研究人员发现，仅7%的美国食品药品监督管理局（FDA）批准和10%的欧洲药品管理局（EMA）批准在总生存期方面实现了显著改善。
根据在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上展示的一项研究，获批用于血液系统恶性肿瘤的药物中不到20%对患者展示出"实质性"临床获益。欧洲肿瘤内科学会开发了临床获益幅度量表（MCBS）以更精准量化肿瘤治疗试验对患者的临床价值，但该量表最初专为实体瘤设计。近期推出的MCBS:H 1.0版本专门用于评估血液系统恶性肿瘤相关疗法的临床获益。
新量表的启用使研究人员得以系统评估已获FDA和EMA监管批准的血液肿瘤治疗方案。西班牙研究团队回顾性分析了2020年1月至2024年4月获批的疗法，全面审查药物研究设计并综合评估疗效与安全性正负面结果。
本研究将"实质性临床获益"定义为：在非治愈性治疗场景需达到4/5级阈值；在治愈性场景则须通过A/B测试验证获益。研究共涵盖58项涉及44种FDA批准药物的试验，以及41项涉及36种EMA批准药物的试验。绝大多数疗法属于非治愈性范畴（FDA批准中91%，EMA批准中90%）。
在各类研究中，淋巴瘤适应症占比最高（FDA数据35%，EMA数据34%），小分子药物占据获批主体（FDA与EMA数据均为39%）。依据既定标准，仅7%的FDA批准和10%的EMA批准在总生存期方面取得显著改善；生活质量改善达标率同为10%。总体而言，仅14%的FDA批准和17%的EMA批准达到"实质性获益"标准。
研究作者在报告中明确指出："不到五分之一的近期血液系统恶性肿瘤药物获批展示实质性临床获益，仅十分之一在首次获批时显示总生存期或生活质量的任何改善。"他们强调患者和医疗保健提供者应充分考虑这些研究发现。
参考文献：
Cardozo AR, Kesselheim A, Tibau A. 1252P 2020-2024年支持FDA和EMA批准血液系统恶性肿瘤药物的试验中展示的临床获益幅度. 在2025年ESMO大会展示. 2025年10月17-21日，德国柏林. 摘要1252P.
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