人类大脑是一个极其复杂的器官。科学家、哲学家乃至普通大众至今仍未完全理解这一器官如何形成我们的主观意识，许多脑部疾病同样缺乏深入认知。例如，自首次被描述120年后，阿尔茨海默病仍是一种顽固的神经退行性疾病，可供延缓病情发展的治疗手段寥寥无几。
造成这一困境的部分原因在于，此类认知衰退并非由单一通路、酶或蛋白质导致，多方面的病理机制使治疗方案的开发异常困难。卡内基梅隆大学2022年的一项研究指出，有效的阿尔茨海默病治疗可能需借鉴艾滋病疗法——医生通过多种药物组合针对性解决疾病的不同方面，最终综合缓解患者特有的症状。
然而寻找合适的药物极其困难，更遑论获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。但若某些已获批药物（如特定癌症治疗药物）能用于对抗影响美国约700万公民的神经退行性疾病呢？一项由加州大学旧金山分校（UCSF）科学家主导、发表在《细胞》期刊的新研究，分析了阿尔茨海默病对大脑基因表达的影响，并筛选出能逆转这些变化的FDA批准药物。研究从约1300种药物起步，迅速缩小至86种（已知可在单细胞类型中诱导相反基因表达），再进一步筛选出25种（影响多种细胞类型），其中仅少数已获FDA批准。
随后，研究团队结合加州大学健康数据仓库中140万份65岁以上人群的匿名电子健康记录进行验证。这一宝贵数据集使研究人员得以追踪使用特定FDA批准药物患者的阿尔茨海默病预后情况，发现来曲唑和伊立替康两种药物存在显著积极关联。
"借助这些现有数据源，我们将候选药物从1300种缩减至86种、10种，最终锁定5种，"研究首席作者、加州大学旧金山分校研究生李耀桥在新闻声明中表示，"尤其UC各医疗中心积累的丰富数据直接指向最具潜力的药物，这堪称一场模拟临床试验。"
来曲唑通常用于乳腺癌治疗，科学家预测其对神经元具有保护作用；而伊立替康（结直肠癌和肺癌药物）可能改善神经胶质细胞——神经系统中非神经元细胞——的功能障碍。在小鼠模型中，联合使用这两种药物成功限制了大脑中异常tau蛋白（阿尔茨海默病的典型病理特征）的积聚。
"阿尔茨海默病可能是众多基因和蛋白质发生多重改变共同破坏脑健康的结果，这使得传统药物开发模式——针对驱动疾病的单一基因或蛋白质研发一种药物——面临巨大挑战，"加州大学旧金山分校研究合著者黄亚东在声明中指出，"看到计算数据在广泛应用的阿尔茨海默病小鼠模型中得到验证，令人振奋不已。"
得益于这两种药物已获FDA批准，研究人员期望相关研究能快速推进至临床试验阶段，使这种药物组合疗法尽快为数百万饱受病痛折磨的患者带来切实缓解。
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