2025年，FDA批准了60多种新药及组合疗法，包括生物类似药，这些药物获得加速审批、常规审批或扩展适应症，重塑了多种癌症的治疗格局并为患者提供了额外选择。
在膀胱癌领域，FDA批准了吉西他滨膀胱内灌注系统（Inlexzo；TAR-200）用于BCG无应答的伴有原位癌的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），无论是否伴有乳头状肿瘤。该疗法为此前选择有限的患者提供了有效治疗方案，可避免根治性膀胱切除术。林沃塞特珠单抗-gcpt（Lynozyfic）已成为接受过至少4线治疗、难治性多发性骨髓瘤患者的即用型治疗药物。此外，佐瑞替尼（Hernexeos）获得加速审批，用于不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其肿瘤携带HER2酪氨酸激酶结构域激活突变，且接受过系统性治疗。该审批标志着HER2突变肺癌治疗领域首款靶向疗法的诞生。
2025年全年，各肿瘤领域的专家参与OncologyLive的访谈，分享这些标志性FDA审批决策将如何影响临床实践。这些专家评论结合本次重点监管决策，提供了深入的行业洞见。
胃肠道癌症
索拉非尼（Lumakras）联合帕尼单抗（Vectibix）
【批准月份】1月
【审批类型】常规
【适应症】适用于成年转移性结直肠癌患者，其肿瘤经FDA批准检测确定携带KRAS G12C突变，且既往接受过氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康化疗。
"约4%的转移性结直肠癌患者携带KRAS G12C突变。这些患者——与其他KRAS突变患者相似——在氟嘧啶类、奥沙利铂、伊立替康[基础化疗]和贝伐珠单抗[安维汀]治疗失败后选择非常有限。索拉非尼与帕尼单抗联用靶向疗法的问世，经更新后整体缓解率达30%，为这些患者带来了希望。"——希望之城医疗中心Marwan G. Fakih医学博士
替雷利珠单抗-jsgr（Tevimbra）联合含铂化疗
【批准月份】3月
【审批类型】常规
【适应症】作为一线疗法，适用于肿瘤PD-L1表达水平≥1的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌成人患者。
"我们可以轻松将[该疗法]纳入治疗范式。替雷利珠单抗可与不同化疗方案联用，应被纳入食管鳞癌患者的治疗指南。"——威斯康星大学医学院和公共卫生学院Nataliya Uboha医学博士
帕博利珠单抗（Keytruda）联合曲妥珠单抗（Herceptin）及氟嘧啶/铂类化疗
【批准月份】3月
【审批类型】常规
【适应症】作为一线治疗方案，用于局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃或胃食管交界处腺癌成人患者，其肿瘤经FDA批准检测显示PD-L1联合阳性评分≥1。
卡博替尼（Cabometyx）
【批准月份】3月
【审批类型】常规
【适应症】用于12岁及以上已接受治疗、不可切除、局部晚期或转移性分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）患者。
"涵盖多种原发肿瘤部位的FDA审批令人欣喜，它同时适用于功能性肿瘤、非功能性肿瘤患者，以及生长抑素受体阳性或阴性疾病患者。审批限制较少，意味着现在它是广大患者的标准化治疗选择。"——丹娜法伯癌症研究所Jennifer Chan医学博士
纳武利尤单抗（Opdivo）与伊匹木单抗（Yervoy）
【批准月份】4月
【审批类型】常规
【适应症】用于12岁及以上错配修复缺陷或微卫星高度不稳定且接受氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康后进展的不可切除或转移性结直肠癌患者。
纳武利尤单抗（Opdivo）联合伊匹木单抗（Yervoy）
【批准月份】4月
【审批类型】常规
【适应症】用于不可切除或转移性肝细胞癌成人患者。
瑞法利珠单抗-dlwr（Zynyz）联用卡铂和紫杉醇
【批准月份】5月
【审批类型】常规
【适应症】作为一线治疗，用于无法手术的局部复发或转移性肛门管鳞状细胞癌成人患者。FDA还批准瑞法利珠单抗作为单药疗法，用于铂类化疗后进展或不耐受铂类化疗的局部复发或转移性肛门管鳞状细胞癌患者。
SIR-Spheres Y-90树脂微球
【批准月份】7月
【审批类型】常规
【适应症】用于不可切除肝细胞癌患者。
度伐利尤单抗（Imfinzi）联合FLOT（氟尿嘧啶、亚叶酸钙、奥沙利铂和多西他赛）
【批准月份】11月
【审批类型】常规
【适应症】作为新辅助和辅助治疗，随后单独使用度伐利尤单抗作为单药，用于局部可切除胃和胃食管交界处腺癌成人患者。
泌尿生殖系统癌症
度伐利尤单抗（Imfinzi）联用吉西他滨和顺铂
【批准月份】3月
【审批类型】常规
【适应症】作为新辅助治疗，随后单独使用度伐利尤单抗作为辅助治疗（根治性膀胱切除术后），用于肌层浸润性膀胱癌成人患者。
镥Lu 177 vipivotide tetraxetan（Pluvicto）
【审批类型】扩展
【批准月份】3月
【适应症】用于前列腺特异性膜抗原阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者，这些患者已接受过雄激素受体通路抑制剂治疗，并考虑适合延迟铂类化疗。
"[更新版]审批将[镥Lu 177 vipivotide tetraxetan]的应用范围从末线治疗扩展至化疗前阶段——在当今医疗实践中，这意味着适用于一线mCRPC。"——纪念斯隆凯特琳癌症中心Michael J. Morris医学博士
达洛鲁胺（Nubeqa）
【批准月份】6月
【审批类型】常规
【适应症】用于转移性去势敏感前列腺癌患者。
丝裂霉素膀胱内溶液（Zusduri；UGN-102）
【批准月份】6月
【审批类型】常规
【适应症】用于复发性、低分级、中度风险、非肌层浸润性膀胱癌成人患者。
尼拉帕利与阿比特龙醋酸盐（Akeega）联用泼尼松
【批准月份】12月
【审批类型】常规
【适应症】用于BRCA2突变相关转移性去势敏感前列腺癌成人患者，该突变经FDA批准检测确认。
"达洛鲁胺-醋酸阿比特龙酯组合是首款获得FDA批准用于高危前列腺癌的雄激素受体靶向疗法。"
瑞卡帕利（Rubraca）
【批准月份】12月
【审批类型】常规
【适应症】用于既往接受过雄激素受体定向治疗的BRCA突变相关转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者。
吉西他滨膀胱内灌注系统（Inlexzo；TAR-200）
【批准月份】9月
【审批类型】常规
【适应症】用于BCG无应答的伴有原位癌的非肌层浸润性膀胱癌成人患者，无论是否伴有乳头状肿瘤。
"这对患者群体意义重大。此前这类患者基本没有治疗选择，他们用过的药物疗效不佳，而替代方案是根治性膀胱切除术，这种手术会显著影响生活质量。"——纽约州立大学上州医学院Joseph Jacob医学博士、MCR
恩福妥珠单抗-ejfv（Padcev）联用帕博利珠单抗（Keytruda）或帕博利珠单抗与贝拉珠单抗-alfa-pmph（Keytruda Qlex）
【批准月份】11月
【审批类型】常规
【适应症】作为新辅助治疗，术后辅助治疗联用，用于不适合顺铂的肌层浸润性膀胱癌患者。
白血病
曲奥舒凡（Grafapex）联合氟达拉滨
【批准月份】1月
【审批类型】常规
【适应症】作为清髓性造血干细胞移植的预处理方案，用于1岁及以上急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者。
瑞伏尼布（Revuforj）
【批准月份】10月
【审批类型】常规
【适应症】用于经FDA批准检测确定存在易感NPM1突变、既往治疗后复发或难治且缺乏满意替代方案的1岁及以上急性髓系白血病患者。
齐福替尼（Komzifti）
【批准月份】11月
【审批类型】常规
【适应症】用于存在易感NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病成人患者，且无满意替代治疗。
皮托布鲁替尼（Jaypirca）
【批准月份】12月
【审批类型】常规
【适应症】用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞性淋巴瘤成人患者，这些患者既往使用过共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。
淋巴瘤
阿卡替尼（Calquence）联用苯达莫司汀和利妥昔单抗（Rituxan）
【批准月份】1月
【审批类型】常规
【适应症】用于不适合自体造血干细胞移植的既往未治疗套细胞淋巴瘤成人患者。
布伦妥昔单抗-vedotin（Adcetris）联用来那度胺（Revlimid）和利妥昔单抗（Rituxan）
【批准月份】2月
【审批类型】常规
【适应症】用于复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（包括非特指DLBCL、惰性淋巴瘤转化的DLBCL或高级别B细胞淋巴瘤）的成人患者，既往接受过≥2线系统性治疗且不适合自体造血干细胞移植或CAR-T治疗。
"随着CD20和CD19靶向治疗的局限性显现，[布伦妥昔单抗联用来那度胺和利妥昔单抗]因靶向肿瘤方式不同而意义重大。未来将有更多针对不同抗原的此类疗法。"——梅奥诊所综合癌症中心Grzegorz S. Nowakowski医学博士
塔法司替珠单抗-cxix（Monjuvi）联用来那度胺（Revlimid）和利妥昔单抗（Rituxan）
【批准月份】6月
【审批类型】常规
【适应症】用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。
伊科利珠单抗-bysp（Epkinly）、利妥昔单抗（Rituxan）和来那度胺（Revlimid）
【批准月份】11月
【审批类型】常规
【适应症】用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。FDA同时授予伊科利珠单抗单药治疗2线以上治疗失败滤泡性淋巴瘤患者的常规审批。
莫苏特珠单抗-axgb（Lunsumio VELO）
【审批类型】常规
【批准月份】12月
【适应症】作为皮下制剂，用于经历≥2线系统治疗后的复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。
利沙妥昔基因载体B细胞（liso-cel；Breyanzi）
【审批类型】常规
【批准月份】12月
【适应症】用于复发/难治性边缘区淋巴瘤成人患者，且既往接受过≥2线系统治疗。
其他血液系统恶性肿瘤
林沃塞特珠单抗-gcpt（Lynozyfic）
【批准月份】7月
【审批类型】加速
【适应症】用于复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者已接受至少4线治疗（包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）。
"此审批为[复发/难治性多发性骨髓瘤]患者提供高效即用型治疗药物。林沃塞特珠单抗与其他BCMA双特异性抗体相比具独特特性，有望提升药物可及性。特别是该给药方式下住院需求更低，这对提升治疗可及性至关重要。"——莎拉康纳研究所Hans Lee医学博士
贝兰达单抗-mafodotin-blmf（Blenrep）联用硼替佐米（Velcade）和地塞米松
【审批类型】常规
【批准月份】10月
【适应症】用于复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接受过≥2线治疗（含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）。
达雷妥尤单抗与透明质酸酶-fihj（皮下注射达雷妥尤单抗；Darzalex Faspro）
【审批类型】常规
【批准月份】10月
【适应症】用于高危冒烟型多发性骨髓瘤成人患者。
达雷妥尤单抗与透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro）联用硼替佐米（Velcade）、环磷酰胺和地塞米松
【审批类型】常规
【批准月份】11月
【适应症】用于新确诊的轻链淀粉样变患者。
那索普利单抗-wuug（Yartemlea）
【审批类型】常规
【批准月份】12月
【适应症】用于2岁及以上经历造血干细胞移植相关血栓性微血管病的患者。
非小细胞肺癌
替来妥珠单抗-vedotin-tllv（Emrelis）
【批准月份】5月
【审批类型】加速
【适应症】用于经治疗后携带高c-MET蛋白过表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。
塔勒特雷替尼（Ibtrozi）
【审批类型】常规
【批准月份】6月
【适应症】用于局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌患者。
达妥昔单抗 deruxtecan-dlnk（Dato-DXd；Datroway）
【批准月份】6月
【审批类型】加速
【适应症】用于局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌患者，既往接受过EGFR靶向治疗和铂类化疗。
索沃瑞替尼（Zegfrovy）
【批准月份】7月
【审批类型】加速
【适应症】用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌，经FDA批准检测证实其肿瘤携带EGFR外显子20插入突变，且铂类化疗后疾病进展。
佐瑞替尼（Hernexeos）
【批准月份】8月
【审批类型】加速
【适应症】用于不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其肿瘤携带HER2酪氨酸激酶结构域激活突变，经FDA批准检测确认，且既往接受过系统治疗。
"HER2突变[非小细胞肺癌]是侵袭性最强、脑转移风险最高的肺癌亚型之一，治疗难度大。其与EGFR突变肿瘤共享多种生物学特征，因此免疫疗法收效有限。虽然数据集有限，但现有证据表明[HER2突变]中的免疫治疗反应率与[EGFR]-[突变]相似，都较低。当前我们主要依赖化疗，因此在HER2-突变NSCLC领域引入首款靶向疗法[佐瑞替尼]意义重大。"——布雷瓦德癌症护理中心Martin F. Dietrich医学博士
塞瓦贝替尼（Hyrnuo）
【批准月份】8月
【审批类型】加速
【适应症】用于局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其肿瘤携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变，经FDA批准检测确认，且既往接受过系统治疗。
阿米万他单抗与透明质酸酶-lpuj（Rybrevant Faspro；皮下注射阿米万他单抗）
【审批类型】常规
【批准月份】12月
【适应症】用于所有经批准的适应症人群，包括携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者。
小细胞肺癌
卢比替定（Zepzelca）联用阿替珠单抗（Tecentriq）或阿替珠单抗与透明质酸酶-tqjs（Tecentriq Hybreza）
【审批类型】常规
【批准月份】10月
【适应症】用于广泛期小细胞肺癌成人患者维持治疗，这些患者经一线诱导治疗（含阿替珠单抗或阿替珠单抗与透明质酸酶、卡铂、依托泊苷）后疾病未进展。
塔拉妥单抗-dlle（Imdelltra）
【审批类型】常规
【批准月份】11月
【适应症】用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌成人患者。
乳腺癌
达妥昔单抗 deruxtecan-dlnk（Dato-DXd；Datroway）
【审批类型】常规
【批准月份】1月
【适应症】用于不可切除或转移性激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌成人患者，既往接受过激素治疗和化疗。
"凭借其差异化的[不良反应]特征，Dato-DXd使临床医生能灵活为每位患者选择合适疗法。期待未来涌现更多[相关]数据。"——加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心Aditya Bardia医学博士
法玛曲妥珠单抗-deruxtecan-nxki（T-DXd；Enhertu）
【批准月份】1月
【审批类型】常规
【适应症】用于不可切除或转移性激素受体阳性、HER2低表达（免疫组化[IHC]1+或2+/原位杂交阴性）或HER2超低表达（IHC 0+细胞膜染色）乳腺癌成人患者，经FDA批准检测确认，且在转移治疗中接受1线以上内分泌治疗后进展。
英鲁尼斯兰（Inluriyo）
【批准月份】9月
【审批类型】常规
【适应症】用于雌激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者，其肿瘤携带ESR1突变，且既往1线以上内分泌治疗失败。
法玛曲妥珠单抗-deruxtecan-nxki（T-DXd；Enhertu）联用帕妥珠单抗（Perjeta）
【审批类型】常规
【批准月份】12月
【适应症】作为一线治疗，用于经FDA批准检测确认为不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化3+或原位杂交阳性）乳腺癌成人患者。
卵巢癌
阿武莫替尼与德法替尼（Avmapki Fakzynja Co-Pack）
【批准月份】5月
【审批类型】加速
【适应症】用于既往接受过系统治疗、携带KRAS突变的复发性低分级浆液性卵巢癌患者。
实体瘤
维塞替尼（Romvimza）
【批准月份】2月
【审批类型】常规
【适应症】用于症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，手术切除可能导致功能性限制恶化或严重并发症。
"[维塞替尼]是多学科团队治疗弥漫性TGCT的又一有效武器，其疗效显著且耐受性佳，转氨酶升高及其他肝损伤发生率更低。"——加州大学戴维斯综合癌症中心R. Lor Randall医学博士
拉罗替尼（Vitrakvi）
【批准月份】4月
【审批类型】常规
【适应症】用于成人及儿童实体瘤患者，其肿瘤携带NTRK基因融合且无获得性耐药突变；存在转移病灶，或手术切除可能导致严重并发症；且缺乏满意替代方案或治疗后进展。
"随着下一代测序技术在社区普及，为患者进行检测绝对值得。一旦发现NTRK融合患者，就像为转移性疾病患者抽中了彩票。"——德州大学MD安德森癌症中心David S. Hong医学博士
喷普利单抗-kcqx联用顺铂或卡铂
【批准月份】4月
【审批类型】常规
【适应症】用于复发或转移性非角化鼻咽癌成人患者一线治疗，以及铂类化疗后进展的转移性非角化鼻咽癌患者（需≥1线其他治疗）。
"当前FDA批准的另一药物是托利普利单抗-tpzi[洛特瑞珠]，基于NCT03581786三期JUPITER-02研究。"——希望之城医疗中心Aditya Shreenivas医学博士
帕博利珠单抗（Keytruda）
【批准月份】4月
【审批类型】常规
【适应症】作为新辅助治疗，术后联用放疗（无论是否用顺铂），再作为单药用于成人局部可切除的头颈部鳞状细胞癌患者，其肿瘤经FDA批准检测显示PD-L1联合阳性评分≥1。
帕博利珠单抗与贝拉珠单抗-alfa-pmph（皮下注射帕博利珠单抗；Keytruda Qlex）
【批准月份】9月
【审批类型】常规
【适应症】适用于12岁及以上实体瘤患者，这些适应症已被批准用于帕博利珠单抗静脉注射制剂。
皮肤癌
米达美替尼（Gomekli）
【审批类型】常规
【批准月份】10月
【适应症】作为辅助治疗，用于复发风险高的皮肤鳞状细胞癌成人患者，该风险出现在手术和放疗后。
"关键在于此审批为医生和患者提供了更多选择，尤其适用于手术和放疗后复发风险意外升高者。现在我们有强力数据指导此类临床决策。"——乔治华盛顿大学医学院及健康科学学院Vishal A. Patel医学博士
其他新审批
米达美替尼（Gomekli）
【审批类型】常规
【批准月份】2月
【适应症】用于2岁及以上神经纤维瘤病1型患者，其丛状神经纤维瘤症状明显且无法完整切除。
塞尔美替尼（Koselugo）
【审批类型】常规
【批准月份】11月
【适应症】用于神经纤维瘤病1型成人患者，其丛状神经纤维瘤有症状且不可手术。
贝露美生（Welireg）
【审批类型】常规
【批准月份】5月
【适应症】用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤患者。
多瓦比酮（Modeyso）
【批准月份】5月
【审批类型】加速
【适应症】用于1岁及以上弥漫性中线胶质瘤患者，其肿瘤携带H3K27M突变，既往治疗后疾病进展。
利扎布鲁替尼（Wayrilz）
【审批类型】常规
【批准月份】9月
【适应症】用于持续或慢性免疫性血小板减少症成人患者，既往治疗无效。
新配方/生物类似药审批
泽布鲁替尼片剂（Brukinsa）
【批准月份】6月
【适应症】适用于胶囊剂型已批准的5种适应症。
镓Ga 68 gozetotide注射液（Illuccix）
【批准月份】6月
【适应症】扩展至转移性去势抵抗性前列腺癌患者的PET显像，用于铂类化疗前放射配体治疗的患者选择。
伊布替尼（Imbruvica）仿制药片剂
【批准月份】7月
【适应症】适用于部分B细胞恶性肿瘤患者，获批剂型包括140mg、280mg、420mg，与原研药片剂一致。
托珠单抗-anoh静脉注射液（Avtozma）
【批准月份】8月
【适应症】用于2岁及以上CAR-T细胞治疗诱导的重度或危及生命的细胞因子释放综合征患者。
醋酸亮丙瑞林皮下储库制剂（Camcevi ETM）
【批准月份】8月
【适应症】用于晚期前列腺癌成人患者的姑息治疗。
地舒单抗-nxxp（Bildyos和Bilprevda）
【批准月份】9月
【适应症】作为生物类似药，适用于地舒单抗原研药（Prolia和Xgeva）的所有适应症。
皮下地舒单抗-kyqq（Bosaya）及地舒单抗-kyqq（Aukelso）
【批准月份】9月
【适应症】适用于地舒单抗生物类似药（Prolia和Xgeva）的所有适应症。FDA同时授予Bosaya和Aukelso临时互换资格。
地舒单抗-qbde（Enoby）和地舒单抗-qbde（Xtrenbo）
【批准月份】9月
【适应症】适用于地舒单抗原研药所有适应症的生物类似药。
达沙替尼仿制药
【批准月份】10月
【适应症】适用于参考药物达沙替尼（Sprycel）的所有适应症。
地舒单抗-desu（Enoby）和地舒单抗-qbde（Xtrenbo）
【批准月份】10月
【适应症】适用于参考地舒单抗、Prolia和Xgeva所有适应症。
【全文结束】