百健（Biogen）的litifilimab在第二项中期研究中降低了皮肤红斑狼疮（CLE）的疾病活动性，为公司的免疫与炎症（I&I）管线提供了又一个风险降低步骤，加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）的分析师表示。
“我们相信这应该会凸显百健I&I管线的希望，”分析师在周日（3月29日）给投资者的一份报告中表示。
Litifilimab（也称liti）在AMETHYST 2/3期试验中达到了主要终点：在CLE患者中，以皮肤红斑狼疮活动性研究者全球评估修订版（CLA-IGA-R）红斑评分为0-1（即清除/几乎清除）衡量，第16周时疾病活动性降低幅度比安慰剂高11.8%。具体而言，百健在2026年美国皮肤病学会年会上报告，接受liti治疗的患者中有14.7%达到该目标，而安慰剂组仅为2.9%。
根据百健的新闻稿，liti治疗还“与皮肤疾病活动性的快速持续改善相关，早在第4周就观察到与安慰剂的分离”，以皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数活动性-50（CLASI-50）衡量，第24周时评分分别为40.8%和21.0%。
值得注意的是，16.3%（即每6人中约1人）的liti接受者在第24周时无或极轻微疾病活动性，而安慰剂组为0%。
CLE是一种严重的自身免疫性疾病，会导致皮肤皮疹，进而可能造成永久性疤痕和毁容，百健多发性硬化与免疫疾病单元及阿尔茨海默病与痴呆单元高级副总裁Diana Gallagher告诉BioSpace。
AMETHYST的结果支持了较早成功的2期试验LILAC，据RBC称，后者在CLE患者中第16周时CLASI-50的安慰剂调整优势为22%–25%。分析师称该药物在该指标上的一致活性“令人鼓舞”。百健报告称，liti的安全性特征与先前研究一致。
在CLE方面，Gallagher表示，预计明年晚些时候将获得一项为期一年的3期研究的顶线数据。该试验将使公司能够“全面表征安全性和耐受性、起效时间和持久性”，她补充说，这些数据对全球监管机构和患者都至关重要。
百健在周六表示，如果获批，liti将成为CLE的首个靶向疗法，也是该疾病70年来的首个“创新疗法”。
内部研发资产
百健首席执行官Chris Viehbacher在公司2月份第四季度电话会议上强调了litifilimab，这是一种靶向BDCA2的人源化IgG1单克隆抗体，称其为本年度将有大量数据的资产。
除了CLE，liti还有两项针对系统性红斑狼疮（SLE）的3期试验，预计第四季度将获得数据。
在这两个适应症中，William Blair认为CLE适应症的成功概率最大，“鉴于迄今的临床数据”，根据周一早间的一份报告。
Liti是一种内部研发分子，Gallagher说，“我们花了大量时间系统性地理解其生物学途径”。该药物靶向BDCA2，这是免疫系统中特定细胞上存在的一种蛋白质，根据百健的网站。公司的假设是，针对该蛋白的抗体可以阻断干扰素的产生，干扰素是在狼疮患者中升高并导致疾病活动性的炎症分子。
百健的三大治疗支柱是神经学、罕见病和免疫学，Gallagher在2025年9月告诉BioSpace。
在免疫学方面，随着其主打的多发性硬化产品线面临越来越大的销售下滑压力，百健已将注意力转向其他疾病。这包括狼疮、原发性膜性肾病和免疫球蛋白A肾病（IgAN），后者正通过靶向CD38的抗体felzartamab进行3期试验。另一种药物dapirolizumab pegol也正在进行SLE的3期试验，使百健在这一适应症上拥有多个晚期机会。
“我们现在正处于这个转折点，”Gallagher在9月告诉BioSpace。“我在这里几乎整个十年都在研究狼疮，但现在真的到了这个非常激动人心的时刻。”
Gallagher不愿承诺litifilimab在CLE或SLE中商业化的时间表，“但我们已经越来越接近了，”她说。“我已经在这个项目上工作了可能超过十年，所以对我来说，感觉很快了。”
对于RBC来说，即将到来的SLE数据读出“开启了一系列潜在价值创造催化剂，这些催化剂在未来几年内仍未被充分认识，可能进一步推动公司转型并带来股价上涨。”
William Blair将CLE的读出视为百健的一个重大转折点：“在主要地理区域约有41.5万CLE患者，并已获得突破性疗法认定，litifilimab代表了百健下一代免疫学项目的一个令人兴奋的飞跃，我们预计这将支撑其日渐衰弱的多发性硬化产品线，同时公司继续探索新的增长机会。”
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