环球医讯创新药物

XtalPi与辉瑞宣布扩展战略合作，共同开发新一代分子建模平台，通过结合量子力学方法与尖端AI模型，显著提升小分子药物发现和材料科学研究的预测准确性与研发效率。该合作将重点开发适配辉瑞专有化学空间的精准预测模型，并部署XtalPi的XFEP平台支持药物研发全流程。

日本厚生劳动省授予赛诺菲研发的单抗药物Riliprubart孤儿药资格，用于治疗罕见神经系统疾病慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）。该药物通过靶向补体通路关键蛋白C1s发挥作用，目前正在进行两项全球3期临床试验，针对标准治疗无效患者和接受免疫球蛋白治疗患者群体。数据显示约30%CIDP患者对现有疗法无响应，该病可导致进行性肢体无力及感觉障碍。

乌干达计划将长效HIV预防注射药莱纳卡帕韦尔（Lenacapavir）纳入免费药品清单，该药经临床验证可100%预防HIV感染，但单人年费用高达1.03亿乌干达先令（约2.82万美元），远超人均GDP水平。乌干达艾滋病委员会正推动药品审批和价格谈判，同时推进国产仿制药研发以降低使用门槛。

美国FDA已同意Plus Therapeutics公司启动REYOBIQ™（注射用铼186奥比沙咪达）治疗软脑膜转移的ReSPECT-LM剂量优化临床试验。该研究基于单剂量递增试验的积极结果，通过三个剂量间隔组别评估药物安全性与疗效，获得资金支持1760万美元，旨在为注册试验确定最优给药方案，为生存期仅2-6个月的软脑膜转移患者提供创新治疗选择。

XtalPi与辉瑞扩大战略合作，共同开发新一代AI驱动分子建模平台，通过结合物理学计算与AI模型提升小分子药物研发效率，2024年联合研发的XFF力场已在量子力学水平预测分子几何结构，双方计划开发更精准的预测模型，赋能辉瑞化学空间药物发现。

晶泰科技与辉瑞扩大战略合作，共同开发下一代人工智能分子建模平台，通过融合物理机理与AI技术提升小分子药物研发效率与预测精度，旨在实现药物筛选、理性设计及生产效率的突破性革新，加速全球患者急需的创新疗法交付。该合作基于双方2024年发布的XFF力场首代成果，将构建覆盖辉瑞专属化学空间的预测工具，重点提升自由能微扰计算性能与高通量计算能力。

本报告指出2022年全球反义和RNA干扰治疗市场规模达36.9亿美元，预计2023-2030年将保持18.72%的复合年增长率。驱动因素包括遗传病发病率上升、治疗研发管线扩展及资本投入增加。北美以先进医疗基础设施主导市场，欧洲企业加速布局中枢神经系统药物开发，安捷伦科技投资7.25亿美元扩建产能，Switch Therapeutics通过条件激活siRNA技术突破药物递送瓶颈。该领域覆盖遗传病、癌症、神经退行性疾病的治疗，但高昂的治疗费用仍是主要制约因素。

再生元制药凭借Lynozyfic获得首个血液癌症适应症，这是继强生和辉瑞后第三款BCMAxCD3双抗。该公司将36.1%营收投入研发（居行业首位），年均研发支出增长19.5%。专利分析显示其拥有652项抗体专利，其中31项专攻双抗领域。该药采用响应适应的每月给药方案，针对经四线治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤，临床显示70%总体缓解率，但需警惕细胞因子释放综合征等副作用。

一项针对2000名频繁参加晚宴的英国人的调查显示，减肥药物如Ozempic、Mounjaro和Wegovy的广泛使用导致社交饮食文化受挫。近三成晚宴主人因客人无法正常进食感到困扰，六成认为用药者应提前告知以便调整菜单。80%用药者表示社交饮食变得困难，近半数认为药物完全破坏了晚宴乐趣，甚至有人因隐藏食物或无法饮酒而感到尴尬。专家指出，社会需适应这一新现象并调整餐桌礼仪。

欧洲药品管理局授予Spinogenix公司SPG601孤儿药认定，用于治疗全球首例获批药物的脆性X综合征（FXS）。该药物通过靶向突触水平的BK通道激活机制，可改善患者核心症状，已获得FDA孤儿药和快速通道双重认定，临床试验显示其显著降低FXS患者的高频率γ波活动，为全球约4-8000分之一的患者群体带来突破性治疗希望。