FDA授予新型JAK2抑制剂孤儿药资格用于真性红细胞增多症治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予VGT-1849B孤儿药资格认定，这是针对真性红细胞增多症（PV）的新型在研药物。这种由JAK2 V617F突变引发的罕见血液肿瘤会导致血细胞过度增生。VGT-1849B作为首个基于肽核酸的反义寡核苷酸（ASO）药物，能特异性靶向并减少JAK2蛋白生成。与现有JAK抑制剂相比，这种靶向疗法预计具有更优的安全性与更少的副作用。孤儿药资格认定既凸显PV患者群体对新疗法的迫切需求，也为药物研发提供政策激励。
阿贝西利联合内分泌疗法显著改善高危早期乳腺癌总生存期
临床数据显示，阿贝西利（Verzenio）联合内分泌治疗可显著提升高危早期乳腺癌患者的总生存率。该结论源自纳入5600余例患者的III期monarchE临床试验7年随访结果。为期2年的阿贝西利治疗方案同时改善了患者的无病生存期和远处无复发生存期。研究结果被评价为"临床实践变革性突破"，确立了该方案作为此类患者新标准治疗方案的地位。治疗安全性保持稳定，不良反应可控，验证了该药在降低复发风险中的核心作用。
TT125-802获FDA非小细胞肺癌快速通道资格
新型小分子溴结构域抑制剂TT125-802获得FDA授予的两项快速通道资格，用于治疗经EGFR或KRAS G12C抑制剂治疗后进展的晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。该快速通道地位旨在加速应对未满足的医疗需求。正在进行的I期临床试验初步数据显示，该药对耐药NSCLC具有持久疗效，且不引发常见血小板减少症，使其可采用更高剂量以增强抗肿瘤效果，安全耐受性良好。
FDA批准晚期前列腺癌3个月缓释亮丙瑞林新剂型
FDA批准新型3个月长效缓释注射剂型亮丙瑞林甲磺酸盐（Camcevi ETM），用于治疗晚期前列腺癌。这种即用型预灌装注射剂采用季度给药方案，旨在简化给药流程并降低操作失误风险。III期临床试验数据显示，97.9%受试者达到主要终点——睾酮水平抑制至去势水平。安全性与同类GnRH激动剂一致，常见不良反应多为轻中度。该剂型为雄激素剥夺治疗提供了更便捷的管理方案。
结直肠癌ctDNA检测获FDA突破性设备认定
Quest Diagnostics开发的Haystack MRD检测获得FDA突破性设备认定。该循环肿瘤DNA（ctDNA）检测通过超灵敏测序技术，在手术后早期发现II期结直肠癌患者的微小残留病灶（MRD），比CT扫描提前数月预警。该认定将加速检测的审批流程，为临床提供更精准的诊疗工具。通过识别可能受益于辅助治疗的患者，该检测可指导个体化治疗决策，减少不必要的化疗暴露，改善患者预后。
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