阿纳斯塔西娅·克利曼 (Anastasia Climan)
| 发布日期 2025年10月24日
图片来源：Getty Images 与Cecilia Bahit博士和Carolyn Lam博士就患者寻求临床试验入组时面临的障碍进行的讨论。
临床试验参与对于推进医学科学和医疗保健至关重要。然而，试验人群的显著差异仍然存在。这不仅影响数据，还影响患者及其亲人的实际结果。尽管这个问题已被认识一段时间，但要求在研究设计中增加代表性的压力正在增加。
为了了解更多，我们采访了两位领先专家。Cecilia Bahit博士是阿根廷罗萨里奥INECO Neurociencias的心脏病学主任。Bahit博士还是美国Baim临床研究学院的临床研究高级总监。
我们还采访了Carolyn Lam, MBBS, PhD, FACC, FAMS, FESC。Lam博士是新加坡国家心脏中心的心脏病学高级顾问，以及女性心脏健康中心主任。她是杜克-新加坡国立大学医学院的教授，也是Baim研究所亚太研究和AI创新主管。
以下是他们认为阻碍患者参与临床试验的原因，以及可以采取的措施来促进更多参与。
"[临床试验中缺乏代表性]直接影响这些结果对少数群体的临床适用性。"
对患者有什么好处？试验参与的益处
Bahit博士解释说，临床试验为患者提供了几个潜在优势。"临床试验通常提供一般医疗服务、定期门诊、标准治疗或循证药物治疗，以及获取尖端治疗/设备的机会。"她还指出参与者如何为造福自己和他人的医学研究做出贡献。"事实上，研究表明，大多数参与临床试验的参与者会愿意再次参与，甚至被分配到安慰剂组的参与者，仅仅因为参与研究，其生活质量也得到了改善，"她分享道。
当被问及益处时，Lam博士提到了霍桑效应，指出参与试验会给患者带来比不参与更好的结果。"这可能是由于多种原因，"她解释道。"患者获得反馈并被激励坚持生活方式倡议、药物依从性等。很多时候，在长期结果试验中，与试验工作人员建立的关系。知道有人实际上一路陪伴并跟踪可以帮助。"
Lam博士还表示，大型试验可以提供一种社区感。"患者在试验网站上聚在一起，知道还有其他人患有这种疾病。" Lam博士同意临床试验参与提供了早期获取范式转变药物的机会。最终，她认为根本动机是利他主义的。"患者希望帮助改善他人的医疗保健。虽然我们可能认为这是他们在试验中获得的更密切的关注或获取药物或程序的机会，但很多时候，这是帮助推进医学科学和护理的美好目标。"
理解患者恐惧和其他障碍
根据Bahit博士的说法，参与试验的最大障碍包括认知不足、患者恐惧、后勤问题、经济限制和严格的入组要求。
"许多参与者甚至医生根本从未听说过相关试验。如果医生不熟悉这些试验，或者参与者没有看到运行研究的专科医生，医生就无法将参与者推荐给研究地点，"她说。
她认为不信任是另一个常见但未被充分认识的问题。"参与者可能担心副作用、得到安慰剂或被当作实验对象。例如，女性比男性更不愿意参加试验，通常是由于信任度或舒适度较低。克服所有这些问题需要通过清晰的沟通、对风险的透明度以及承认过去的不当对待来建立信任。"
"一般来说，由于频繁的门诊、前往研究医院的旅行或请假，临床试验参与给参与者带来了负担。交通困难和时间冲突（工作或照顾者的职责）可能是参与者不同意的原因。"
"即使实验性治疗和门诊通常免费提供，参与者也可能面临间接成本，如前往地点的旅行、无薪休假或需要托儿服务。"
Bahit博士还提到了临床试验具有限制性的纳入/排除标准。"这些限制性标准意味着许多现实世界的参与者不符合入组资格，导致入组率低和某些群体的代表性不足。"
"其他因素也可能发挥作用，如语言或文化障碍、缺乏家庭支持，以及参与者难以应对研究的不确定性，"Bahit博士解释道。
Lam博士表示，恐惧使患者不愿参与。"首先是未知的恐惧，包括副作用。其次，很多时候是随机的。你可能无法获得这种'新事物'（试验药物或程序）。"她认为患者担心得到安慰剂，特别是在最近的一些肥胖试验中。
"有时在我来自的亚洲地区，人们担心你们的人口统计数据未被研究，"Lam博士补充道。"我们在临床实践中倾向于对亚洲人半剂量使用一切。副作用可能不同。存在一种怀疑，'你们真的了解我们，了解我们的人口统计数据吗？'种族、性别等。如果关系不是建立在信任基础上，就会有一种感觉，人们被当作豚鼠使用。"
支持患者克服障碍
Bahit博士分享了一个犹豫加入心血管临床试验的参与者的故事。"她是一位患有心房颤动的中年黑人女性，她担心历史上对黑人参与者在研究中的不当对待。她的心脏病专家花了额外时间承认她的担忧、她的恐惧，解释现在实施的道德保障措施（机构审查委员会、知情同意权、独立监测等）。"
"她被推荐到临床地点，并与一位黑人女性研究协调员配对。他们讨论了试验如何通过为她提供一种有希望的新疗法来潜在地使她受益。还强调参与完全是自愿的，她可以改变主意，甚至随时停止研究药物，并最终与研究者讨论如果她觉得过于繁重（时间安排或需要交通），就诊的频率。最终，她入组了临床试验。这位参与者后来表示，她很感激有机会为研究做出贡献。"
Lam博士认为，当关系已经建立时，提供者最有机会招募患者。"他们已经认识你作为患者，而不是一个完全陌生的人接近他们。"她强调了使用数据向患者展示你已经研究了干预将如何影响具有相似体型或背景的人的重要性。她还指出，医生必须"向患者保证你仍然是他们的医生，并将继续治疗和监测他们，可能比他们不在试验中时更密切。"
患者障碍如何影响证据质量？
Bahit博士解释说，当某些少数群体（主要是非白人和女性）未被包括或在试验中未得到充分代表时，结果的完整性、普遍性和适用性会受到影响。"这也损害了监管机构的批准。临床试验是证据生成的黄金标准，但如果证据不能反映更广泛的参与者群体，那么证据的用处就会减少，"她分享道。
"我们知道，女性在心血管试验中历史上一直代表性不足，导致在如何最好地治疗患有心脏病的女性方面存在知识差距。正如我有幸成为合著者的JACC综述文章详细描述的那样，这种代表性不足意味着我们经常不得不依赖观察数据或将从男性身上得出的发现外推来治疗女性。结果，我们不知道某些疗法对这个代表性不足的群体的确切效果或有效性，"Bahit博士说。
"这可能会限制主要疾病基于证据的药物的可用性。尽管心血管疾病是女性的头号杀手，但试验中女性的稀缺在她们的护理中留下了许多未解答的问题。当然，问题不仅限于女性。许多试验不成比例地招募了更年轻、更健康、白人男性参与者，"她解释道。
Lam博士说缺乏代表性"在许多层面上都是一场灾难。"她说，"它立即影响这些结果对少数群体的临床适用性。我必须特别谈到女性的参与。我们不是唯一重要的子群体。在现实世界中，我们至少占人口的一半，但你在试验中看到女性的代表性不足。女性可能对某些药物有出血倾向，但我们如何评估这些罕见的不良事件？"她问道。"你需要足够多的女性，她们在心血管试验中有不同的体型和药效学，因为它是女性的头号杀手。"
Lam博士认为女性参与试验有一些细微差别。"在许多方面，这是我们做决定的方式。女性喜欢拥有大量信息并权衡事物，有时，我们没有得到足够的时间和信息来做决定。承认我们中的许多人同时扮演着许多不同角色，确保安排好托儿等，当我们试图去预约时。为这些事情提供额外支持将非常重要，"她分享道。
她还指出，"世界经济论坛已经强调了确保全球女性健康的重要性。心血管疾病是他们确定的紧迫需求。"
医生可以使用的策略和资源
"Bahit博士分享道："对于美国，有许多资源，如ClinicalTrials.gov。"这个在线数据库允许医生根据病情、地点和其他标准搜索全国甚至全球可能符合条件的试验。医生可以使用它来查找试验和研究协调员的联系信息，甚至指导参与者如何自己使用该网站。"
"另一个是CenterWatch，这是一个临床试验列表服务。CenterWatch提供可搜索的试验列表，通常有关于每个研究涉及内容的患者友好信息。一些特定疾病的基金会（如美国癌症协会或美国心脏协会）也提供试验搜索工具或热线。"
"此外，ResearchMatch是一个国家注册表，参与者可以注册并匹配给寻找志愿者的研究人员。这些平台通过主动将参与者与需要参与者的试验联系起来，帮助弥合信息差距。心脏病学和肿瘤学等不同领域的科学协会通常也在其网站上为寻求试验的临床医生提供相关资源。"
Bahit博士还说，除了数据库外，本地网络也很关键。"学术医疗中心和大型医院通常有研究办公室。对于不是研究人员但有兴趣了解其所在地和专业领域正在招募哪些试验的医生来说，联系这些中心可能是一个选择。根据我的经验，与附近的研究地点建立关系，可能成为转诊医生，并定期检查上述资源是保持更新的最佳方式。"
Lam博士指出了一些最近的举措，以提高女性和亚裔-太平洋裔人群（APAC）对试验的参与度和认识。"我们有时被称为少数族裔，但APAC拥有世界大多数人口。我们需要在试验中得到更多代表性。"为响应这一需求，Lam博士很高兴地分享了即将推出的《柳叶刀》亚太地区心血管疾病委员会，该委员会于2025年8月刚刚宣布。
本文最初发表在The Cardiology Advisor上
参考文献：
- Lam CSP. 如何将性别和性别纳入心血管临床试验设计。Circulation. 2022年2月14日在线发布。doi:10.1161/CIRCULATIONAHA.121.058771
- Perera A. 霍桑效应：定义、工作原理及如何避免。Simply Psychology. 2024年2月13日在线提供。2025年8月18日访问。
- Vervoort D, Wang R, Li G, et al. 解决女性心血管疾病的全球负担：JACC最新综述。J Am Coll Cardiol. 2024年6月17日在线发布。doi:10.1016/j.jacc.2024.04.028
- 全球女性健康联盟。世界经济论坛。2025年。2025年8月18日访问。
【全文结束】
