MeiraGTx的帕金森病基因疗法即将进入三期临床试验，该公司正在与生成式AI初创公司Hologen合作，成立一家新的合资企业来推进这项研究。该合资企业已获得高达2.3亿美元的资金承诺；MeiraGTx还为其管线获得了额外的资金。
MeiraGTx目前有一种基因疗法正在进行潜在的关键性癌症患者临床试验，另一种基因疗法即将开始帕金森病的三期临床试验。完成这些研究将非常昂贵，而且随着股市波动日益增加，筹集资金变得越来越困难。MeiraGTx找到了另一种方式来资助这两项研究。它将与一家人工智能初创公司合作，成立一家负责帕金森病项目的合资企业，该合资企业将获得高达2.3亿美元的资金，以支持其从开发到商业化的全过程。
这家名为Hologen Neuro AI的合资企业将结合MeiraGTx和AI初创公司Hologen的技术，两家公司在周四宣布了这一消息。这2.3亿美元的资金将来自位于伦敦的Hologen。该初创公司还同意在交易完成后向MeiraGTx支付2亿美元，纽约的生物技术公司将把这笔钱用于其管线项目。
帕金森病基因疗法AAV-GAD将GAD基因传递到丘脑下核，这是大脑中控制运动的关键部分。这也是深部脑刺激治疗帕金森病的目标区域。传递GAD基因旨在增加局部产生的一种神经递质GABA。这种方法旨在缓解负责运动的大脑部分的功能障碍。
在迄今为止进行的盲法临床测试中，MeiraGTx报告称其帕金森病基因疗法在改善症状方面显著优于接受假手术的对照组，根据用于评估神经系统疾病症状的量表进行测量。此外，只有接受基因疗法的患者观察到了致残性肌张力障碍持续时间的显著减少。在投资者介绍中，MeiraGTx表示正在与监管机构沟通，目标是在今年启动三期临床试验。
Hologen是一家由伦敦大学学院和伦敦国王学院分拆出来的初创公司，声称使用多模态生成式AI模型来捕捉生物系统的复杂性，尤其是大脑。基于临床和研究数据，它创建了所谓的大型医学模型（LMMs），这些模型“以前所未有的广度和细节学习健康和病理变异的丰富生物学多样性”。该公司补充说，其技术应用于二期和三期研究的设计，以提高试验成功的概率。
MeiraGTx将领导AAV-GAD的临床开发。通过其在英国的子公司，它将为关键性试验生产这种基因疗法，并与合资企业签订商业生产和供应协议。Hologen将持有MeiraGTx子公司的少数股权，并为其提供资金。这家初创公司还将利用其生成式AI技术优化基因疗法的生产，利用MeiraGTx在过去近十年中积累的数据。Hologen的技术将在AAV-GAD的三期试验中继续发挥作用，MeiraGTx总裁兼首席执行官Alexandria Forbes在公司周四公布的2024年第四季度和全年财务业绩公告中表示。
“Hologen的AI技术已经显著降低了AAV-GAD三期计划的风险，当应用于MeiraGTx的二期临床数据集时，已经识别出AAV-GAD治疗后大脑生理学中的疾病修饰变化。”Forbes说道。
除了AAV-GAD，合资企业还将开发MeiraGTx针对中枢神经系统靶点的早期阶段项目。其中一个项目是处于临床前阶段的AAV-BDNF，这是一种治疗遗传性肥胖的治疗方法。与此同时，MeiraGTx可以专注于其他项目。Forbes表示，Hologen提供的2亿美元将使她的公司能够加速其核糖开关平台的开发，该技术使用口服小分子来调节体内蛋白质或肽的产生。
新资金还将加快AAV-hAQP1的潜在关键性二期试验，这是一种用于放射性口干症的基因疗法——头颈部癌症放疗过程中对唾液腺造成损伤导致的口干。这种副作用目前没有批准的药物治疗，尽管频繁饮水可以帮助缓解。受损的唾液腺含有主要不透水的导管上皮细胞，MeiraGTx在其年度报告中表示。AAV-hAQP1旨在将一种水传导通道引入剩余的上皮细胞，以增加口腔内的水流。
在投资者介绍中，MeiraGTx将AAV-hAQP1描述为一个“产品中的管线”机会。其他潜在应用包括预防放射性口干症；干燥综合症，这是一种影响泪腺和唾液腺的自身免疫性疾病；以及与放射配体疗法相关的口干症。赛诺菲在2023年的投资协议中拥有AAV-hAQP1二期口干症项目的优先谈判权。
有了Hologen的付款，MeiraGTx预计其现金跑道将延长至2027年。这一估计不包括强生公司可能支付的里程碑付款，强生拥有MeiraGTx正在开发的一种罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法的权利。除了支持管线外，新资本还将使生物技术公司能够偿还将于2026年到期的债务，根据年度报告。
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