休斯顿 –(2026年3月4日)– 由莱斯大学生物工程师Omid Veiseh领导的研究团队获得了卫生高级研究计划局(ARPA-H)高达1820万美元的资助,用于开发一种开创性的再生疗法,旨在修复受损的淋巴管,并有可能治愈淋巴水肿——一种影响超过1000万美国人的疾病。
该奖项支持该机构的“开创性淋巴干预与药物探索计划”(GLIDE),由ARPA-H项目经理Kimberley Steele博士领导。GLIDE“旨在推动淋巴医学的发展,加深对淋巴功能障碍在疾病中作用的理解,并构建有效、可负担且可获取的治疗选择”,据该计划网站介绍。
“作为一名外科医生,我接受过修复可见问题的训练——但从未有人教过我那个连接一切的单一系统。作为一名罕见病患儿的家长,我亲历了看着所爱之人受苦而医学却无能为力的心碎。现在,作为ARPA-H的项目经理,我有机会为数百万家庭改变这一局面,”Steele在机构新闻稿中表示。
“推动人类健康不仅需要发现,还需要合作、坚持以及重新思考可能性的意愿,”莱斯大学教务长兼学术事务执行副校长Amy Dittmar表示。“这个项目展示了我们将基础研究与改善患者预后的明确路径相结合的承诺。我们为支持这些正在重塑医学未来的教职员工感到自豪,并向研究团队所取得的成就表示祝贺。”
数百万美国人因淋巴系统问题而患有慢性或罕见疾病——这是一个关键但常被忽视的血管网络,负责调节体液平衡和免疫功能。淋巴疾病是进展性的,有时甚至危及生命。目前的治疗侧重于症状管理,包括压迫衣物和手动引流。目前尚无获批的疗法可以修复受损的淋巴管或恢复其正常功能。
该研究项目受益于独特的转化基础设施,包括RBL LLC(一家专注于基于突破性医疗技术快速创建公司的生物技术创业工作室)和莱斯生物技术启动平台(一个致力于弥合学术研究与临床应用之间差距的生物技术加速器)。
RBL投资组合公司SteerBio Inc.正在主导开发和商业化工作。SteerBio由CEO兼联合创始人Martha Fowler、科学联合创始人Veiseh以及临床合作者——得克萨斯大学MD安德森癌症中心整形外科教授Edward Chang博士和得克萨斯儿童医院/贝勒医学院血管异常中心医学主任Ionela Iacobas博士——领导。
“受淋巴水肿影响的患者除了终身支持性管理之外别无选择,”莱斯大学生物工程教授、得克萨斯癌症预防与研究所学者兼莱斯生物技术启动平台主任Veiseh表示。“我们的目标是改变这一点,通过开发一次性注射治疗来直击疾病的根本原因。”
Veiseh及其团队将开发一种名为“通过跨学科智能调控消除淋巴异常”(ELIXIR)的可编程再生疗法,旨在重建破损的淋巴管。
该治疗将采用微创皮下注射,输送工程化的人类视网膜色素上皮细胞——这些细胞已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗退行性眼病——包裹在保护性水凝胶中。水凝胶可保护细胞免受免疫攻击,同时允许其发挥作用。细胞内部包含工程化基因回路,可产生治疗性蛋白质以刺激血管修复。
基因回路只能通过小分子调节剂激活,使医生能够控制何时以及产生多少治疗性蛋白质。该方法可实现持续、局部治疗,并设计为一次性门诊程序,而非终身方案。
初步临床前测试显示,100%的血管向健康淋巴结再生,水肿减少80%,目前正在进行大型动物模型测试。
“通过针对导致淋巴水肿的结构性损伤,该疗法旨在恢复淋巴功能,而非仅仅管理肿胀及相关疾病,”Veiseh表示。“这项奖项体现了ARPA-H从根源上攻克疾病的远大愿景。我们正在构建一个可扩展、可负担的平台,有望重新定义淋巴水肿的护理标准,并为淋巴医学的新时代打开大门。除了淋巴水肿,该技术还可以为治疗其他结构性和免疫相关疾病的可编程活体疗法建立概念验证。”
淋巴水肿可能由遗传性疾病或癌症治疗引起。患者常出现慢性肿胀、组织增厚、感染及活动能力下降。全国每年的护理费用高达数十亿美元。
ELIXIR平台的预计成本为每位患者5000至10000美元,作为一次性治疗,不到目前淋巴水肿管理年度费用的一半。
在五年内,研究团队将把该疗法从动物模型中的临床前测试推进到首次人体可行性试验。成功将通过恢复的淋巴功能和获得FDA新药临床试验申请批准来衡量。
私人投资将与联邦资助相辅相成,以支持制造、监管对接和更广泛的患者可及性。与得克萨斯儿童医院/贝勒医学院及UT MD安德森癌症中心的临床合作将在该平台的转化过程中发挥关键作用。
该项目的其他共同研究者包括:莱斯大学生物工程与生物科学教授Oleg Igoshin;波士顿大学生物医学工程教授Ahmad Khalil;Edward Fei Chang博士;UT MD安德森癌症中心整形外科助理教授Ashleigh Francis;西北大学工程学Jerome B. Cohen教授Jonathan Rivnay;以及莱斯大学生物工程兼职教授、Dark Horse Consulting Group Inc.高级负责人Susan Drapeau。
本新闻稿可在 news.rice.edu 上查阅。
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关于莱斯大学:
位于得克萨斯州休斯顿占地300英亩的森林校园内,莱斯大学一直被《美国新闻与世界报道》评为全国前20名大学。莱斯大学拥有备受尊敬的建筑、商业、继续教育、工程与计算、人文、音乐、自然科学和社会科学学院,并且是贝克公共政策研究所的所在地。在国际上,大学设有莱斯全球巴黎中心,这是一个位于巴黎市中心、致力于创新合作、研究和启发式教学的中心。莱斯大学拥有4776名本科生和4104名研究生,本科生的师生比略低于6比1。其住宿学院体系建立了紧密联系的社区和终身友谊,这也是莱斯大学被《普林斯顿评论》评为种族/阶级互动第一名以及最佳运营大学第七名的原因之一。莱斯大学也被《华尔街日报》评为私立大学中的最佳价值之一,并被列入《福布斯》独家“新常春藤”名单。
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