新发布的里程碑报告显示，全球六分之一的细菌感染已对常用抗生素产生耐药性，导致尿路感染和淋病等疾病治疗难度显著增加。研究人员分析了2023年104个国家收集的2300万份实验室确诊样本，发现口服青霉素和环丙沙星等常用抗生素在2018至2023年间效果下降约40%，其中大肠杆菌和肺炎克雷伯菌对关键抗生素的耐药率分别达40%和55%。2021年抗菌素耐药性直接导致114万人死亡，预计到2050年全球年死亡人数将升至1000万。专家警告耐药性正超越现代医学进展，同时指出人工智能有望革新抗生素研发，但新药临床试验因资金短缺面临重大挑战。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年10月10日宣布批准对卡维基蒂（西达基奥仑赛）的处方信息进行更新，新增针对免疫效应细胞相关肠炎（IEC-EC）的黑框警告。该警告基于临床试验和上市后报告数据，指出IEC-EC患者常表现为严重或持续性腹泻、腹痛及需全肠外营养的体重减轻，可发生于治疗后数周至数月，需免疫抑制治疗且可能导致肠道穿孔和败血症死亡；同时FDA纳入了CARTITUDE-4试验的总生存期数据，证实卡维基蒂组相比标准治疗组有显著生存获益，确认其总体益处仍大于风险，并强调将持续监测生物制品安全性，建议患者出现症状时及时转诊专科医生并排查胃肠道T细胞淋巴瘤风险。

本期《医药脉搏》深入解析马克·库班创立的Cost Plus Drugs通过透明化定价挑战传统药品保险体系，为患者提供低于保险自付额的平价处方药；阿斯利康追加至45亿美元投资弗吉尼亚生产基地强化生物制剂与抗体药物偶联物供应链；百时美施贵宝斥资15亿美元收购轨道治疗公司布局RNA疗法研发，三者共同推动制药行业在成本控制、本土制造及基因治疗领域的战略转型，显著提升患者用药可及性与产业韧性。

荷兰莱顿大学研究团队开发的实验性糖肽类抗生素EVG7，仅需极低剂量即可高效清除艰难梭菌感染并显著降低复发率。该抗生素通过精准保护肠道内毛螺菌科有益菌群，维持微生态平衡，避免传统治疗中因破坏菌群导致的高复发问题。研究证实低剂量EVG7在清除病原体的同时保留关键保护菌群，大幅降低耐药风险，相关成果发表于《自然·通讯》，有望为高危人群提供更安全的治疗方案，但面临抗生素研发投资不足的产业化挑战。

英国国家健康与临床优化研究所正式推荐米利珠单抗作为克罗恩病新型疗法，该药物通过精准靶向抑制白细胞介素-23炎症因子实现肠道修复，临床试验显示45%患者一年后达到症状缓解，显著优于安慰剂组的20%，预计英格兰30天内、威尔士60天内向符合条件患者提供治疗方案，但需警惕感染风险等潜在副作用，为英国约六百五十分之一患者带来减少腹痛、便血及手术需求的新希望。

美国食品药品监督管理局(FDA)已选择Abeona治疗公司的ABO-503基因疗法参与其罕见病终点推进(RDEA)试点项目，该疗法用于治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。作为项目一部分，Abeona将与FDA进行更深入合作，加速新型疗效终点的开发和验证。ABO-503采用新型AAV204衣壳携带功能性人类RS1基因，在XLRS小鼠模型中显示临床前疗效。公司计划2026年下半年完成新药临床试验申请前研究，并与Beacon治疗公司合作开发针对多种视网膜疾病的基因疗法，此举有望推动罕见眼病治疗领域的创新突破。

美国食品药品监督管理局与欧洲药品管理局联合发布突破性疗法质量开发问答文件，针对治疗未满足医疗需求的创新药物加速审批流程，系统阐述控制策略、工艺验证及药品有效期等关键环节的技术规范，强调在保障药品安全性、有效性和质量的前提下优化监管路径，为化学分子、生物制品及先进治疗药物产品提供科学指导，确保患者及时获得高质量创新疗法同时维持严格的审批标准。

英国国家医疗服务体系全科医生宣布，针对克罗恩病的新型生物制剂米利珠单抗已获英国国家卫生与临床优化研究所正式批准，该药物通过特异性阻断驱动炎症的IL-23细胞因子发挥作用，临床试验显示45%患者一年后达到临床缓解，显著高于安慰剂组的20%，预计英格兰患者30天内、威尔士患者60天内可获得此治疗，将有效减轻腹痛腹胀、出血及排便不规律等症状并促进肠道愈合，适用于对传统生物制剂无效或不耐受的患者，但需在专家监督下使用以监控感染风险等潜在副作用。

苏格兰药品联盟批准belantamab mafodotin（别名Blenrep）联合硼替佐米和地塞米松的BVD疗法用于骨髓瘤治疗，该"特洛伊木马"式疗法平均延长患者生命三年以上；同时批准度伐利尤单抗治疗晚期子宫内膜癌、呋喹替尼治疗转移性肠癌及林扎戈利克斯治疗子宫内膜异位症，脊髓性肌萎缩症药物诺西那生钠获常规使用许可，但部分骨髓瘤联合方案因成本效益证据不足未获通过，此举将显著改善2300名苏格兰骨髓瘤患者生存质量。