环球医讯创新药物

法国生物技术公司Transgene宣布任命具有25年医药行业经验的Emmanuelle Quilès女士为独立董事，接替退休的Philippe Archinard。新董事曾担任强生全球心血管事业部副总裁，具备深厚的生物技术创新经验，曾创立生物技术初创公司Harmonium，并因其在健康创新和女性领导力领域的贡献获法国荣誉军团骑士勋章。该任命即时生效至2026年股东大会。

美国休斯顿的Salarius Pharmaceuticals宣布两项动物研究证实其研发的首创新药Seclidemstat（SP-2577）通过抑制LSD1靶点对血液系统和实体肿瘤具有潜在治疗作用，同时披露与Decoy Therapeutics的合并进展。Decoy公司运用机器学习开发呼吸道病毒和癌症治疗药物，其IMP3ACT™平台可快速设计肽偶联疗法。目前MD安德森癌症中心正在进行针对骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病的I/II期临床试验，合并后的新公司将整合双方技术开发靶向蛋白降解药物。

欧洲药品管理局（EMA）授予Spinogenix公司SPG601孤儿药认定，用于治疗目前尚无获批药物的脆性X综合征（FXS）。该药物通过靶向突触水平缺陷改善核心症状，已完成的II期临床试验显示其可显著降低患者高频伽马脑电活动，且已获FDA孤儿药及快速通道资格认定，标志着全球治疗进展的关键里程碑。

非洲肯尼亚和莫桑比克开展的BOHEMIA研究表明，伊维菌素群体用药使疟疾传播降低26%，该突破性发现已发表在《新英格兰医学杂志》，世卫组织正评估将其纳入疟疾防控体系。该研究覆盖20,000名参与者，证实伊维菌素对蚊媒控制具有突破性效果，且安全记录良好，或为对抗杀虫剂耐药性提供新解决方案。

本研究通过靶向外显子测序技术，系统分析了ABCB1基因编码的P-糖蛋白单核苷酸变异及其单倍型对房颤患者使用直接口服抗凝药(DOACs)后出血或栓塞不良反应的影响。研究纳入33例发生不良反应的患者（13例出血，20例栓塞性卒中）与33例耐受患者对照，发现rs2235033位点及AAAGAACT、GGCGGGAT等单倍型与栓塞风险显著相关，AGAG单倍型与出血风险相关，为房颤患者的个体化抗凝治疗提供了遗传学依据。

Agios Pharmaceuticals宣布任命具有罕见病治疗专长的医学博士Jay Backstrom为董事会成员，该任命立即生效。Backstrom博士在生物医药领域拥有丰富经验，曾领导多项突破性疗法的研发并推动其通过监管审批，其加入正值Agios推进首个丙酮酸激酶激活剂PYRUKYND商业化及扩展罕见病药物研发管线的关键阶段。

欧洲药品管理局（EMA）授予Spinogenix公司SPG601孤儿药资格认定，用于治疗全球尚无获批药物的脆性X综合征（FXS）。该药物通过靶向突触功能障碍改善核心症状，已完成的Ⅱ期试验显示其可显著降低FXS患者的高频γ波脑电活动，同时公司将获得10年市场独占期及研发支持。脆性X综合征作为最常见的遗传性自闭症病因，影响全球约1/4000-5000男性及1/6000-8000女性，患者家庭年均医疗支出高达41亿美元。

美国伊米斯生物制药公司宣布其针对复发/难治性AL淀粉样变性的NEXICART-2临床试验加速推进，计划通过18个试验站点提交首个针对未满足医疗需求孤儿适应症的细胞治疗产品生物制品许可申请。该公司BCMA靶向CAR-T细胞疗法NXC-201已获FDA再生医学先进疗法认定，2024年美国患病人数预计达3.3万，全球淀粉样变性治疗市场预计2025年将突破60亿美元。

本研究发现实验性化合物MT-125通过靶向非肌肉肌球蛋白IIA/IIB，显著增强胶质母细胞瘤对放疗和激酶抑制剂的敏感性。该药物在小鼠模型中展现优异血脑屏障穿透能力和安全性，通过诱导线粒体分裂障碍、铁死亡和氧化应激等机制，与舒尼替尼联用可使40%实验小鼠实现长期缓解。该突破性疗法已获FDA临床试验许可，为攻克这种五年生存率不足5%的致命脑瘤带来新希望。

Klotho Neurosciences公司宣布启动KLTO-202基因疗法的临床前制造工作，该疗法基于人类"抗衰老"基因Klotho的RNA剪接变体s-KL，通过靶向运动神经元治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。动物实验显示s-KL基因疗法可显著提升神经保护作用，计划2026年第三季度开展人体试验。公司采用AAV载体递送技术，通过提升局部s-KL蛋白水平阻止神经元损伤，该疗法同时覆盖阿尔茨海默症等神经退行性疾病领域。