尽管预防和治疗取得数十年进展，心血管疾病（CVD）仍是全球头号死因，仅2020年就导致全球1900万人死亡，预计2030年将升至2600万。全球范围内，心血管疾病负担持续加重，拖累经济增长并加剧医疗资源获取的不平等。
生物复杂性是降低全球心血管疾病负担进展有限的关键原因，该疾病涵盖高血压、冠心病、心律失常和中风等多种病症。即便在特定病症中，每个人的基因、环境和生活方式都以独特方式相互作用。患者间异质性还体现在心血管疾病在细胞层面的发展过程，导致症状表现、疾病进展及治疗反应存在广泛差异。例如，尽管他汀类药物应用广泛且能有效降低胆固醇，但仅能预防部分患者的心脏病发作，这凸显了传统"一刀切"疗法的局限性。
精准心血管医学作为创新框架
应对这一挑战需彻底革新药物发现、开发与测试体系。精准医学方法旨在为正确患者在正确时间提供正确治疗，有望改善疗效并缩小护理差距。根据2025年《科学前沿》文章所述，心血管疾病的精准化需在三大领域创新：
1. 建立基于系统的心血管疾病认知
心血管疾病无法通过单一生物通路解释。炎症、代谢和细胞应激等多重过程以复杂方式相互作用驱动疾病发展。系统医学视角将心血管疾病视为基因、蛋白质和细胞互联网络紊乱的结果，而非单一通路的孤立缺陷。
"组学"方法为探究系统级复杂性提供全面手段。通过捕捉组织中的详细分子活动并关联疾病特征，组学技术可揭示生物因素如何相互作用塑造疾病，以及不同患者间的差异。组学研究表明，心血管疾病的生物多样性远超既往认知，涉及多条通路和细胞群。即使单一细胞类型（如动脉粥样硬化斑块中的巨噬细胞），也可能包含多个亚群在疾病发展中扮演不同角色——包括高度炎症性细胞可能促进动脉损伤。
整合此类研究数据正帮助我们定义疾病亚型，发现可解释"为何相同诊断患者预后或治疗反应迥异"的分子"特征"。
2. 识别新型治疗靶点
理解分子网络能揭示干预最有效的关键节点，这些节点往往是此前未被视作疾病进展核心的基因或蛋白质。绘制分子连接图谱有助于开发针对心血管疾病根本病因而非症状的疗法。
通过追踪这些关键节点在更广泛生物网络中的功能，我们可确定最具治疗价值的作用机制，以及如何协同调控多条通路以提升疗效。
3. 开发新型精准疗法
该创新范式已催生新一代针对心血管疾病多样生物机制的定制疗法。计算建模进步使研究人员能在实验室或患者测试前模拟潜在药物与靶点的相互作用，提升研发效率与安全性。
最具前景的进展之一是RNA疗法，其可设计为沉默或修改特定遗传信息——包括那些因结构或细胞不可及性曾被视为"不可成药"的心血管疾病相关蛋白。RNA疗法开发速度可能快于传统药物，早期研究已证实其有效性。例如，对部分患者，RNA干扰疗法降低胆固醇及其他心血管风险因素的效果优于标准治疗。
人工智能（AI）加速该范式各环节：通过识别大型生物与临床数据集中的模式，AI可预测疾病进展、按潜在机制对患者分组，并模拟潜在药物在体内的行为，从而缩短研发周期并支持针对特定疾病机制的定制疗法设计。
构建公平的全球框架应对心血管疾病
精准心血管医学的成功取决于跨领域跨国界协作——将发现、数据基础设施与患者护理链接为持续的全球努力。连接分子发现与临床结果的共享数据系统，将是随证据积累优化疗法的关键。科学家、企业与医疗系统的合作可确保前沿发现高效转化为安全有效的治疗。
公平转型需要全球卫生政策领导力与持续投入。多数心血管死亡发生于中低收入国家，这些地区诊断和高级护理获取仍受限。全球需协调资源并公平分配资金，以加强基础设施、培训医疗专业人员、扩大研究参与度，使基因与临床数据充分代表全球多样性。
将公平性融入创新，或能使精准医学最终扭转心血管疾病局面。通过正确协作与领导，精准心血管医学或将成为科学更高效、更公平服务全球健康的典范。
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